Intellia Therapeutics twierdzi, że jej leczenie oparte na Crispr zakończyło się sukcesem w kluczowym badaniu

Intellia Therapeutics poinformowało, że jego terapia oparta na Crispr w leczeniu rzadkiej choroby powodującej obrzęki spełniła swoje cele w badaniu ostatniego etapu, co stanowi kamień milowy dla dziedziny edycji genów i stawia firmę na drodze do ubiegania się o zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).

Terapia firmy wykorzystuje technologię Crispr, nagrodzoną Nagrodą Nobla, do edycji DNA i wyłączania genu odpowiedzialnego za produkcję peptydu, który jest nadaktywny u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, powodując u nich potencjalnie zagrażające życiu ataki obrzęku. Terapia Intellia jest podawana raz, w postaci wielogodzinnego wlewu, dokonując edycji bezpośrednio w wątrobie.

Intellia poinformowało, że jednorazowa terapia zmniejszyła liczbę ataków o 87% w porównaniu z placebo, spełniając główny cel badania. Sześć miesięcy po leczeniu 62% pacjentów było wolnych od ataków i nie stosowało innych terapii, podała Intellia.

Firma opisała bezpieczeństwo i tolerancję terapii jako "korzystne", zgłaszając, że najczęstsze działania niepożądane obejmowały reakcje związane z wlewem, bóle głowy i zmęczenie. Analitycy uważnie obserwowali bezpieczeństwo w badaniu, ponieważ pacjent w osobnym badaniu innej terapii firmy Intellia zmarł z powodu toksyczności wątroby.

„Kiedy myślimy o tym, od czego zaczynaliśmy z Crispr, zaledwie 12 lat temu, z kilkoma fundamentalnymi spostrzeżeniami, myślę, że dużo mówiło się o tym, co może być możliwe, i mieliśmy po drodze doniesienia o kamieniach milowych, ale to są pierwsze dane z III fazy w jakimkolwiek wskazaniu z Crispr in vivo, gdzie faktycznie zmieniamy gen powodujący chorobę” – powiedział CEO Intellia, John Leonard.

Jedynym lekiem opartym na Crispr zatwierdzonym przez FDA jest produkt firmy Vertex Pharmaceuticals. Nazywa się Casgevy, a edycja genów odbywa się poza organizmem, czyli ex vivo. Proces wymaga pobrania komórek krwi pacjenta, dokonania edycji poza organizmem, a następnie ponownego wprowadzenia ich do organizmu pacjenta. Terapia Intellia natomiast dokonuje edycji wewnątrz organizmu, czyli in vivo.

Intellia poinformowało, że rozpoczęło proces składania wniosku do FDA i planuje zakończyć jego złożenie w drugiej połowie tego roku. Firma spodziewa się wprowadzić terapię na rynek w USA w pierwszej połowie przyszłego roku, jeśli zostanie zatwierdzona.

Jeśli zostanie zatwierdzona, terapia Intellia, lonvoguran ziclumeran, będzie konkurować z około tuzinem innych przewlekłych leków na HAE. Pomimo atrakcyjności jednorazowej terapii, leki genowe nie zawsze odnosiły sukcesy komercyjne. Na przykład BioMarin wycofało swoją terapię genową dla hemofilii A z powodu słabej sprzedaży.

Leonard powiedział, że istnieją ważne różnice między nimi, takie jak fakt, że terapia BioMarin budziła pytania o to, jak długo utrzymają się efekty. W przeciwieństwie do tego, powiedział, że Intellia nie odnotowała ani jednego przypadku w ciągu prawie sześciu lat, w którym efekty osłabłyby z czasem.

Pomimo wyników, jest on niechętny do nazywania terapii Intellia funkcjonalnym lekarstwem.

„Myślę, że to punkt zwrotny dla choroby i punkt zwrotny dla terapii Crispr in vivo, gdzie można dokonać zmiany [i] jest ona trwała” – powiedział Leonard. „I, o ile wiemy, nie mamy ani jednego pacjenta w tym programie ani w innym programie, gdzie nastąpiło jakiekolwiek osłabienie efektu tego, co zrobiliśmy z genem, ani efektu tego, co zaobserwowaliśmy w aspektach klinicznych samej choroby. Więc to jest dość ekscytujące.”