미럼 파마 (MIRM) 실적 발표 통화 녹취록

이미지 출처: The Motley Fool.
날짜
2025년 11월 4일 화요일 오전 8시 ET
통화 참가자
-
최고 경영자 — Christopher Peetz
-
사장 겸 최고 운영 책임자 — Peter Radovich
-
최고 의료 책임자 — Joanne M. Quan
-
최고 재무 책임자 — Eric Bjerkholt
Motley Fool 분석가의 인용이 필요하십니까? [email protected]으로 이메일을 보내주십시오.
전체 컨퍼런스 콜 녹취록
Christopher Peetz: Andrew, 그리고 오늘 오후 여러분 모두 감사합니다. 2025년은 Mirum에게 계속해서 뛰어난 해입니다. 우리는 환자들에게 삶을 변화시키는 의약품을 만들고 제공하기 위해 특별히 만들어진 선도적인 희귀 질환 회사를 만들었습니다. 우리의 성공은 그 기반에서 나옵니다. 환자와 가족에게 깊이 연결된 팀은 그들의 통찰력을 의미 있는 치료법과 측정 가능한 성과로 전환합니다. 3분기에 우리는 강력한 상업적 결과를 달성하고, 임상 파이프라인을 발전시키고, 재정적 기반을 강화했습니다. 저는 우리 팀이 집중과 일관성을 가지고 계속해서 실행하는 방식이 자랑스럽습니다. 첫째, 상업적 성과에 대해 말씀드리겠습니다. 우리는 3분기 매출이 1억 3,300만 달러라고 보고했으며, 이는 작년 같은 기간 대비 거의 50% 증가한 수치입니다.
이러한 성과는 미국 PFIC 출시의 지속적인 모멘텀과 국제 시장의 수요 증가를 포함하여 당사의 상업 포트폴리오의 강점과 폭을 반영합니다. R&D로 넘어가겠습니다. 우리는 향후 18개월 동안 세 가지 잠재적으로 중요한 결과를 예상하고 있습니다. 첫 번째는 PSC에 대한 VISTAS 2상 연구입니다. 등록이 완료되었으며, 2026년 2분기에 최상위 데이터를 발표할 것으로 예상합니다. 작년의 성공적인 중간 분석과 여러 담즙 정체 질환에 걸친 IBAT 억제제에 대한 일관된 지원 데이터를 바탕으로, 우리는 volixibat가 이 설정에서 최초로 승인된 치료법이 될 잠재력에 대해 낙관적입니다.
또한 우리는 PBC에 대한 VANTAGE 연구, 초희귀 담즙 정체 질환에 대한 LIVMARLI의 EXPAND 연구, 그리고 취약 X 증후군에 대한 MRM-3379의 새로 시작된 2상 연구를 잘 진행하고 있습니다. 또한 재정적 성과를 더욱 강화하기 위한 의미 있는 조치를 취했습니다. 이번 분기에 현금 잔고가 크게 증가했으며, 처음으로 순이익을 기록했습니다. 이는 당사의 상업 모델에서 운영 레버리지를 보여주는 중요한 이정표입니다. 요약하자면, Mirum에게는 또 다른 견고한 실행 분기였습니다. 환자들에게 지속적으로 헌신해 온 모든 Mirum 팀원들에게 감사드립니다.
우리는 광범위한 파이프라인과 글로벌 입지를 갖춘 고성장 현금 흐름 양성 희귀 질환 회사를 구축했으며, 이제 막 시작했습니다. 그리고 그것으로, Peter에게 통화를 넘기겠습니다. Peter?
Peter Radovich: Chris, 감사합니다. 3분기는 Mirum에게 또 다른 훌륭한 분기였으며, 총 순제품 판매액은 1억 3,300만 달러였습니다. 이는 미국과 국제 시장 모두에서 LIVMARLI의 지속적인 강력한 성과와 담즙산 포트폴리오의 꾸준한 기여에 힘입은 것입니다. LIVMARLI 순제품 판매액은 이번 분기에 9,200만 달러를 기록했습니다. 미국에서는 LIVMARLI의 Alagille 증후군과 PFIC 모두에서 수요가 견조하며, 6,400만 달러의 순제품 판매를 기록했습니다. Alagille 증후군 성장은 지속 가능하며, PFIC는 진단 확대와 유전 검사의 증가로 인한 실제 이점을 반영하여 의미 있는 기여를 계속하고 있습니다.
특히 성인 중심의 의료 제공업체와 같은 더 넓은 의료 커뮤니티에 접근하기 시작하면서, 유전 검사가 여전히 관행에 덜 통합되어 있으며 종종 더 많은 교육과 대화가 필요하다는 것을 알게 되었습니다. 따라서 우리는 이것이 지속적인 참여가 점진적인 이익을 계속해서 이끌어낼 수 있는 영역이라고 생각합니다. 국제적으로는 LIVMARLI 수요가 계속해서 증가하고 있으며, 이번 분기에 2,800만 달러의 순제품 판매를 기록했습니다. 당사의 직접 및 파트너 시장 전반의 수요는 보상 확대와 새로운 지역 출시를 지원하며 견조하게 유지되고 있습니다. 3분기는 일본의 파트너인 Takeda의 상업화 첫 전체 분기였으며, 시장 내 채택 역학은 LIVMARLI의 미국 출시와 일반적으로 일치했습니다.
당사의 담즙산 의약품인 CHOLBAM과 CTEXLI는 올해 초 CTEXLI의 FDA 승인 이후 CTX 환자 발견 증가에 힘입어 이번 분기에 4,100만 달러의 순제품 판매를 기록했습니다. 그리고 우리는 이제 2025년 연간 매출 가이던스 범위의 상단인 5억 달러에서 5억 1,000만 달러에 도달할 것으로 예상한다고 말하게 되어 기쁩니다. 이는 Alagille 증후군과 PFIC 모두에서 미국 사업의 지속적인 강점, 담즙산 포트폴리오의 꾸준한 기여, 그리고 국제 파트너 및 유통업체 주문 패턴의 일반적인 분기별 변동성을 반영합니다. 앞으로 우리는 포트폴리오 전반에 걸쳐 상당한 성장 잠재력을 계속해서 보고 있으며, LIVMARLI, volixibat 및 MRM-3379 각각의 최고 매출 잠재력은 10억 달러를 초과했습니다.
그리고 그것으로, 파이프라인 업데이트를 위해 Joanne에게 넘기겠습니다. Joanne?
Joanne M. Quan: Peter, 감사합니다. 우리는 현재 진행 중인 모든 연구에서 의사 및 환자와의 지속적인 협력과 모멘텀을 보고 있는 임상 파이프라인 전반에 걸친 지속적인 진행 상황에 대한 업데이트를 제공하게 되어 기쁩니다. volixibat로 시작하여, 우리는 원발성 경화성 담관염, 또는 PSC에 대한 2상 VISTAS 연구의 등록을 완료했으며, 2026년 2분기에 최상위 데이터를 발표할 것으로 예상합니다. PSC는 승인된 치료법이 없고 치료 옵션이 제한적인 상당한 미충족 의료 수요 영역을 나타냅니다. 우리는 이 중요한 연구를 발전시키는 데 협력해 주신 연구자들과 PSC 환자 커뮤니티에 깊이 감사드립니다. 상기시켜 드리기 위해, 작년 VISTAS 연구의 중간 분석 결과는 우리가 바라던 것이었습니다.
권장 사항은 현재 표본 크기를 유지하는 것이었으며, 이는 최종 분석에 대한 강력한 신호를 반영한다고 믿습니다. 연구는 보수적인 가정, 1.75점의 위약 조정 치료 효과 및 3의 표준 편차를 사용하여 동력화되었다는 점에 주목할 가치가 있습니다. AASLD에서 자비 치료 프로그램 하에 maralixibat로 치료받은 8명의 PSC 환자에 대한 사례 시리즈가 발표되고 있으며, 이는 올해 초 DDW에서 발표된 사례 시리즈의 연속입니다. 이 환자들 모두 가려움증이 의미 있게 감소했으며, 8명 중 4명은 완전히 해소되었습니다. 이 데이터는 IBAT 억제가 PSC 치료법으로서의 역할을 뒷받침합니다. PBC로 넘어가겠습니다.
VANTAGE 연구는 계속해서 잘 진행되고 있으며, 내년에 등록을 완료할 것으로 예상합니다. 작년에 발표된 중간 데이터는 가려움증의 통계적으로 유의미한 개선, 담즙산 수치의 의미 있는 감소, 그리고 피로의 고무적인 개선을 보여주었습니다. 우리는 이 연구를 확증 단계로 발전시키는 데 열정적입니다. VANTAGE 중간 데이터의 추가 분석은 AASLD에서 발표될 예정이며, 이는 volixibat 환자의 피로 감소 및 수면 개선, 그리고 치료받은 환자의 IL-31 감소를 보여줍니다. 담즙 정체 가려움증의 추가적인 설정에서 LIVMARLI를 평가하는 EXPAND 연구도 잘 등록되고 있습니다. 이 연구는 현재 치료 옵션이 거의 없거나 전혀 없는 여러 희귀 담즙 정체 질환의 환자들에게 접근성을 확대하도록 설계되었습니다.
이는 의미 있는 라벨 확장 기회를 나타내며, 2026년에 등록 완료를 목표로 하고 있습니다. 마지막으로, 취약 X 증후군에 대한 당사의 뇌 투과성 PDE4D 억제제인 MRM-3379에 대한 2상 연구를 시작했다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다. 최근에 발표된 취약 X의 마우스 FMR1 녹아웃 모델의 전임상 데이터는 MRM-3379가 여러 행동 평가에서 질병 표현형을 역전시켰으며, 취약 X에서 이 경로의 중요성에 대한 우리의 확신을 높였습니다. 전반적으로, 우리는 개발 프로그램 전반의 진행 상황에 대해 매우 고무적이며 2026년의 다가오는 이정표를 기대합니다. 그것으로, 재정 결과에 대해 논의하기 위해 Eric에게 통화를 넘기겠습니다. Eric?
Eric Bjerkholt: Joanne, 그리고 오늘 오후 여러분 모두 감사합니다. 우리는 총 순제품 매출 1억 3,300만 달러를 기록하며 또 다른 견고한 분기 재정 성과를 달성했으며, 이는 전년 대비 47% 증가한 수치이며 모든 상업 의약품의 성장을 반영합니다. 이번 분기에는 파트너인 Takeda에 대한 일본 매출 약 500만 달러가 포함되었습니다. 올해 4분기에는 Takeda에 대한 추가 매출을 예상하지 않습니다. 9월 30일에 마감된 분기의 총 영업 비용은 1억 3,000만 달러였으며, 여기에는 R&D 비용 4,300만 달러, SG&A 비용 6,200만 달러, 매출 원가 2,600만 달러가 포함됩니다. 이번 분기의 비용에는 비현금 주식 보상 비용 1,800만 달러와 무형 상각 및 기타 비현금 항목 600만 달러가 포함되었습니다.
무형 상각 및 기타 비현금 항목 비용은 대부분 매출 원가에 반영됩니다. 당사의 현금 영업 마진은 계속해서 개선되었으며, 3분기에 GAAP 수익성을 달성하여 약 300만 달러의 순이익을 창출했습니다. 이는 당사 비즈니스 모델의 강점과 확장성을 반영하지만, 당사는 계속해서 성장에 투자하고 있기 때문에 분기별 GAAP 수익성을 일관된 기대치가 아닌 이정표로 간주합니다. 현금, 현금 등가물 및 투자액은 9월 30일에 3억 7,800만 달러였으며, 이는 연초 대비 8,500만 달러 증가한 수치입니다. 우리는 계속해서 자금이 충분하고 재정적으로 독립적이며, 환자 영향을 확대하고 비즈니스를 성장시키는 데 필요한 자원을 제공합니다.
그것으로, Chris에게 통화를 다시 넘기겠습니다.
Christopher Peetz: Eric, 감사합니다. 질문을 받기 전에, 매우 생산적인 분기를 되돌아보며 마무리하고 싶습니다. 당사 비즈니스의 모든 측면, 즉 상업, 임상 및 운영 전반에 걸쳐, 우리는 처음부터 성공을 이끌어온 동일한 환자 중심 접근 방식을 기반으로 목적과 규율을 가지고 계속해서 실행하고 있습니다. 이것이 우리가 고성장 현금 흐름 양성, 선도적인 희귀 질환 회사가 될 수 있었던 이유입니다. Mirum 팀과 매일 우리의 일을 영감을 주는 환자와 가족들에게 다시 한번 감사드립니다. 그것으로, 운영자님, 질문을 받기 위해 통화를 열어주십시오.
운영자: [운영자 지침] 첫 번째 질문은 JPMorgan의 Jessica Fye입니다.
Abdulqudus Tahlil: Jess를 대신해서 Abdul입니다. 질문은 두 가지입니다. 2026년을 내다볼 때 LIVMARLI의 성과를 이끌 주요 동인은 무엇입니까? 그리고 새로운 가이던스 범위의 중간값이 4분기 매출이 3분기 대비 순차적으로 평탄할 것으로 시사하는 이유는 무엇입니까? 작년에는 그런 역학을 보지 못했던 것 같습니다.
Christopher Peetz: Abdul, 질문 감사합니다. 2026년까지의 주요 동인에 대해 말씀드리자면, 현재 가지고 있는 많은 것들이 내년까지 이어질 것으로 예상합니다. 내년 초에 해당 연도가 어떻게 될지에 대한 가이던스를 제공할 것으로 예상합니다. 하지만 우리는 미국과 국제적으로 PFIC 출시의 초기 단계에 있습니다. 따라서 시간이 지남에 따라 계속해서 구축될 것으로 예상합니다. 그리고 올해 4분기 가이던스에 대해, 아마도 분기별 역학에 대해 Peter에게 말씀드리도록 하겠습니다...
Peter Radovich: Chris, 감사합니다. 네, Abdul, 질문 감사합니다. 주요 역학은 준비된 발언에서 강조하려고 노력한 것입니다. 우리는 LIVMARLI 미국에서 성장을 보고 있습니다. 담즙산 포트폴리오가 계속해서 제 역할을 할 것으로 예상합니다. 분기별로 변동성이 예상되는 것은 LIVMARLI 국제 라인입니다. 이전에 말했듯이, 이 사업은 유통업체의 주기적인 대량 주문을 받으며, 3분기에 이를 받았습니다. 또한 3분기에 Takeda 매출이 있었으며, 1분기와 2분기에도 있었지만 4분기에는 없을 것이라고 언급했습니다. 따라서 LIVMARLI 국제 라인에는 상당한 재고 축적이 있습니다. 따라서 이것이 LIVMARLI 국제 라인에 있는 역학입니다.
운영자: 다음 질문은 Cantor의 Josh Schimmer입니다.
Joshua Schimmer: 두 가지 빠른 질문이 있습니다. 첫째, LIVMARLI의 고체 정제 제형 채택 측면에서 어떤 추세를 보고 계십니까? 그리고 액체 제형 대비 판매 비율은 어떻게 됩니까? 그리고 volixibat에 대해서는, 특히 희귀 희귀 질환 가격이 지난 1년 동안, 특히 PBC보다 덜 흔하고 PSC와 더 유사한 질환에 대해 상당한 증가를 보인 후, 적절한 가격 비교 대상에 대해 어떻게 생각하십니까?
Peter Radovich: 질문 감사합니다, Josh. 네. 고체 정제에 관해서는 6월 중순에 미국에서 출시되었습니다. 따라서 이것은 실제로 첫 전체 분기입니다. 그리고 우리는 매우 고무적인 종류의 채택과 실제로 액체에서 전환하는 것을 보았습니다. 따라서 처방 정보를 보면, 환자는 25kg 이상이면 전환 자격이 있습니다. 제가 말할 수 있는 것은 체중에 따라 자격이 되는 환자들의 상당 부분이 전환하고 있다는 것입니다. 따라서 장기적으로 지속성과 순응도, 그리고 청소년과 성인이 선호할 쉬운 단일 정제 제형에 대해 무엇을 의미할 수 있는지에 대해 확실히 기대하고 있습니다.
따라서 그 역학에 대해 기대하고 있습니다. 그리고 네, volixibat 가격 책정. 분명히, 아직 최종 결정을 내리지 않았으며, 당신이 말하는 역학을 모니터링하고 있습니다. 우리는 기본 사례 사고방식을 가지고 있으며, PBC에서 승인된 다른 PPAR 및 기타 제품을 130~150으로 볼 수 있지만, 여전히 분석 중입니다. volixibat에 대한 올바른 가격 책정 전략이 무엇인지 말하기에는 아직 이르다고 생각합니다.
운영자: 다음 질문은 Evercore의 Gavin Clark-Gartner입니다.
Gavin Clark-Gartner: 하나만 있었습니다. Paragraph IV 출원인에 대한 기대치는 무엇입니까? 아마도 volixibat를 포함하여 전체 IP 포트폴리오, 특히 방법 특허에 대한 확신을 설명하는 것이 도움이 될 것입니다.
Christopher Peetz: Gavin, 질문 감사합니다. 전반적으로, 우리는 잠재적으로 그것을 볼 수 있는 창에 있으며, LIVMARLI의 수명 주기에서 이 시점에서는 모든 것이 정상적입니다. 그리고 전반적인 IP 위치에 대해 상당히 확신합니다. 특히, 당신이 언급한 방법 특허는 이러한 적응증에서 LIVMARLI의 복용량에 특화되어 있습니다. 그래서 우리는 이것이 Mirum 전체를 가능하게 한 핵심적인 근본적인 관찰이었으며, 그 뒤의 IP는 매우 강력하고 훌륭한 위치에 있으며 방어할 준비가 되어 있다고 생각합니다. 따라서 출원인이 나타날 경우 더 많은 것이 있겠지만, 현재까지는 없습니다.
운영자: 다음 질문은 Stifel의 James Condulis입니다.
Mark Hitrik: James를 대신해서 Mark입니다. 최근 실적 발표에서 Shionogi는 취약 X 연구에 대한 최적의 최종 결과가 무엇인지에 대한 질문이 여전히 열려 있다고 제안했습니다. 귀하의 프로그램에 대한 시사점과 함께 이에 대한 귀하의 관점을 보고 싶었습니다. 그리고 두 번째 질문은 PSC에 관한 것이었습니다. 그리고 이 환자들은 일반적으로 염증성 질환과 같은 동반 질환을 가지고 있습니다. 그리고 우리는 IBAT 억제제가 본질적으로 일부 위장 부작용을 가지고 있다는 것을 알고 있습니다. 따라서 s에 대한 귀하의 생각에 대해 궁금합니다.