ความสำเร็จของการศึกษาเฟส 3 DTX301 ที่หายาก

ย่อหน้า 1 --- Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) ได้รับความเชื่อมั่นจากนักลงทุนขาขึ้นอย่างมาก หลังผลการศึกษา Phase 3 เป็นที่น่าพอใจ เมื่อวันที่ 12 มีนาคม Ultragenyx ได้ประกาศผลการศึกษา Phase 3 DTX301 ที่ประสบความสำเร็จสำหรับการรักษาภาวะขาดเอนไซม์ ornithine transcarbamylase (OTC) ต่อมาในวันที่ 2 เมษายน FDA ได้ยอมรับการยื่น BLA ใหม่ของ Ultragenyx สำหรับ UX111 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีน AAV9 ที่อยู่ระหว่างการตรวจสอบสำหรับโรค Sanfilippo นอกจากนี้ Morgan Stanley ยังได้ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายสำหรับ Ultragenyx จาก 50 ดอลลาร์ เป็น 67 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงศักยภาพในการปรับขึ้นมากกว่า 178%

ย่อหน้า 2 --- การพัฒนาเหล่านี้ได้กระตุ้นความสนใจอย่างมากใน Ultragenyx และภาคการบำบัดด้วยยีนในวงกว้าง Ultragenyx ได้รับการจัดอันดับให้เป็นหนึ่งใน 10 หุ้นเติบโตที่ถูกมองข้าม และ 10 หุ้นชีวเทคโนโลยีที่ดีที่สุดที่มีศักยภาพในการปรับขึ้นสูง ความสำเร็จของการบำบัดด้วยยีนของ Ultragenyx ควบคู่ไปกับการรักษาด้วย CRISPR ของ Intellia Therapeutics ได้เพิ่มความเชื่อมั่นของนักลงทุนในศักยภาพของเทคโนโลยีการแก้ไขยีน เรื่องราวนี้ได้ผลักดันราคาหุ้นของ Ultragenyx ให้สูงขึ้น โดยหุ้นซื้อขายอยู่ที่ประมาณ 25 ดอลลาร์ในช่วงต้นเดือนมีนาคม และขึ้นไปสูงกว่า 40 ดอลลาร์ในช่วงกลางเดือนเมษายน

ย่อหน้า 3 --- เมื่อมองไปข้างหน้า นักลงทุนควรจับตาดูปัจจัยเร่งดังต่อไปนี้: 1) การตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ UX111 ซึ่งคาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2023 จะส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อการประเมินมูลค่าของ Ultragenyx และภาคการบำบัดด้วยยีนในวงกว้าง 2) ผลการศึกษา Phase 3 Angelman trial สำหรับ GTX-102 ซึ่งคาดว่าจะทราบผลในช่วงครึ่งหลังของปี 2023 จะให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับ pipeline และแนวโน้มการเติบโตของ Ultragenyx 3) รายงานผลประกอบการที่กำลังจะมาถึงของบริษัท โดยรายงานฉบับถัดไปมีกำหนดในปลายเดือนเมษายน จะให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับสุขภาพทางการเงินและแนวโน้มในอนาคต