Transkrip Panggilan Pendapatan Mirum Pharma (MIRM)

Sumber gambar: The Motley Fool.
TANGGAL
Selasa, 4 Nov. 2025 pukul 8 pagi ET
PESERTA PANGGILAN
-
Chief Executive Officer — Christopher Peetz
-
President and Chief Operating Officer — Peter Radovich
-
Chief Medical Officer — Joanne M. Quan
-
Chief Financial Officer — Eric Bjerkholt
Perlu kutipan dari analis Motley Fool? Email [email protected]
Transkrip Panggilan Konferensi Penuh
Christopher Peetz: Terima kasih, Andrew, dan selamat sore semuanya. 2025 terus menjadi tahun yang luar biasa bagi Mirum. Kami telah menciptakan perusahaan penyakit langka terkemuka, yang dibuat khusus untuk menciptakan dan memberikan obat-obatan yang mengubah hidup bagi pasien. Kesuksesan kami berasal dari fondasi itu. Tim sangat terhubung dengan pasien dan keluarga, mengubah wawasan mereka menjadi terapi yang bermakna dan kinerja yang terukur. Pada kuartal ketiga, kami memberikan hasil komersial yang kuat, memajukan jalur klinis kami, dan memperkuat fondasi keuangan kami. Saya bangga dengan cara tim kami terus mengeksekusi dengan fokus dan konsistensi. Pertama, tentang kinerja komersial. Kami melaporkan pendapatan kuartal ketiga sebesar $133 juta, mewakili peningkatan hampir 50% dari tahun ke tahun dibandingkan periode yang sama tahun lalu.
Kinerja ini mencerminkan kekuatan dan luasnya portofolio komersial kami, termasuk momentum berkelanjutan dari peluncuran PFIC AS dan meningkatnya permintaan dari pasar internasional kami. Beralih ke R&D. Kami tetap sesuai jalur untuk tiga pembacaan yang berpotensi penting selama 18 bulan ke depan. Yang pertama adalah studi VISTAS Fase IIb dalam PSC. Dengan pendaftaran selesai, kami berharap dapat mengumumkan data garis atas pada kuartal kedua tahun 2026. Dengan analisis interim yang berhasil tahun lalu dan kumpulan data pendukung yang konsisten dengan inhibitor IBAT di berbagai penyakit kolestatik, kami optimis tentang potensi volixibat untuk menjadi pengobatan pertama yang disetujui dalam pengaturan ini.
Kami juga membuat kemajuan yang baik dengan studi VANTAGE kami tentang volixibat dalam PBC, studi EXPAND tentang LIVMARLI dalam kondisi kolestatik ultra-jarang, dan studi Fase II kami yang baru dimulai tentang MRM-3379 dalam sindrom Fragile X. Kami juga telah mengambil langkah-langkah berarti untuk lebih memperkuat kinerja keuangan kami. Kuartal ini, saldo kas kami tumbuh secara signifikan, dan kami mencatat laba bersih positif untuk pertama kalinya. Ini adalah tonggak penting yang menyoroti leverage operasional dalam model komersial kami. Singkatnya, ini adalah kuartal eksekusi yang solid lainnya untuk Mirum. Saya ingin berterima kasih kepada seluruh tim Mirum atas dedikasi mereka yang berkelanjutan kepada pasien.
Kami membangun perusahaan penyakit langka yang tumbuh pesat dan positif arus kas dengan jalur yang luas dan jejak global, dan kami baru saja memulai. Dan dengan itu, saya akan menyerahkan panggilan kepada Peter. Peter?
Peter Radovich: Terima kasih, Chris. Q3 adalah kuartal yang sangat baik lainnya untuk Mirum dengan total penjualan produk bersih sebesar $133 juta. Ini didorong oleh kinerja LIVMARLI yang terus kuat di pasar AS dan internasional serta kontribusi yang stabil dari portofolio asam empedu kami. Penjualan produk bersih LIVMARLI berjumlah $92 juta untuk kuartal ini. Di AS, permintaan LIVMARLI tetap sehat baik dalam sindrom Alagille maupun PFIC dengan penjualan bersih $64 juta. Pertumbuhan sindrom Alagille tetap tahan lama, dan PFIC terus berkontribusi secara berarti, mencerminkan manfaat dunia nyata dari diagnosis yang diperluas dan peningkatan skrining genetik.
Saat kami mulai menjangkau segmen komunitas medis yang lebih luas, terutama penyedia layanan yang berfokus pada orang dewasa, kami menemukan bahwa pengujian genetik masih kurang tertanam dalam praktik dan seringkali membutuhkan lebih banyak pendidikan dan dialog. Jadi kami melihat ini sebagai area di mana keterlibatan berkelanjutan dapat terus mendorong peningkatan bertahap. Secara internasional, permintaan LIVMARLI terus tumbuh dengan penjualan bersih $28 juta kuartal ini. Permintaan di pasar langsung dan mitra kami tetap kuat, didukung oleh perluasan penggantian biaya dan peluncuran di geografi baru. Q3 adalah kuartal komersialisasi penuh pertama untuk mitra kami, Takeda di Jepang, dengan dinamika adopsi di pasar umumnya konsisten dengan peluncuran LIVMARLI di AS.
Obat Asam Empedu kami, CHOLBAM dan CTEXLI menghasilkan $41 juta dalam penjualan bersih kuartal ini, didukung oleh peningkatan penemuan pasien CTX setelah persetujuan FDA CTEXLI awal tahun ini. Dan saya senang mengatakan bahwa kami sekarang berharap untuk mencapai ujung atas dari kisaran panduan setahun penuh 2025 kami sebelumnya dengan pendapatan $500 juta hingga $510 juta. Ini mencerminkan kekuatan berkelanjutan dari bisnis AS kami baik dalam sindrom Alagille maupun PFIC, kontribusi yang stabil dari portofolio asam empedu kami, bersama dengan variabilitas kuartal-ke-kuartal yang khas dalam pola pemesanan mitra dan distributor internasional. Ke depan, kami terus melihat potensi pertumbuhan yang substansial di seluruh portofolio kami dengan potensi pendapatan puncak untuk LIVMARLI, volixibat, dan MRM-3379 masing-masing melebihi $1 miliar.
Dan dengan itu, saya akan menyerahkannya kepada Joanne untuk pembaruan tentang jalur pengembangan. Joanne?
Joanne M. Quan: Terima kasih, Peter. Saya senang memberikan pembaruan tentang kemajuan berkelanjutan di seluruh jalur klinis kami, di mana kami melihat kolaborasi dan momentum yang berkelanjutan dengan dokter dan pasien di semua studi kami yang sedang berlangsung. Dimulai dengan volixibat, kami menyelesaikan pendaftaran dalam studi VISTAS Fase IIb dalam kolangitis sklerosis primer, atau PSC, dan berharap dapat mengumumkan data garis atas pada kuartal kedua tahun 2026. PSC mewakili area kebutuhan yang signifikan yang belum terpenuhi tanpa terapi yang disetujui dan pilihan pengobatan yang terbatas. Kami sangat berterima kasih kepada para peneliti dan komunitas pasien PSC atas kemitraan mereka dalam memajukan studi penting ini. Sebagai pengingat, hasil analisis interim studi VISTAS tahun lalu adalah seperti yang kami harapkan.
Rekomendasinya adalah mempertahankan ukuran sampel saat ini, yang kami yakini mencerminkan sinyal kuat untuk analisis akhir. Perlu dicatat bahwa studi ini diberi daya menggunakan asumsi konservatif, efek pengobatan yang disesuaikan dengan plasebo sebesar 1,75 poin dan standar deviasi 3. Sebuah seri kasus sedang dipresentasikan di AASLD dari 8 pasien PSC yang diobati dengan maralixibat di bawah program penggunaan kemanusiaan kami, kelanjutan dari seri kasus yang dipresentasikan awal tahun ini di DDW. Semua pasien ini mengalami pengurangan gatal yang bermakna dan 4 dari 8 mengalami resolusi total. Data ini mendukung peran inhibisi IBAT sebagai pengobatan untuk PSC. Beralih ke PBC.
Studi VANTAGE terus berjalan dengan baik, dan kami berharap dapat menyelesaikan pendaftaran tahun depan. Data interim yang dipresentasikan tahun lalu menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam gatal, pengurangan asam empedu serum yang bermakna, dan peningkatan yang menggembirakan dalam kelelahan. Kami bersemangat untuk memajukan studi ini melalui tahap konfirmasi. Analisis tambahan dari interim VANTAGE akan dipresentasikan di AASLD, yang menyoroti penurunan kelelahan dan peningkatan tidur pada pasien volixibat serta menunjukkan penurunan IL-31 pada pasien yang diobati. Studi EXPAND kami yang mengevaluasi LIVMARLI dalam pengaturan tambahan gatal kolestatik juga berjalan dengan baik. Studi ini dirancang untuk memperluas akses ke pasien di berbagai penyakit kolestatik langka yang saat ini memiliki sedikit atau tanpa pilihan pengobatan.
Ini mewakili peluang ekspansi label yang berarti, dan kami menargetkan penyelesaian pendaftaran pada tahun 2026. Akhirnya, saya senang untuk berbagi bahwa kami telah memulai studi Fase II kami tentang MRM-3379, inhibitor PDE4D kami yang menembus otak untuk sindrom Fragile X. Data praklinis yang baru-baru ini kami presentasikan dari model tikus FMR1 knockout sindrom Fragile X, menunjukkan bahwa MRM-3379 membalikkan fenotipe penyakit di berbagai penilaian perilaku dan meningkatkan keyakinan kami pada pentingnya jalur ini dalam sindrom Fragile X. Secara keseluruhan, kami sangat didorong oleh kemajuan di seluruh program pengembangan kami dan menantikan tonggak penting di tahun 2026. Dengan itu, saya akan menyerahkan panggilan kepada Eric untuk membahas hasil keuangan kami. Eric?
Eric Bjerkholt: Terima kasih, Joanne, dan selamat sore semuanya. Kami memberikan kuartal kinerja keuangan yang solid lainnya, ditandai dengan total pendapatan produk bersih sebesar $133 juta, mewakili peningkatan 47% dari tahun sebelumnya dan mencerminkan pertumbuhan di semua obat komersial kami. Kuartal ini termasuk sekitar $5 juta dalam penjualan kepada mitra kami, Takeda di Jepang. Kami tidak mengharapkan penjualan tambahan kepada Takeda pada Q4 tahun ini. Total biaya operasional untuk kuartal yang berakhir 30 September adalah $130 juta, yang mencakup biaya R&D sebesar $43 juta, biaya SG&A sebesar $62 juta, dan biaya penjualan sebesar $26 juta. Biaya untuk kuartal ini termasuk biaya kompensasi berbasis saham non-tunai sebesar $18 juta dan amortisasi tidak berwujud serta item non-tunai lainnya sebesar $6 juta.
Amortisasi tidak berwujud dan biaya item non-tunai lainnya sebagian besar tercermin dalam biaya penjualan kami. Margin operasional kas kami terus meningkat, dan kami memberikan profitabilitas GAAP pada kuartal ketiga, menghasilkan sekitar $3 juta laba bersih. Meskipun ini mencerminkan kekuatan dan skalabilitas model bisnis kami, kami melihat profitabilitas GAAP kuartalan sebagai tonggak, belum menjadi ekspektasi yang konsisten karena kami terus berinvestasi dalam pertumbuhan. Kas, setara kas, dan investasi adalah $378 juta pada 30 September, peningkatan $85 juta dari awal tahun. Kami terus didanai dengan baik dan mandiri secara finansial, memberi kami sumber daya yang diperlukan untuk memperluas dampak pasien kami dan menumbuhkan bisnis kami.
Dengan itu, saya akan menyerahkan panggilan kembali ke Chris.
Christopher Peetz: Terima kasih, Eric. Sebelum kami membuka panggilan untuk pertanyaan, saya ingin menutup dengan merefleksikan kuartal yang sangat produktif. Di setiap dimensi bisnis kami, komersial, klinis, dan operasional, kami terus mengeksekusi dengan tujuan dan disiplin, berlabuh pada pendekatan yang berpusat pada pasien yang sama yang telah mendorong kesuksesan kami sejak awal. Itulah yang memungkinkan kami menjadi perusahaan penyakit langka terkemuka yang tumbuh pesat dan positif arus kas. Terima kasih lagi kepada tim Mirum dan kepada pasien serta keluarga yang menginspirasi pekerjaan kami setiap hari. Dengan itu, operator, silakan buka panggilan untuk pertanyaan.
Operator: [Instruksi Operator] Pertanyaan pertama kami akan datang dari jalur Jessica Fye dengan JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: Ini Abdul menggantikan Jess. Kami hanya punya dua pertanyaan. Apa saja pendorong utama kinerja LIVMARLI saat kita melihat ke depan hingga 2026? Dan bisakah Anda berbicara tentang mengapa titik tengah kisaran panduan baru sekarang menyiratkan perputaran Q4 datar secara berurutan dari Q3? Saya rasa kami tidak melihat dinamika itu tahun lalu.
Christopher Peetz: Abdul, terima kasih atas pertanyaannya. Tentang pendorong utama hingga 2026, maksud saya, kami melihat banyak hal yang pada dasarnya kami miliki saat ini bergulir ke tahun depan. Kami berharap kami mungkin akan memberikan panduan di awal tahun depan tentang seperti apa tahun itu. Tetapi kami berada di awal peluncuran PFIC, baik di AS maupun internasional. Jadi harapkan itu terus membangun seiring waktu. Dan saya pikir untuk panduan tahun ini untuk Q4, mungkin saya minta Peter untuk berbicara tentang apa yang kami lihat dari dinamika kuartal-ke-kuartal...
Peter Radovich: Terima kasih, Chris. Ya, dan saya menghargai pertanyaannya, Abdul. Dinamika utama adalah mencoba menyoroti dalam pernyataan kami. Kami melihat pertumbuhan untuk LIVMARLI AS. Kami melihat portofolio asam empedu terus melakukan apa yang dilakukannya. Ini benar-benar lini internasional LIVMARLI di mana kami mengharapkan variabilitas saat kami bergerak dari kuartal ke kuartal. Seperti yang telah kami bicarakan sebelumnya, bisnis itu memiliki pesanan besar berkala dari distributor, dan kami melihatnya masuk pada Q3. Kami juga menyebutkan bahwa kami memiliki pendapatan Takeda pada Q3, yang juga kami miliki pada Q1 dan Q2 yang tidak kami harapkan pada Q4. Jadi ada cukup banyak penumpukan inventaris di sana. Jadi itulah dinamika yang ada di lini internasional LIVMARLI.
Operator: Pertanyaan berikutnya akan datang dari jalur Josh Schimmer dengan Cantor.
Joshua Schimmer: Mungkin saya punya dua pertanyaan cepat. Pertama, tren apa yang Anda lihat dalam hal adopsi formulasi tablet padat LIVMARLI? Dan berapa persen penjualan untuk itu dibandingkan dengan cairan? Dan kemudian untuk volixibat, apa yang Anda pikirkan dalam hal analog harga yang sesuai, terutama setelah kami melihat peningkatan signifikan dalam harga penyakit langka yatim piatu mungkin selama setahun terakhir, terutama untuk kondisi yang mungkin kurang umum daripada PBC dan lebih selaras dengan PSC.
Peter Radovich: Terima kasih atas pertanyaannya, Josh. Ya. Jadi dalam hal tablet padat, baru saja diluncurkan di AS pada pertengahan Juni. Jadi ini benar-benar kuartal penuh pertama kami dengannya. Dan apa yang kami lihat adalah peningkatan yang sangat menggembirakan dan benar-benar beralih dari cairan. Jadi jika Anda melihat informasi peresepan, pasien berhak beralih jika mereka setidaknya berusia 25 kilo. Saya pikir apa yang bisa saya katakan adalah bahwa sebagian besar dari mereka yang memenuhi syarat berdasarkan berat badan mereka, beralih. Jadi tentu saja bersemangat tentang apa artinya itu dalam jangka panjang dalam hal persistensi dan kepatuhan dan format tablet tunggal yang lebih mudah per dosis yang akan disukai oleh remaja dan orang dewasa ini.
Jadi bersemangat tentang dinamika itu. Dan kemudian ya, penetapan harga volixibat. Jelas, saya belum membuat keputusan akhir di sana, memantau dinamika yang Anda bicarakan. Kami memiliki pemikiran kasus dasar, Anda dapat melihat PPAR lain dan produk lain yang disetujui dalam PBC pada 130 hingga 150, tetapi kami masih menganalisis. Saya pikir terlalu dini untuk mengatakan apa strategi penetapan harga yang tepat untuk volixibat.
Operator: Pertanyaan berikutnya akan datang dari jalur Gavin Clark-Gartner dengan Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Hanya punya satu. Apa ekspektasi Anda untuk pengaju Paragraph IV? Mungkin membantu untuk menguraikan keyakinan Anda pada seluruh portofolio IP Anda, terutama seputar paten metode dan termasuk volixibat.
Christopher Peetz: Gavin, terima kasih atas pertanyaannya. Secara keseluruhan, maksud saya, kami berada dalam jendela di mana kami berpotensi melihat itu dan semacam rutinitas untuk titik ini dalam siklus hidup LIVMARLI, dan benar-benar cukup yakin dengan posisi IP kami secara keseluruhan. Khususnya, Anda menyebutkan paten metode yang spesifik untuk dosis LIVMARLI dalam indikasi ini. Jadi kami telah melihat ini benar-benar menjadi pengamatan fundamental utama yang membuat semua Mirum menjadi mungkin dan IP di baliknya, kami melihatnya cukup kuat dan dalam posisi yang bagus dan siap untuk mempertahankannya. Jadi lebih banyak yang akan datang jika dan ketika kami melihat pengaju, tetapi belum ada sampai saat ini.
Operator: Pertanyaan berikutnya akan datang dari jalur James Condulis dengan Stifel.
Mark Hitrik: Ini Mark menggantikan James. Jadi baru-baru ini pada pendapatan, Shionogi tampaknya menyarankan bahwa itu masih merupakan pertanyaan terbuka mengenai apa sebenarnya titik akhir terbaik untuk studi Fragile X mereka. Saya ingin melihat apakah Anda memiliki perspektif tentang itu dan implikasinya untuk program Anda yang Anda mulai tahun ini. Dan kemudian kami punya pertanyaan kedua tentang PSC. Dan pasien-pasien ini biasanya memiliki penyakit inflamasi semacam komorbiditas. Dan kita tahu bahwa inhibitor IBAT pada dasarnya memiliki beberapa efek samping GI ini. Jadi penasaran dengan pemikiran Anda tentang s