Mirum Pharma (MIRM) Transkrypcja rozmowy o wynikach finansowych

Obrazek pochodzi ze strony The Motley Fool.
DATA
Wtorek, 4 listopada 2025 r. o godzinie 8:00 czasu wschodniego (ET)
UDZIAŁOWICZE
-
Dyrektor Generalny — Christopher Peetz
-
Prezes i Dyrektor Operacyjny — Peter Radovich
-
Dyrektor ds. Medycyny — Joanne M. Quan
-
Dyrektor Finansowy — Eric Bjerkholt
Potrzebujesz cytatu od analityka Motley Fool? Wyślij e-mail na [email protected]
Pełny transkrypt konferencji
Christopher Peetz: Dziękuję, Andrew, i dzień dobry wszystkim. 2025 rok to wyjątkowy rok dla Mirum. Stworzyliśmy wiodącą firmę zajmującą się rzadkimi chorobami, zaprojektowaną specjalnie do tworzenia i dostarczania zmieniających życie leków pacjentom. Nasz sukces wynika z tego fundamentu. Zespół jest głęboko związany z pacjentami i rodzinami, przekształcając ich spostrzeżenia w znaczące terapie i mierzalne wyniki. W trzecim kwartale osiągnęliśmy silne wyniki komercyjne, rozwinęliśmy nasz pipeline kliniczny i wzmocniliśmy fundamenty finansowe. Jestem dumny z tego, jak nasz zespół konsekwentnie realizuje cele z koncentracją i spójnością. Po pierwsze, wyniki komercyjne. W trzecim kwartale wygenerowaliśmy przychody w wysokości 133 milionów dolarów, co stanowi prawie 50% wzrost rok do roku w porównaniu z tym samym okresem w zeszłym roku.
Ten wynik odzwierciedla siłę i szerokość naszego portfolio komercyjnego, w tym kontynuowany wzrost związany z wprowadzeniem PFIC na rynek amerykański oraz rosnący popyt z naszych rynków międzynarodowych. Przechodząc do badań i rozwoju. Jesteśmy na dobrej drodze, aby osiągnąć trzy potencjalne przełomowe wyniki w ciągu najbliższych 18 miesięcy. Pierwszy z nich to badanie IIb VISTAS w PSC. Po zakończeniu rekrutacji spodziewamy się ogłosić wstępne dane w drugim kwartale 2026 roku. Dzięki udanej analizie przejściowej w zeszłym roku i spójnemu zestawowi danych wspierających inhibitory IBAT we wszystkich chorobach cholestatycznych, jesteśmy optymistyczni co do potencjału volixibatu, aby stać się pierwszym zatwierdzonym leczeniem w tym wskazaniu.
Postępujemy również dobrze z badaniem VANTAGE dotyczącym volixibatu w PBC, badaniem EXPAND dotyczącym LIVMARLI w rzadkich cholestatycznych schorzeniach oraz nowo rozpoczętym badaniem II dotyczącym MRM-3379 w Zespole X-a. Podjęliśmy również znaczące kroki w celu dalszego wzmocnienia naszych wyników finansowych. W tym kwartale nasze saldo gotówkowe znacznie wzrosło, a po raz pierwszy odnotowaliśmy pozytywny zysk netto. Jest to ważny kamień milowy, który podkreśla dźwignię operacyjną w naszym modelu komercyjnym. Podsumowując, to kolejny solidny kwartał realizacji celów dla Mirum. Chcę podziękować całemu zespołowi Mirum za ich ciągłe zaangażowanie w pacjentów.
Stworzyliśmy firmę zajmującą się rzadkimi chorobami, generującą wzrost i przepływy pieniężne, z szerokim pipeline i globalnym zasięgiem, i dopiero zaczynamy. A teraz przekażę słowo Peterowi. Peter?
Peter Radovich: Dziękuję, Chris. Trzeci kwartał to kolejny doskonały kwartał dla Mirum, z całkowitą sprzedażą netto produktów na poziomie 133 milionów dolarów. Wynikało to z kontynuacji silnych wyników LIVMARLI zarówno na rynku amerykańskim, jak i międzynarodowym, a także stałego wkładu z naszego portfolio kwasów żółciowych. Sprzedaż netto LIVMARLI wyniosła w tym kwartale 92 miliony dolarów. W Stanach Zjednoczonych popyt na LIVMARLI pozostaje stabilny zarówno w zespole Alagille, jak i w PFIC, ze sprzedażą netto na poziomie 64 milionów dolarów. Wzrost zespołu Alagille pozostaje trwały, a PFIC nadal wnosi znaczący wkład, odzwierciedlając korzyści w świecie rzeczywistym wynikające z rozszerzonej diagnostyki i zwiększonego przesiewania genetycznego.
Przechodząc do badań i rozwoju. Kontynuujemy zaangażowanie w szersze kręgi środowiska medycznego, szczególnie dostawców skupionych na dorosłych, i okazuje się, że badania genetyczne są nadal mniej wdrożone w praktyce i często wymagają więcej edukacji i dialogu. Dlatego uważamy to za obszar, w którym stałe zaangażowanie może nadal przynosić stopniowe korzyści. Międzynarodowo popyt na LIVMARLI nadal rośnie, ze sprzedażą netto na poziomie 28 milionów dolarów w tym kwartale. Popyt w naszych bezpośrednich i partnerskich rynkach pozostaje silny, wspierany przez rozszerzające się zwroty i wprowadzenie na nowe rynki geograficzne. Trzeci kwartał był pierwszym pełnym kwartałem komercjalizacji naszego partnera, Takeda w Japonii, a dynamika adopcji na rynku jest generalnie zgodna z wprowadzeniem LIVMARLI na rynek amerykański.
Nasze leki kwasów żółciowych, CHOLBAM i CTEXLI wygenerowały sprzedaż netto na poziomie 41 milionów dolarów w tym kwartale, wspieraną przez zwiększone odnajdywanie pacjentów z CTX po zatwierdzeniu przez FDA CTEXLI na początku tego roku. I z przyjemnością informuję, że teraz spodziewamy się znaleźć się w górnej części naszego poprzedniego rocznego zakresu prognoz na cały rok 2025, z przychodami w wysokości od 500 milionów do 510 milionów dolarów. Odzwierciedla to kontynuację siły naszego biznesu w Stanach Zjednoczonych zarówno w zespole Alagille, jak i w PFIC, stały wkład z naszego portfolio kwasów żółciowych, a także typową kwartalną zmienność w zamówieniach partnerów i dystrybutorów międzynarodowych. Patrząc w przyszłość, nadal widzimy znaczny potencjał wzrostu w całym naszym portfolio, a szczytowy potencjał przychodów dla LIVMARLI, volixibatu i MRM-3379 przekracza 1 miliard dolarów.
A następnie przekażę słowo Joanne, aby omówiła aktualizację pipeline. Joanne?
Joanne M. Quan: Dziękuję, Peter. Z przyjemnością przedstawię aktualizację postępów w naszym pipeline klinicznym, gdzie obserwujemy ciągłą współpracę i dynamikę z lekarzami i pacjentami we wszystkich naszych trwających badaniach. Rozpoczynając od volixibatu, zakończyliśmy rekrutację w badaniu IIb VISTAS w pierwotnym sklerozującym cholangitis, lub PSC, i spodziewamy się ogłosić wstępne dane w drugim kwartale 2026 roku. PSC stanowi znaczącą obszar niezaspokojonych potrzeb, bez zatwierdzonych terapii i ograniczonych opcji leczenia. Jesteśmy głęboko wdzięczni badaczom i społeczności pacjentów PSC za ich partnerstwo w promowaniu tego ważnego badania. Jak przypomnimy, wynik analizy przejściowej z zeszłego roku był taki, jakich oczekiwaliśmy.
Zaleceniem było utrzymanie obecnego rozmiaru próby, co uważamy za odzwierciedlenie silnego sygnału dla końcowej analizy. Warto zauważyć, że badanie było oparte na konserwatywnych założeniach, efekcie leczenia skorygowanym o placebo w wysokości 1,75 punktu i odchyleniu standardowym w wysokości 3. Seria przypadków jest prezentowana na AASLD dla 8 pacjentów z PSC leczonych maralixibatem w ramach naszego programu współczucia, kontynuacji serii przypadków zaprezentowanej wcześniej w tym roku na DDW. Wszyscy ci pacjenci wykazali znaczące zmniejszenie świądu, a 4 z 8 miało całkowite ustąpienie. Dane te potwierdzają rolę hamowania IBAT jako leczenia PSC. Przechodząc do PBC.
Badanie VANTAGE nadal dobrze postępuje i spodziewamy się zakończyć rekrutację w przyszłym roku. Dane przejściowe przedstawione w zeszłym roku wykazały statystycznie istotną poprawę świądu, znaczące zmniejszenie się kwasów żółciowych w surowicy i obiecujące poprawy zmęczenia. Jesteśmy podekscytowani, że możemy kontynuować to badanie na etapie potwierdzającym. Dodatkowe analizy z przejściowego badania VANTAGE zostaną przedstawione na AASLD, które podkreślają zmniejszenie zmęczenia i poprawę snu u pacjentów przyjmujących volixibat, a także zmniejszenie IL-31 u pacjentów leczonych. Nasze badanie EXPAND oceniające LIVMARLI w dodatkowych wskazaniach świądu cholestatycznego również dobrze się rekrutuje. Badanie to ma na celu poszerzenie dostępu do pacjentów w wielu rzadkich chorobach cholestatycznych, które obecnie mają niewiele lub wcale opcji leczenia. Reprezentuje to znaczną możliwość rozszerzenia etykiety, a naszym celem jest zakończenie rekrutacji w 2026 roku. Wreszcie, z przyjemnością dzielę się informacją, że rozpoczęliśmy nasze badanie II dotyczące MRM-3379, naszego inhibitora PDE4D przenikającego do mózgu dla zespołu X-a. Prekliniczne dane, które niedawno przedstawiliśmy z modelu myszy FMR1 knockout zespołu X-a, wykazały, że MRM-3379 odwrócił fenotyp choroby we wszystkich ocenach behawioralnych i zwiększył naszą pewność co do znaczenia tej ścieżki w zespole X-a. Ogólnie rzecz biorąc, jesteśmy bardzo zadowoleni z postępów w naszych programach rozwojowych i z niecierpliwością czekamy na nadchodzące kamienie milowe w 2026 roku. A następnie przekażę słowo Ericowi, aby omówił nasze wyniki finansowe. Eric?
Eric Bjerkholt: Dziękuję, Joanne, i dzień dobry wszystkim. Przedstawiliśmy kolejny solidny kwartał wyników finansowych, wyróżniający się całkowitą sprzedażą netto produktów na poziomie 133 milionów dolarów, co stanowi wzrost o 47% w porównaniu z rokiem poprzednim i odzwierciedla wzrost we wszystkich naszych lekach komercyjnych. W tym kwartale zawarto około 5 milionów dolarów sprzedaży dla naszego partnera, Takeda w Japonii. Nie spodziewamy się dodatkowych sprzedaży do Takeda w czwartym kwartale tego roku. Całkowity koszt operacyjny w kwartale zakończonym 30 września wyniósł 130 milionów dolarów, w tym wydatki na badania i rozwój w wysokości 43 milionów dolarów, wydatki na SG&A w wysokości 62 milionów dolarów i koszty sprzedaży w wysokości 26 milionów dolarów. Wydatki w kwartale obejmowały bezgotówkowe koszty wynagrodzeń na podstawie akcji w wysokości 18 milionów dolarów oraz koszty amortyzacji niematerialnych i inne pozycje bezgotówkowe w wysokości 6 milionów dolarów. Koszty amortyzacji niematerialnych i inne pozycje bezgotówkowe są w dużej mierze odzwierciedlone w naszych kosztach sprzedaży. Nasze marże operacyjne z działalności bieżącej nadal się poprawiały, a osiągnęliśmy rentowność GAAP w trzecim kwartale, generując około 3 miliony dolarów zysku netto. Chociaż odzwierciedla to siłę i skalowalność naszego modelu biznesowego, uważamy kwartalną rentowność GAAP za kamień milowy, a nie jeszcze stałe oczekiwanie, ponieważ nadal inwestujemy w wzrost.
Gotówka, ekwiwalenty gotówki i inwestycje wynosiły 378 milionów dolarów na dzień 30 września, co stanowi wzrost o 85 milionów dolarów od początku roku. Nadal jesteśmy dobrze finansowani i niezależnie finansowo, co zapewnia nam zasoby potrzebne do rozszerzenia naszego wpływu na pacjentów i rozwoju naszego biznesu.
A następnie przekażę słowo Chrisowi.
Christopher Peetz: Dziękuję, Eric. Przed otwarciem linii do pytań chciałbym podsumować, co było niezwykle produktywnym kwartałem. We wszystkich wymiarach naszego biznesu, komercyjnym, klinicznym i operacyjnym, nadal realizujemy cele z celem i dyscypliną, opierając się na tej samej metodologii skoncentrowanej na pacjencie, która napędzała nasz sukces od samego początku. To właśnie to umożliwiło nam stanie się firmą zajmującą się rzadkimi chorobami, generującą wzrost i przepływy pieniężne, z szerokim pipeline i globalnym zasięgiem, i dopiero zaczynamy. A teraz, operatorze, otwórz linię do pytań.
Operator: [Instrukcje operatora] Nasze pierwsze pytanie będzie od Jessiki Fye z JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: To Abdul w imieniu Jess. Mamy tylko dwa pytania. Jakie są kluczowe czynniki napędzające wyniki LIVMARLI w perspektywie 2026 roku? I czy możesz opowiedzieć, dlaczego środek z nowego zakresu prognoz wskazuje teraz na spadek sprzedaży netto w czwartym kwartale w porównaniu z trzecim kwartałem? Nie widzieliśmy tego trendu w zeszłym roku.
Christopher Peetz: Abdul, dziękuję za pytanie. Co do kluczowych czynników w perspektywie 2026 roku, mam na myśli, że widzimy, jak wiele z tego, co mamy dzisiaj, przechodzi do przyszłego roku. Spodziewamy się, że podamy prognozy na początku przyszłego roku, co ten rok będzie wyglądał. Ale spodziewamy się, że PFIC będzie nadal się rozwijał w czasie. I myślę, że jeśli chodzi o prognozy na ten rok na czwarty kwartał, może poproszę Petera, aby omówił, co widzimy z punktu widzenia kwartał do kwartału...
Peter Radovich: Dziękuję, Chris. Tak, i doceniam pytanie, Abdul. Głównym czynnikiem, który podkreśliłem w naszych przygotowanych uwagach, jest to, że widzimy wzrost LIVMARLI w Stanach Zjednoczonych. Widzimy, że nasze portfolio kwasów żółciowych nadal robi to, co robi. Naprawdę to linia LIVMARLI międzynarodowa, gdzie spodziewamy się zmienności z kwartału na kwartał. Jak wspominaliśmy wcześniej, okresowe duże zamówienia od dystrybutorów. Mieliśmy również przychody od Takeda w Japonii w trzecim kwartale, których nie spodziewamy się w czwartym kwartale. Więc to naprawdę dynamika w linii LIVMARLI międzynarodowej.
Operator: Następne pytanie będzie od linii Gavina Clarka-Gartnera z Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Mam tylko jedno pytanie. Jakie są Wasze oczekiwania dotyczące osób składających pozwy o naruszenie patentu IV? Może po prostu pomóc, aby przedstawić Wasze zaufanie do całego portfolio patentowego, w tym patentów metodycznych i w tym volixibatu.
Christopher Peetz: Gavin, dziękuję za pytanie. Ogólnie rzecz biorąc, mam na myśli, jesteśmy w oknie, w którym potencjalnie możemy to zobaczyć i to jest rutynowe na tym etapie cyklu życia LIVMARLI, i jesteśmy naprawdę pewni naszej ogólnej pozycji patentowej. W szczególności wspomnieliście o patentach metodycznych, które są specyficzne dla dawkowania LIVMARLI w tych wskazaniach. Widzieliśmy, że to naprawdę kluczowa fundamentalna obserwacja, która umożliwiła wszystko, co Mirum osiągnęło, a IP za nią uważamy za bardzo silne i dobrze przygotowane do obrony. Więc nic na ten temat do tej pory.
Operator: Następne pytanie będzie od linii Jamesa Condulisa z Stifela.
Mark Hitrik: To Mark w imieniu Jamesa. Mamy tylko jedno szybkie pytanie. Niedawno w swoich wynikach Shionogi zasugerowało, że wciąż jest otwartym pytaniem, jaka jest najlepsza końcowa miara dla ich badania nad zespołem X. Chciałem zobaczyć, jakie macie perspektywy na ten temat i jakie to ma implikacje dla Waszego programu, który rozpoczęliście w tym roku. A następnie mamy drugie pytanie dotyczące PSC. Wiemy, że pacjenci ci zwykle mają choroby zapalne i współchoroby. I wiemy, że inhibitory IBAT z natury mają pewne działania niepożądane związane z układem pokarmowym. Dlatego ciekawi nas Wasze przemyślenia na ten temat.