Ten Biofarmaceutyczna Firma Ma Potencjał, Aby Zdefiniować Na Nowo Cały Obszar Terapeutyczny

Kluczowe punkty
CRISPR Therapeutics posiada parę kandydatów, którzy mogą zrewolucjonizować sposób leczenia pewnych czynników ryzyka chorób sercowo-naczyniowych.
Nie są to jedyni obiecujący kandydaci w fazie rozwoju.
Jednak CRISPR Therapeutics niesie ze sobą ponadprzeciętne ryzyko.
- 10 akcji, które lubimy bardziej niż CRISPR Therapeutics ›
CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) znacznie ustępuje szerszym indeksom akcji w ciągu ostatnich pięciu lat. Jest ku temu kilka powodów. Trudne warunki gospodarcze skłoniły inwestorów do wycofywania środków z inwestycji o charakterze spekulacyjnym, a także nie pomaga fakt, że jedyny zatwierdzony lek biotechnologiczny do tej pory przyniósł niewielkie przychody. Istnieje jednak jeden kluczowy powód, dla którego akcje te mogą nadal przynosić wyjątkowe zyski w długim okresie: ich potencjalne leki mogą pomóc zdefiniować na nowo cały obszar terapeutyczny. Przyjrzyjmy się bliżej.
Czy sztuczna inteligencja stworzy pierwszego bilionera na świecie? Nasz zespół właśnie opublikował raport o jednej, mało znanej firmie, nazwanej "Niezbędnym Monopolem", dostarczającej krytyczną technologię, której potrzebują zarówno Nvidia, jak i Intel. Czytaj dalej »
Celowanie w gwiazdy
CRISPR Therapeutics posiada sporą liczbę kandydatów w fazie rozwoju jak na firmę biotechnologiczną o wartości nieco poniżej 5 miliardów dolarów. Wykorzystując swoją platformę edycji genów, firma celuje w różne obszary o wysokich niezaspokojonych potrzebach. Niektóre z jej najbardziej obiecujących produktów w fazie rozwoju mają na celu leczenie czynników ryzyka chorób sercowo-naczyniowych. Rozważmy na przykład CTX310, opracowywany dla niektórych pacjentów z wysokim poziomem cholesterolu LDL i trójglicerydów (TG) z powodu różnych schorzeń, w tym niektórych zaburzeń genetycznych.
CTX310 celuje w gen ANGPTL3 (hamując funkcję białka ANGPTL3), który odgrywa ważną rolę w regulacji LDL i TG; oba, w wysokich stężeniach, mogą powodować chorobę wieńcową. Dlaczego CTX310 mógłby zdefiniować na nowo ten obszar terapeutyczny? Po pierwsze, CRISPR Therapeutics koncentruje się na pacjentach wysokiego ryzyka, dla których obecne opcje leczenia są nieco ograniczone.
Po drugie, podczas gdy pacjenci zazwyczaj przyjmują istniejące terapie w celu obniżenia LDL i TG przez długi czas, CTX310 mógłby być jednorazowym lekiem edytującym geny. CRISPR Therapeutics szacuje, że 40 milionów ludzi w USA ma wysokie poziomy TG i LDL.
Firma nie będzie celować we wszystkich z nich za pomocą CTX310, ale nawet populacja, którą można objąć leczeniem, stanowiąca niewielką część tego rynku, na przykład 0,1% (czyli 40 000 osób), byłaby dość duża, biorąc pod uwagę, że terapia zaspokoiłaby wysokie niezaspokojone potrzeby tych pacjentów.
CTX320 firmy CRISPR Therapeutics podobnie ma na celu obniżenie poziomu lipoproteiny(a) – czynnika ryzyka poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych – u niektórych pacjentów. Mogłoby to być również jednorazowe lekarstwo dla kwalifikujących się osób. Ci dwaj kandydaci, jeśli zostaną zatwierdzeni, będą ważnymi przełomami. Ponadto, CRISPR Therapeutics ma inne ekscytujące programy w fazie rozwoju, w tym co najmniej jeden, który mógłby być funkcjonalnym lekarstwem na cukrzycę typu 1 – to również byłoby znaczące osiągnięcie kliniczne.
Mając to wszystko na uwadze, ważne jest, aby podkreślić, że istnieją tu znaczące ryzyka. CRISPR Therapeutics generuje niewielkie przychody i jest nieopłacalna. Chociaż posiada obiecującą listę potencjalnych leków, niepowodzenia kliniczne lub regulacyjne spowodują spadek ceny akcji. Podsumowując: CRISPR Therapeutics to obiecująca spółka biotechnologiczna średniej wielkości, która jest dobrze dopasowana do inwestorów komfortowych z podwyższonym ryzykiem i zmiennością. Inwestorzy unikający ryzyka, z drugiej strony, powinni trzymać się z daleka.
Czy powinieneś teraz kupić akcje CRISPR Therapeutics?
Zanim kupisz akcje CRISPR Therapeutics, rozważ to:
Zespół analityków Motley Fool Stock Advisor właśnie zidentyfikował akcje, które ich zdaniem są 10 najlepszymi akcjami do kupienia teraz… a CRISPR Therapeutics nie była jedną z nich. 10 akcji, które znalazły się na liście, może przynieść ogromne zyski w nadchodzących latach.
Pomyśl, kiedy Netflix znalazł się na tej liście 17 grudnia 2004 roku… jeśli zainwestowałeś 1000 dolarów w momencie naszej rekomendacji, miałbyś 533 522 dolarów!* Albo kiedy Nvidia znalazła się na tej liście 15 kwietnia 2005 roku… jeśli zainwestowałeś 1000 dolarów w momencie naszej rekomendacji, miałbyś 1 089 028 dolarów!*
Teraz warto zauważyć, że całkowity średni zwrot Stock Advisor wynosi 930% – przewyższając rynek o 185% w porównaniu do S&P 500. Nie przegap najnowszej listy 10 najlepszych, dostępnej w Stock Advisor, i dołącz do społeczności inwestycyjnej zbudowanej przez indywidualnych inwestorów dla indywidualnych inwestorów.
*Zwroty Stock Advisor według stanu na 8 kwietnia 2026 r.
Prosper Junior Bakiny nie posiada żadnych pozycji w wymienionych akcjach. The Motley Fool posiada pozycje i poleca CRISPR Therapeutics. The Motley Fool posiada politykę ujawniania informacji.
Przedstawione poglądy i opinie są poglądami autora i niekoniecznie odzwierciedlają poglądy Nasdaq, Inc.