Cette biotechnologie a un pipeline qui pourrait redéfinir toute sa zone thérapeutique

Points clés
CRISPR Therapeutics a une paire de candidats qui pourraient transformer la façon dont nous traitons certains facteurs de risque de maladies cardiovasculaires.
Ce ne sont pas non plus les seuls candidats prometteurs dans le pipeline.
Cependant, CRISPR Therapeutics présente un risque supérieur à la moyenne.
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CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) a considérablement sous-performé les actions plus larges au cours des cinq dernières années. Il y a plusieurs raisons à cela. Les conditions économiques difficiles ont conduit les investisseurs à retirer leur argent des investissements quelque peu spéculatifs, et cela n'aide pas non plus que le seul médicament approuvé de la société de biotechnologie n'ait généré que peu de revenus jusqu'à présent. Cependant, il y a une raison clé pour laquelle l'action pourrait encore offrir des rendements exceptionnels à long terme : son pipeline pourrait aider à redéfinir une zone thérapeutique entière. Creusons un peu.
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Viser les étoiles
CRISPR Therapeutics a un nombre raisonnable de candidats dans son pipeline pour une société de biotechnologie d'une valeur d'un peu moins de 5 milliards de dollars. En utilisant sa plateforme d'édition génique, la société cible diverses zones à besoins non satisfaits élevés. Certains de ses produits les plus prometteurs en développement visent à traiter les facteurs de risque de maladies cardiovasculaires. Prenons par exemple le CTX310, développé pour certains patients présentant des niveaux élevés de cholestérol LDL et de triglycérides (TG) en raison de diverses conditions, y compris certains troubles génétiques.
Le CTX310 cible le gène ANGPTL3 (inhibant la fonction de la protéine ANGPTL3), qui joue un rôle important dans la régulation du LDL et des TG ; tous deux, à des niveaux élevés, peuvent causer une maladie coronarienne. Pourquoi le CTX310 pourrait-il redéfinir cette zone thérapeutique ? Premièrement, CRISPR Therapeutics se concentre sur les patients à haut risque pour lesquels les options de traitement actuelles sont quelque peu limitées.
Deuxièmement, alors que les patients prennent généralement des thérapies existantes pour abaisser le LDL et les TG sur de longues périodes, le CTX310 pourrait être un médicament d'édition génique unique. CRISPR Therapeutics estime que 40 millions de personnes aux États-Unis ont des niveaux élevés de TG et de LDL.
La société ne ciblera pas tous ces patients avec le CTX310, mais même une population accessible qui comprend une petite partie de ce marché, comme 0,1 % (soit 40 000 personnes), serait assez importante, étant donné que la thérapie répondrait à un besoin élevé non satisfait pour ces patients.
Le CTX320 de CRISPR Therapeutics cherche également à réduire la lipoprotéine(a) -- un facteur de risque d'événements cardiovasculaires majeurs -- chez certains patients. Il pourrait également s'agir d'une cure unique pour les personnes éligibles. Ces deux candidats, s'ils sont approuvés, seraient des avancées importantes. De plus, CRISPR Therapeutics a d'autres programmes passionnants dans son pipeline, y compris au moins un qui pourrait être une cure fonctionnelle pour le diabète de type 1 -- ce qui serait également un succès clinique significatif.
Cela dit, il est important de souligner qu'il existe des risques importants ici. CRISPR Therapeutics génère peu de revenus et n'est pas rentable. Bien qu'elle ait un pipeline prometteur, des revers cliniques ou réglementaires feront chuter le cours de son action. Voici l'essentiel : CRISPR Therapeutics est une action de biotechnologie prometteuse de capitalisation moyenne, bien adaptée aux investisseurs à l'aise avec un risque et une volatilité accrus. Les investisseurs averses au risque, en revanche, voudront s'en éloigner.
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Prosper Junior Bakiny n'a aucune position dans les actions mentionnées. The Motley Fool a des positions dans CRISPR Therapeutics et recommande cette action. The Motley Fool a une politique de divulgation.
Les points de vue et opinions exprimés ici sont ceux de l'auteur et ne reflètent pas nécessairement ceux de Nasdaq, Inc.