Mirum Pharma (MIRM) Transcrição da Teleconferência de Resultados

Fonte da imagem: The Motley Fool.
DATA
Terça-feira, 4 de novembro de 2025 às 8h ET
PARTICIPANTES DA CONFERÊNCIA
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Diretor Executivo — Christopher Peetz
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Presidente e Diretor de Operações — Peter Radovich
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Diretor Médico — Joanne M. Quan
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Diretor Financeiro — Eric Bjerkholt
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Transcrição Completa da Conferência
Christopher Peetz: Obrigado, Andrew, e boa tarde a todos. 2025 continua sendo um ano excelente para a Mirum. Criamos uma empresa líder em doenças raras, projetada para criar e entregar medicamentos que mudam a vida dos pacientes. Nosso sucesso vem dessa base. A equipe está profundamente conectada aos pacientes e suas famílias, transformando seus insights em terapias significativas e desempenho mensurável. No terceiro trimestre, entregamos fortes resultados comerciais, avançamos nosso pipeline clínico e fortalecemos nossa base financeira. Estou orgulhoso da forma como nossa equipe continua a executar com foco e consistência. Primeiro, sobre o desempenho comercial. Relatamos uma receita de US$ 133 milhões no terceiro trimestre, representando um aumento de quase 50% ano a ano sobre o mesmo período do ano passado.
Este desempenho reflete a força e a amplitude de nosso portfólio comercial, incluindo o impulso contínuo do lançamento do PFIC nos EUA e a crescente demanda de nossos mercados internacionais. Falando em P&D. Continuamos no caminho certo para três resultados potencialmente cruciais nos próximos 18 meses. O primeiro é o estudo de Fase IIb VISTAS em PSC. Com a inscrição concluída, esperamos anunciar os dados de primeira linha no segundo trimestre de 2026. Com a análise intermediária bem-sucedida no ano passado e um corpo consistente de dados de suporte com inibidores de IBAT em múltiplas doenças colestáticas, estamos otimistas em relação ao potencial de volixibat de se tornar o primeiro tratamento aprovado nesse cenário.
Também estamos progredindo bem com nosso estudo VANTAGE de volixibat em PBC, o estudo EXPAND de LIVMARLI em condições colestáticas ultra-raras e nosso estudo de Fase II recém-iniciado de MRM-3379 na síndrome do X frágil. Também demos passos significativos para fortalecer ainda mais nosso desempenho financeiro. Neste trimestre, nosso saldo de caixa cresceu significativamente e reconhecemos lucro líquido positivo pela primeira vez. Este é um marco importante que destaca a alavancagem operacional em nosso modelo comercial. Em resumo, foi mais um trimestre sólido de execução para a Mirum. Quero agradecer a toda a equipe da Mirum por sua dedicação contínua aos pacientes.
Construímos uma empresa de doenças raras de alto crescimento e fluxo de caixa positivo com um amplo pipeline e alcance global, e estamos apenas começando. E com isso, entregarei a chamada a Peter. Peter?
Peter Radovich: Obrigado, Chris. O terceiro trimestre foi outro trimestre excelente para a Mirum com vendas líquidas totais de produtos de US$ 133 milhões. Isso foi impulsionado pelo desempenho contínuo e robusto do LIVMARLI nos EUA e nos mercados internacionais, bem como pela contribuição constante de nosso portfólio de ácidos biliares. As vendas líquidas de produtos do LIVMARLI totalizaram US$ 92 milhões no trimestre. Nos EUA, a demanda do LIVMARLI permanece saudável tanto na síndrome de Alagille quanto no PFIC, com US$ 64 milhões em vendas líquidas de produtos. O crescimento da síndrome de Alagille permanece durável e o PFIC continua a contribuir significativamente, refletindo o benefício do mundo real do diagnóstico expandido e do aumento da triagem genética.
À medida que começamos a alcançar segmentos mais amplos da comunidade médica, particularmente provedores focados em adultos, estamos descobrindo que os testes genéticos ainda são menos incorporados à prática e geralmente exigem mais educação e diálogo. Portanto, vemos isso como uma área onde o envolvimento sustentado pode continuar a impulsionar ganhos incrementais. Internacionalmente, a demanda do LIVMARLI continua a crescer com US$ 28 milhões em vendas líquidas de produtos neste trimestre. A demanda em nossos mercados diretos e de parceiros permanece robusta, apoiada pelo reembolso em expansão e lançamentos em novas geografias. O terceiro trimestre foi o primeiro trimestre completo de comercialização para nosso parceiro, Takeda, no Japão, com a dinâmica de adoção no mercado geralmente consistente com o lançamento do LIVMARLI nos EUA.
Nossos Medicamentos de Ácido Biliar, CHOLBAM e CTEXLI geraram US$ 41 milhões em vendas líquidas de produtos neste trimestre, apoiados pelo aumento do achado de pacientes com CTX após a aprovação da FDA do CTEXLI no início deste ano. E estou feliz em dizer que agora esperamos ficar na extremidade superior de nossa faixa de orientação anual anterior de 2025 com US$ 500 milhões a US$ 510 milhões em receitas. Isso reflete a contínua força de nossos negócios nos EUA tanto na síndrome de Alagille quanto no PFIC, contribuições constantes de nosso portfólio de ácidos biliares, juntamente com a variabilidade típica trimestre a trimestre nos padrões de pedidos de parceiros e distribuidores internacionais. Olhando para o futuro, continuamos a ver um potencial de crescimento substancial em todo o nosso portfólio com o potencial de receita máxima para LIVMARLI, volixibat e MRM-3379 cada um excedendo US$ 1 bilhão.
E então, com isso, entregarei a chamada para Joanne para uma atualização sobre o pipeline. Joanne?
Joanne M. Quan: Obrigado, Peter. Tenho o prazer de fornecer uma atualização sobre o progresso contínuo em nosso pipeline clínico, onde estamos vendo colaboração e impulso contínuos com médicos e pacientes em todos os nossos estudos em andamento. Começando com volixibat, concluímos a inscrição no estudo de Fase IIb VISTAS em colangite esclerosante primária, ou PSC, e esperamos anunciar os dados de primeira linha no segundo trimestre de 2026. PSC representa uma área significativa de necessidade não atendida sem terapias aprovadas e opções de tratamento limitadas. Estamos profundamente gratos aos investigadores e à comunidade de pacientes PSC por sua parceria no avanço deste estudo importante. Como lembrete, o resultado da análise intermediária do estudo VISTAS no ano passado foi o que esperávamos. A recomendação foi manter o tamanho da amostra atual, o que acreditamos refletir um sinal forte para a análise final. Vale a pena notar que o estudo foi dimensionado usando suposições conservadoras, um efeito de tratamento ajustado por placebo de 1,75 pontos e um desvio padrão de 3. Uma série de casos está sendo apresentada no AASLD de 8 pacientes com PSC tratados com maralixibat sob nosso programa de uso compassivo, uma continuação de uma série de casos apresentada anteriormente neste ano no DDW. Todos esses pacientes tiveram reduções significativas na prurido e 4 dos 8 tiveram resolução completa. Esses dados apoiam o papel da inibição de IBAT como um tratamento para PSC. Mudando para PBC.
O estudo VANTAGE continua a progredir bem e esperamos concluir a inscrição no próximo ano. Os dados intermediários apresentados no ano passado demonstraram melhora estatisticamente significativa na prurido, reduções significativas nos ácidos biliares séricos e melhorias encorajadoras na fadiga. Estamos animados para avançar este estudo pela fase confirmatória. Análises adicionais do intermediário do VANTAGE serão apresentadas no AASLD, o que destaca as diminuições na fadiga e a melhora do sono em pacientes com volixibat, bem como mostrando uma diminuição no IL-31 em pacientes tratados. Nosso estudo EXPAND avaliando LIVMARLI em configurações adicionais de prurido colestática também está se inscrevendo bem. Este estudo é projetado para ampliar o acesso a pacientes em múltiplas doenças colestáticas raras que atualmente têm poucas ou nenhuma opção de tratamento. Ele representa uma oportunidade significativa de expansão de rótulo e estamos visando a conclusão da inscrição em 2026. Finalmente, estou animado para compartilhar que iniciamos nosso estudo de Fase II de MRM-3379, nosso inibidor de PDE4D que penetra no cérebro para a síndrome do X frágil. Os dados pré-clínicos que apresentamos recentemente de um modelo de knockout FMR1 de camundongo da síndrome do X frágil mostraram que o MRM-3379 reverteu o fenótipo da doença em múltiplas avaliações comportamentais e aumenta nossa confiança na importância dessa via na síndrome do X frágil. No geral, estamos muito encorajados com o progresso em nossos programas de desenvolvimento e esperamos os próximos marcos em 2026. Com isso, entregarei a chamada para Eric para discutir nossos resultados financeiros. Eric?
Eric Bjerkholt: Obrigado, Joanne, e boa tarde a todos. Entregamos outro trimestre sólido de desempenho financeiro, destacando as vendas líquidas totais de produtos de US$ 133 milhões, representando um aumento de 47% sobre o ano anterior e refletindo o crescimento em todos os nossos medicamentos comerciais. Este trimestre incluiu aproximadamente US$ 5 milhões em vendas para nosso parceiro, Takeda, no Japão. Não esperamos vendas adicionais para Takeda no quarto trimestre deste ano. As despesas operacionais totais para o trimestre encerrado em 30 de setembro foram de US$ 130 milhões, incluindo despesas de P&D de US$ 43 milhões, despesas de SG&A de US$ 62 milhões e custo das vendas de US$ 26 milhões. As despesas para o trimestre incluíram despesas de compensação baseadas em ações não monetárias de US$ 18 milhões e amortização intangível e outros itens não monetários de US$ 6 milhões. A amortização intangível e outros itens não monetários são amplamente refletidos em nosso custo das vendas. Nossas margens operacionais de caixa continuaram a melhorar e entregamos lucratividade GAAP no terceiro trimestre, gerando aproximadamente US$ 3 milhões em lucro líquido. Embora isso reflita a força e a escalabilidade de nosso modelo de negócios, consideramos a lucratividade GAAP trimestral como um marco, não ainda uma expectativa consistente, à medida que continuamos a investir no crescimento. O caixa, equivalentes de caixa e investimentos estavam em US$ 378 milhões em 30 de setembro, um aumento de US$ 85 milhões desde o início do ano. Continuamos bem financiados e financeiramente independentes, fornecendo-nos os recursos necessários para expandir nosso impacto no paciente e crescer nossos negócios.
Com isso, entregarei a chamada de volta a Chris.
Christopher Peetz: Obrigado, Eric. Antes de abrirmos a chamada para perguntas, quero concluir refletindo sobre o que tem sido um trimestre incrivelmente produtivo. Em todas as dimensões de nossos negócios, comercial, clínico e operacional, continuamos a executar com propósito e disciplina, ancorados pela mesma abordagem centrada no paciente que tem impulsionado nosso sucesso desde o início. É isso que nos permitiu nos tornar uma empresa líder em doenças raras de alto crescimento e fluxo de caixa positivo. Mais uma vez, obrigado à equipe da Mirum e aos pacientes e famílias que inspiram nosso trabalho todos os dias. Com isso, abriremos a chamada para perguntas.
Operador: [Instruções do Operador] Nossa primeira pergunta será da linha de Jessica Fye com a JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: Este é o Abdul em nome de Jess. Temos apenas duas perguntas. Quais serão os principais impulsionadores do desempenho do LIVMARLI à medida que olhamos para 2026? E você pode falar sobre por que o ponto médio da nova faixa de orientação agora implica que as representações do 4º trimestre são planas sequencialmente em relação ao 3º trimestre? Eu não acho que vimos essa dinâmica no ano passado.
Christopher Peetz: Abdul, obrigado pela pergunta. Sobre os principais impulsionadores para 2026, quero dizer, vemos muito do que temos hoje rolando para o próximo ano. Esperamos dar orientação no início do ano que vem sobre como esse ano se parece. Mas estamos no início das fases do lançamento do PFIC, tanto nos EUA quanto internacionalmente. Portanto, espere que isso continue a crescer com o tempo. E acho que, para a orientação deste ano para o quarto trimestre, talvez eu peça a Peter para falar sobre o que vemos das dinâmicas trimestre a trimestre...
Peter Radovich: Obrigado, Chris. Sim, e aprecio a pergunta, Abdul. O principal é o que destacamos em nossos comentários preparados. Vemos crescimento para o LIVMARLI nos EUA. Vemos o portfólio de ácidos biliares continuar a fazer o que faz. É realmente a linha do LIVMARLI internacional onde esperamos variabilidade à medida que avançamos trimestre a trimestre. Como falamos antes, esse negócio tem pedidos grandes periódicos de distribuidores e vimos isso no terceiro trimestre. Também mencionamos que tivemos receita da Takeda no terceiro trimestre, o que também tivemos no primeiro e no segundo trimestre que não esperamos no quarto trimestre. Portanto, há uma boa quantidade de construção de inventário lá. Então é essa a dinâmica que está na linha do LIVMARLI internacional.
Operador: A próxima pergunta será da linha de Josh Schimmer com a Cantor.
Joshua Schimmer: Talvez eu tenha duas rápidas. Primeiro, quais tendências você está vendo em termos de adoção da formulação de comprimido sólido do LIVMARLI? E qual porcentagem das vendas é para esse em comparação com o líquido? E então, para o volixibat, o que você está pensando em termos do preço apropriado, especialmente depois de termos visto um aumento significativo nos preços de doenças raras órfãs, talvez nos últimos anos, particularmente para condições que talvez sejam menos prevalentes do que PBC e mais alinhadas com PSC.
Peter Radovich: Obrigado pelas perguntas, Josh. Sim. Em relação ao comprimido sólido, foi lançado nos EUA em meados de junho. Então, este é realmente nosso primeiro trimestre completo com ele. E o que vimos é uma adoção muito encorajadora e uma troca dos líquidos. Então, se você olhar para as informações de prescrição, os pacientes são elegíveis para trocar se tiverem pelo menos 25 quilos. Acho que o que posso dizer é que uma proporção substancial daqueles que são elegíveis com base em seu peso estão trocando. Então, certamente animado com o que isso pode significar a longo prazo em termos de persistência e adesão e um formato de comprimido único mais fácil que será preferido por esses adolescentes e adultos.
Então, animado com essa dinâmica. E sim, preços de volixibat. Obviamente, ainda não tomei uma decisão final sobre isso, monitorando essas dinâmicas sobre as quais você está falando. Nosso caso base pensando, você pode olhar para os outros - PPARs e os outros produtos que são aprovados em PBC em torno de 130 a 150, mas ainda estamos analisando. Acho que é muito cedo para dizer qual é a estratégia de preços certa para o volixibat.
Operador: A próxima pergunta será da linha de Gavin Clark-Gartner com a Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Apenas tinha uma. Qual é a sua expectativa para os filers do Parágrafo IV? Talvez seja útil apresentar sua confiança em todo o seu portfólio de IP, incluindo as patentes de método e incluindo volixibat.
Christopher Peetz: Gavin, obrigado pela pergunta. No geral, quero dizer, estamos na janela onde potencialmente poderíamos ver isso e é rotina para este ponto do ciclo de vida do LIVMARLI e realmente confiantes em nossa posição geral de IP. Em particular, você mencionou as patentes de método que são específicas para o dosagem do LIVMARLI nesses indicadores. Então, vimos isso ter sido realmente a observação fundamental que tornou tudo possível para a Mirum e o IP por trás disso, vemos como bastante forte e em uma ótima posição e preparado para defender. Então, mais para vir se e quando virmos algum filer, mas nada até o momento.
Operador: A próxima pergunta será da linha de James Condulis com a Stifel.
Mark Hitrik: Este é o Mark em nome de James. Tinha apenas uma. Recentemente, nos ganhos, a Shionogi pareceu sugerir que ainda é uma questão em aberto sobre qual é exatamente o melhor endpoint. Eu queria ver se vocês têm alguma perspectiva sobre isso e qual é a implicação para o seu programa que vocês iniciaram este ano. E então tínhamos uma segunda pergunta sobre PSC. E esses pacientes normalmente têm alguma doença inflamatória, tipo comorbidades. E sabemos que os inibidores de IBAT têm alguns desses efeitos colaterais no GI por natureza. Então, curiosa sobre seus pensamentos sobre isso.