نص مكالمة أرباح Mirum Pharma ($MIRM)

المصدر: موقع Motley Fool.
التاريخ
الثلاثاء، 4 نوفمبر 2025 الساعة 8 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
المشاركون في المكالمة
-
الرئيس التنفيذي — كريستوفر بيتز
-
الرئيس والرئيس التنفيذي للعمليات — بيتر رادوفيتش
-
الرئيس الطبي — جوان م. كوان
-
المدير المالي — إريك بيركهولت
هل تحتاج إلى اقتباس من محلل في Motley Fool؟ أرسل بريدًا إلكترونيًا إلى [email protected]
النص الكامل لمكالمة المؤتمر
كريستوفر بيتز: شكرًا لك يا أندرو، ومساء الخير للجميع. 2025 لا يزال عامًا ممتازًا لشركة Mirum. لقد أنشأنا شركة رائدة في مجال الأمراض النادرة، مصممة خصيصًا لإنشاء وتقديم أدوية تغير الحياة للمرضى. نجاحنا يأتي من هذا الأساس. الفريق متصل بعمق بالمرضى والعائلات، ويحول رؤاهم إلى علاجات ذات مغزى وأداء قابل للقياس. في الربع الثالث، حققنا نتائج تجارية قوية، وخططنا لخط أنابيبنا السريري، وعززنا أساسنا المالي. أنا فخور بالطريقة التي يواصل بها فريقنا التنفيذ مع التركيز والاتساق. أولاً، فيما يتعلق بالأداء التجاري. أبلغنا عن إيرادات الربع الثالث بلغت 133 مليون دولار، أي زيادة تقارب 50٪ على أساس سنوي مقارنة بنفس الفترة من العام الماضي.
يعكس هذا الأداء قوة ونطاق محفظتنا التجارية، بما في ذلك الزخم المستمر من إطلاق PFIC في الولايات المتحدة والطلب المتزايد من أسواقنا الدولية. فيما يتعلق بـ R&D. ما زلنا على المسار الصحيح لتحقيق ثلاث نتائج محتملة محورية على مدى الأشهر الثمانية عشر القادمة. أولاً، دراسة VISTAS المرحلة الثانية ب في PSC. مع اكتمال التسجيل، نتوقع الإعلان عن البيانات الأولية في الربع الثاني من عام 2026. مع التحليل المؤقت الناجح العام الماضي وجسم ثابت من البيانات الداعمة مع مثبطات IBAT عبر أمراض كوليستاتية متعددة، نحن متفائلون بشأن إمكانية volixibat لتصبح العلاج الأول المعتمد في هذا الإعداد.
نحن أيضًا نحرز تقدمًا جيدًا مع دراسة VANTAGE الخاصة بنا لـ volixibat في PBC، ودراسة EXPAND لـ LIVMARLI في حالات كوليستاتية نادرة للغاية، ودراستنا المرحلة الثانية الجديدة لـ MRM-3379 في متلازمة X الهشة. لقد اتخذنا أيضًا خطوات مهمة لتعزيز أدائنا المالي. في هذا الربع، نما رصيد النقد لدينا بشكل كبير، وحققنا صافي دخل إيجابي لأول مرة. هذا علامة فارقة مهمة تسلط الضوء على الرافعة المالية التشغيلية في نموذجنا التجاري. باختصار، لقد كان ربعًا آخر من التنفيذ القوي لشركة Mirum. أود أن أشكر فريق Mirum بأكمله على تفانيهم المستمر تجاه المرضى.
لقد أنشأنا شركة رائدة في مجال الأمراض النادرة ذات تدفق نقدي إيجابي ونمو مرتفع وخط أنابيب واسع النطاق وبصمة عالمية، ونحن بدأنا للتو. وبذلك، سأمرر المكالمة إلى بيتر. بيتر؟
بيتر رادوفيتش: شكرًا يا كريس. كان الربع الثالث ربعًا ممتازًا آخر لشركة Mirum بإجمالي مبيعات المنتجات الصافية بلغ 133 مليون دولار. وقد تحقق ذلك بفضل الأداء القوي المستمر لـ LIVMARLI في كل من الولايات المتحدة والأسواق الدولية بالإضافة إلى المساهمة الثابتة من مجموعة أدوية حمض الصفراء لدينا. بلغت مبيعات المنتجات الصافية لـ LIVMARLI 92 مليون دولار في الربع. في الولايات المتحدة، يظل الطلب على LIVMARLI صحيًا في كل من متلازمة Alagille و PFIC بمبيعات منتجات صافية بلغت 64 مليون دولار. يظل نمو متلازمة Alagille دائمًا، وتستمر PFIC في المساهمة بشكل كبير، مما يعكس الفائدة الواقعية لتوسيع التشخيص وزيادة الفحص الوراثي. مع انتقالنا إلى شرائح أوسع من المجتمع الطبي، وخاصة مقدمي الرعاية المتخصصين في البالغين، نجد أن الاختبارات الجينية لا تزال أقل تضمينًا في الممارسة وغالبًا ما تتطلب المزيد من التعليم والحوار. لذلك، نرى هذا على أنه مجال يمكن للمشاركة المستمرة أن تستمر في تحقيق مكاسب تدريجية. دوليًا، يستمر الطلب على LIVMARLI في النمو بمبيعات منتجات صافية قدرها 28 مليون دولار هذا الربع. يظل الطلب في كل من أسواقنا المباشرة والشراكة قويًا، مدعومًا بتعويضات متوسعة وإطلاق في جغرافيا جديدة. كان الربع الثالث هو الربع الأول من التسويق التجاري لشريكنا، Takeda في اليابان، وكانت ديناميكيات التبني في السوق متسقة بشكل عام مع إطلاق LIVMARLI في الولايات المتحدة.
أنتجت أدوية حمض الصفراء الخاصة بنا، CHOLBAM و CTEXLI مبيعات منتجات صافية قدرها 41 مليون دولار هذا الربع، مدعومة بزيادة في العثور على مرضى CTX بعد الموافقة على FDA لـ CTEXLI في وقت سابق من هذا العام. وأنا سعيد لأننا نتوقع الآن أن نقع في الطرف العلوي من نطاق التوجيه السنوي الكامل السابق لعام 2025 مع إيرادات تتراوح بين 500 مليون دولار و 510 مليون دولار. يعكس هذا القوة المستمرة لأعمالنا في الولايات المتحدة في كل من متلازمة Alagille و PFIC، ومساهمات ثابتة من مجموعة أدوية حمض الصفراء لدينا، إلى جانب التقلبات ربعية إلى ربعية المعتادة في أنماط طلب الشركاء والموزعين الدوليين. بالنظر إلى المستقبل، نواصل رؤية إمكانات نمو كبيرة عبر محفظتنا مع إمكانات إيرادات الذروة لـ LIVMARLI و volixibat و MRM-3379 تتجاوز 1 مليار دولار.
ثم مع ذلك، سأمررها إلى جوان للحصول على تحديث حول خط الأنابيب. جوان؟
جوان م. كوان: شكرًا يا بيتر. يسعدني أن أقدم تحديثًا حول التقدم المستمر عبر خطنا السريري، حيث نشهد تعاونًا وزخمًا مستمرين مع الأطباء والمرضى في جميع دراساتنا المستمرة. بدءًا من volixibat، أكملنا تسجيل دراسة VISTAS المرحلة الثانية ب في التهاب الأقنية الصفراوية المصلب، أو PSC، ونتوقع الإعلان عن البيانات الأولية في الربع الثاني من عام 2026. يمثل PSC مجالًا كبيرًا من الاحتياجات غير الملباة بدون علاجات معتمدة وخيارات علاج محدودة. نحن ممتنون بعمق للمحققين ومجتمع مرضى PSC لشراكتهم في دفع هذه الدراسة المهمة. كما هو الحال في التحليل المؤقت العام الماضي، كان نتيجة التحليل المؤقت هو ما كنا نأمل فيه.
كان التوصية هي الحفاظ على حجم العينة الحالي، والذي نعتقد أنه يعكس إشارة قوية للتحليل النهائي. تجدر الإشارة إلى أن الدراسة تم تصميمها باستخدام افتراضات متحفظة، وتأثير علاجي معدل بالبلازما يبلغ 1.75 نقطة وانحراف معياري يبلغ 3. يتم تقديم سلسلة حالات في AASLD لـ 8 مرضى PSC عولجوا بـ maralixibat بموجب برنامج الاستخدام الرحيم الخاص بنا، وهو استمرار لسلسلة حالات تم تقديمها سابقًا هذا العام في DDW. كان لدى كل هؤلاء المرضى انخفاضات كبيرة في الحكة و 4 من أصل 8 منهم لديهم حل كامل. تدعم هذه البيانات دور تثبيط IBAT كعلاج لـ PSC. فيما يتعلق بـ PBC.
تستمر دراسة VANTAGE في إحراز تقدم جيد، ونتوقع إكمال التسجيل العام المقبل. أظهرت البيانات المؤقتة المقدمة العام الماضي تحسنًا ذا دلالة إحصائية في الحكة، وانخفاضات كبيرة في أحماض الصفراء في المصل، وتحسينات مشجعة في التعب. نحن متحمسون للمضي قدمًا في هذه الدراسة من خلال المرحلة التأكيدية. سيتم تقديم تحليلات إضافية من دراسة VANTAGE المؤقتة في AASLD، والتي تسلط الضوء على انخفاض التعب والتحسين في النوم في مرضى volixibat بالإضافة إلى إظهار انخفاض IL-31 في المرضى الذين عولجوا. دراسة EXPAND الخاصة بنا التي تقيم LIVMARLI في إعدادات أخرى من الحكة الكوليستاتية جارية أيضًا بشكل جيد. تم تصميم هذه الدراسة لتوسيع الوصول إلى المرضى عبر أمراض كوليستاتية نادرة متعددة ليس لديهم حاليًا خيارات علاجية قليلة أو معدومة. إنه يمثل فرصة توسيع تسمية ذات مغزى، ونستهدف إكمال التسجيل في عام 2026. أخيرًا، يسعدني أن أشارككم أننا بدأنا دراسة المرحلة الثانية لـ MRM-3379، وهو مثبط PDE4D الذي يخترق الدماغ لمتلازمة X الهشة. أظهرت البيانات ما قبل السريرية التي قدمناها مؤخرًا من نموذج FMR1 knockout الفأري لمتلازمة X الهشة أن MRM-3379 عكس الفينوتيب المرضي عبر تقييمات سلوكية متعددة ويزيد من ثقتنا في أهمية هذا المسار في متلازمة X. بشكل عام، نحن متحمسون للغاية للتقدم المحرز في برامج التطوير لدينا ونتطلع إلى معالم قادمة في عام 2026. مع ذلك، سأمررها إلى إريك لمناقشة نتائجنا المالية. إريك؟
إريك بيركهولت: شكرًا يا جوان، ومساء الخير للجميع. لقد حققنا ربعًا آخر من الأداء المالي القوي، يتميز بإجمالي إيرادات المنتجات الصافية بلغ 133 مليون دولار، أي زيادة بنسبة 47٪ على الإيرادات السابقة، مما يعكس النمو عبر جميع أدويتنا التجارية. تضمن هذا الربع حوالي 5 ملايين دولار من المبيعات لشريكنا، Takeda في اليابان. لا نتوقع مبيعات إضافية لـ Takeda في الربع الرابع من هذا العام. بلغت النفقات التشغيلية الإجمالية للربع المنتهي في 30 سبتمبر 130 مليون دولار، بما في ذلك نفقات البحث والتطوير البالغة 43 مليون دولار، ونفقات SG&A البالغة 62 مليون دولار، وتكلفة المبيعات البالغة 26 مليون دولار. تضمنت النفقات للربع تعويض الأسهم القائمة على المشاركة غير النقدية البالغة 18 مليون دولار وتكاليف استهلاك الأصول غير الملموسة وعناصر غير نقدية أخرى بقيمة 6 ملايين دولار. يتم عكس تكلفة استهلاك الأصول غير الملموسة وعناصر أخرى غير نقدية بشكل كبير في تكلفة المبيعات لدينا. استمرت هوامش التشغيل النقدية لدينا في التحسن، وحققنا ربحية GAAP في الربع الثالث، وحققنا حوالي 3 ملايين دولار من صافي الدخل. في حين أن هذا يعكس قوة وقابلية توسع نموذج أعمالنا، إلا أننا نعتبر الربحية GAAP ربعية علامة فارقة، وليست توقعًا متسقًا بعد، حيث نواصل الاستثمار في النمو. كانت النقد وما يعادله والاستثمارات 378 مليون دولار في 30 سبتمبر، أي زيادة قدرها 85 مليون دولار عن بداية العام. ما زلنا ميسورين جيدًا ومستقلين ماليًا، مما يوفر لنا الموارد اللازمة لتوسيع تأثيرنا على المرضى ونمو أعمالنا.
مع ذلك، سأمرر المكالمة مرة أخرى إلى كريس.
كريستوفر بيتز: شكرًا يا إريك. قبل أن نفتح المكالمة للأسئلة، أود أن أختتم بالتفكير فيما كان ربعًا منتجًا بشكل لا يصدق. في كل بُعد من أبعاد أعمالنا، التجاري والسريري والتشغيلي، نواصل التنفيذ بهدف وانضباط، متجذرين في نفس النهج المرتكز على المريض الذي دفع نجاحنا منذ البداية. هذا ما مكننا من أن نصبح شركة رائدة في مجال الأمراض النادرة ذات نمو مرتفع وتدفق نقدي إيجابي. شكرًا مرة أخرى لفريق Mirum والمرضى والعائلات الذين يلهمون عملنا كل يوم. مع ذلك، سيسلم المشغل المكالمة للأسئلة.
المشغل: [تعليمات المشغل] سيكون السؤال الأول من خط Jessica Fye مع JPMorgan.
عبدالقدوس تحليل: هذا عبدال بدلاً من جيس. لدينا سؤالان فقط. ما هي المحركات الرئيسية لأداء LIVMARLI وننظر إلى الأمام إلى عام 2026؟ وهل يمكنك التحدث عن سبب كون نقطة الوسط الجديدة للنطاق التوجيهي تشير الآن إلى تمثيل 4Q reps مسطحًا بشكل تسلسلي من 3Q؟ لا أعتقد أننا رأينا هذا الديناميكية العام الماضي.
كريستوفر بيتز: عبدال، شكرًا على سؤالك. فيما يتعلق بالمحركات الرئيسية إلى عام 2026، أعني أننا نرى الكثير مما لدينا اليوم يتدحرج إلى العام المقبل. أعتقد أننا سنقدم التوجيهات في وقت مبكر من العام المقبل حول شكل هذا العام. لكننا نتوقع أننا سنستمر على الأرجح في بناء ما لدينا اليوم. وأعتقد أنه بالنسبة للتوجيهات لهذا العام لـ Q4، ربما أطلب من بيتر أن يتحدث إلى ما نراه من ديناميكيات ربعية إلى ربعية...
بيتر رادوفيتش: شكرًا يا كريس. نعم، وأقدر السؤال يا عبدال. المحرك الرئيسي الذي سلطت الضوء عليه في ملاحظاتنا التحضيرية. نحن نرى نمو LIVMARLI في الولايات المتحدة. نحن نرى مجموعة أدوية حمض الصفراء تواصل فعل ما تفعله. يتعلق الأمر حقًا بخط LIVMARLI الدولي حيث نتوقع تباينًا من ربع إلى ربع. كما ذكرنا من قبل، هذا العمل في المراحل المبكرة من دورة الحياة ويمكن أن يتوقع المرء أن يحدث ذلك في هذه المرحلة. لذلك، هذا هو الديناميكية التي نراها.
المشغل: سيكون السؤال التالي من خط Gavin Clark-Gartner مع Evercore.
جافين كلارك-جارتنر: كان لدي سؤال واحد فقط. ما هو توقعك بشأن ملفي المادة الرابعة؟ ربما من المفيد تحديد ثقتك في محفظة IP بأكملها، بما في ذلك براءات الاختراع الخاصة بالطريقة، بما في ذلك volixibat.
كريستوفر بيتز: جافين، شكرًا على سؤالك. بشكل عام، أنا أعني، نحن في النافذة التي يمكننا فيها بشكل روتيني أن نرى ذلك في هذه المرحلة من دورة حياة المنتج. ونحن واثقون تمامًا من وضعنا القانوني العام. على وجه الخصوص، ذكرت براءات الاختراع الخاصة بالطريقة المحددة للجرعات من LIVMARLI في هذه المؤشرات. لذلك، لقد رأينا هذا هو الملاحظة الأساسية التي جعلت كل شيء ممكنًا في Mirum، ونرى أن IP وراءه قوي جدًا وفي وضع جيد ومستعد للدفاع عنه. لذلك، المزيد عند رؤية أي ملفات، ولكن لا يوجد شيء حتى الآن.
المشغل: السؤال التالي سيكون من خط James Condulis مع Stifel.
مارك هيتريك: كان لدي سؤال واحد. في الآونة الأخيرة في الأرباح، ذكرت Shionogi أن الأمر لا يزال سؤالًا مفتوحًا حول ما هو بالضبط أفضل نقطة نهاية لدراستهم في متلازمة X الهشة. أردت أن أرى ما إذا كان لديك أي وجهات نظر حول ذلك، وما هي الآثار المترتبة على برنامجك الذي بدأته هذا العام. ثم كان لدينا سؤال ثان حول PSC. وهؤلاء المرضى عادة ما يكون لديهم أمراض التهابية، مثل الأمراض المصاحبة. ونحن نعلم أن مثبطات IBAT بطبيعتها لديها بعض هذه الآثار الجانبية في الجهاز الهضمي. لذلك، أنا فضولي بشأن أفكارك حول هذا الأمر.
كريستوفر بيتز: مارك، شكرًا على سؤالك.
المشغل: