Mirum Pharma (MIRM) Transcript การประชุมทางไกลเพื่อรายงานผลประกอบการ

ที่มาของภาพ: The Motley Fool.
วันที่
วันอังคารที่ 4 พฤศจิกายน 2025 เวลา 8:00 น. ET
ผู้เข้าร่วมการประชุม
-
ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร — Christopher Peetz
-
ประธานและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการ — Peter Radovich
-
ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ — Joanne M. Quan
-
ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน — Eric Bjerkholt
ต้องการคำพูดจากนักวิเคราะห์ของ Motley Fool? อีเมล [email protected]
บทสรุปการประชุมทางโทรศัพท์ฉบับเต็ม
Christopher Peetz: ขอบคุณ Andrew และสวัสดีตอนบ่ายทุกคน ปี 2025 ยังคงเป็นปีที่ยอดเยี่ยมสำหรับ Mirum เราได้สร้างบริษัทโรคหายากชั้นนำที่สร้างขึ้นโดยมีวัตถุประสงค์เพื่อสร้างและส่งมอบยาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้ป่วย ความสำเร็จของเรามาจากรากฐานนั้น ทีมงานมีความเชื่อมโยงอย่างลึกซึ้งกับผู้ป่วยและครอบครัว โดยนำข้อมูลเชิงลึกของพวกเขามาสู่การบำบัดที่มีความหมายและประสิทธิภาพที่วัดผลได้ ในไตรมาสที่สาม เราได้ส่งมอบผลลัพธ์ทางการค้าที่แข็งแกร่ง พัฒนาท่อส่งทางคลินิกของเรา และเสริมสร้างรากฐานทางการเงินของเรา ฉันภูมิใจในวิธีที่ทีมของเรายังคงดำเนินการด้วยความมุ่งเน้นและความสม่ำเสมอ ก่อนอื่นเกี่ยวกับผลการดำเนินงานทางการค้า เรามีรายได้ในไตรมาสที่สามที่ 133 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพิ่มขึ้นเกือบ 50% เมื่อเทียบเป็นรายปีในช่วงเวลาเดียวกันของปีที่แล้ว
ผลการดำเนินงานนี้สะท้อนถึงความแข็งแกร่งและความกว้างของพอร์ตโฟลิโอทางการค้าของเรา รวมถึงโมเมนตัมที่ต่อเนื่องจากการเปิดตัว PFIC ในสหรัฐอเมริกาและความต้องการที่เพิ่มขึ้นจากตลาดต่างประเทศของเรา หันไปทาง R&D เรายังคงอยู่ในเส้นทางสำหรับการอ่านผลลัพธ์ที่อาจมีความสำคัญสามประการในช่วง 18 เดือนข้างหน้า สิ่งแรกคือการศึกษา VISTAS Phase IIb ใน PSC ด้วยการลงทะเบียนที่เสร็จสมบูรณ์ เราคาดว่าจะประกาศข้อมูลระดับบนสุดในไตรมาสที่สองของปี 2026 ด้วยการวิเคราะห์เบื้องต้นที่ประสบความสำเร็จในปีที่แล้วและชุดข้อมูลสนับสนุนที่สอดคล้องกันด้วยสารยับยั้ง IBAT ในโรคคอลเลสเตอรอลหลายชนิด เรามองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของ volixibat ที่จะกลายเป็นยาที่ได้รับการอนุมัติครั้งแรกในสถานการณ์นี้
นอกจากนี้เรายังมีความคืบหน้าอย่างดีกับการศึกษา VANTAGE ของ volixibat ใน PBC, การศึกษา EXPAND ของ LIVMARLI ในภาวะคอลเลสเตอรอลที่หายากมาก และการศึกษา Phase II ที่เพิ่งเริ่มต้นของเราเกี่ยวกับ MRM-3379 ในกลุ่มอาการ Fragile X เรายังได้ดำเนินการตามขั้นตอนที่มีความหมายเพื่อเสริมสร้างผลการดำเนินงานทางการเงินของเราให้แข็งแกร่งยิ่งขึ้น ในไตรมาสนี้ ยอดเงินสดของเราเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ และเรามีกำไรสุทธิเป็นบวกเป็นครั้งแรก นี่เป็นเหตุการณ์สำคัญที่เน้นให้เห็นถึงการใช้ประโยชน์จากการดำเนินงานในรูปแบบธุรกิจทางการค้าของเรา โดยสรุป เป็นอีกไตรมาสที่แข็งแกร่งของการดำเนินการสำหรับ Mirum ฉันขอขอบคุณทีม Mirum ทั้งหมดสำหรับความทุ่มเทอย่างต่อเนื่องต่อผู้ป่วย
เราได้สร้างบริษัทโรคหายากที่มีการเติบโตสูงและมีกระแสเงินสดเป็นบวก พร้อมด้วยท่อส่งที่กว้างขวางและเครือข่ายทั่วโลก และเราเพิ่งเริ่มต้นเท่านั้น และด้วยเหตุนี้ ฉันจะส่งต่อการประชุมให้ Peter Peter?
Peter Radovich: ขอบคุณ Chris Q3 เป็นอีกไตรมาสที่ยอดเยี่ยมสำหรับ Mirum ด้วยยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิรวม 133 ล้านดอลลาร์ สิ่งนี้ขับเคลื่อนโดยผลการดำเนินงานที่แข็งแกร่งอย่างต่อเนื่องของ LIVMARLI ทั้งในตลาดสหรัฐอเมริกาและตลาดต่างประเทศ รวมถึงการสนับสนุนที่มั่นคงจากพอร์ตโฟลิโอของกรดน้ำดีของเรา ยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิของ LIVMARLI มีมูลค่ารวม 92 ล้านดอลลาร์สำหรับไตรมาสนี้ ในสหรัฐอเมริกา ความต้องการ LIVMARLI ยังคงแข็งแกร่งทั้งในกลุ่มอาการ Alagille และ PFIC โดยมียอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิ 64 ล้านดอลลาร์ การเติบโตของกลุ่มอาการ Alagille ยังคงทนทาน และ PFIC ยังคงมีส่วนสนับสนุนอย่างมีความหมาย ซึ่งสะท้อนถึงประโยชน์ในโลกแห่งความเป็นจริงของการวินิจฉัยที่ขยายออกไปและการคัดกรองทางพันธุกรรมที่เพิ่มขึ้น
เมื่อเราเริ่มเข้าถึงกลุ่มผู้ให้บริการทางการแพทย์ที่กว้างขึ้น โดยเฉพาะผู้ให้บริการที่เน้นผู้ใหญ่ เราพบว่าการทดสอบทางพันธุกรรมยังคงฝังรากอยู่ในแนวปฏิบัติได้น้อยกว่า และมักต้องการการศึกษาและหารือเพิ่มเติม ดังนั้นเราจึงมองว่านี่เป็นพื้นที่ที่การมีส่วนร่วมอย่างต่อเนื่องสามารถขับเคลื่อนการเติบโตที่เพิ่มขึ้นได้ ในต่างประเทศ ความต้องการ LIVMARLI ยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่อง โดยมียอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิ 28 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสนี้ ความต้องการในตลาดของเราทั้งโดยตรงและพันธมิตรยังคงแข็งแกร่ง โดยได้รับการสนับสนุนจากการขยายการเบิกจ่ายและการเปิดตัวในภูมิภาคใหม่ Q3 เป็นไตรมาสแรกของการทำการค้าเต็มรูปแบบสำหรับพันธมิตรของเรา Takeda ในญี่ปุ่น โดยมีพลวัตการยอมรับในตลาดโดยทั่วไปสอดคล้องกับการเปิดตัว LIVMARLI ในสหรัฐอเมริกา
ยาในกลุ่มกรดน้ำดีของเรา CHOLBAM และ CTEXLI สร้างยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิ 41 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสนี้ โดยได้รับการสนับสนุนจากการค้นหาผู้ป่วย CTX ที่เพิ่มขึ้นหลังจากการอนุมัติ CTEXLI โดย FDA เมื่อต้นปีนี้ และฉันมีความยินดีที่จะแจ้งให้ทราบว่าขณะนี้เราคาดว่าจะอยู่ในช่วงปลายของช่วงการคาดการณ์ทั้งปี 2025 ของเราที่ 500 ล้านถึง 510 ล้านดอลลาร์ในรายได้ สิ่งนี้สะท้อนถึงความแข็งแกร่งอย่างต่อเนื่องของธุรกิจของเราในสหรัฐอเมริกา ทั้งในกลุ่มอาการ Alagille และ PFIC การสนับสนุนที่มั่นคงจากพอร์ตโฟลิโอของกรดน้ำดีของเรา ควบคู่ไปกับความผันผวนตามปกติระหว่างไตรมาสในรูปแบบการสั่งซื้อของพันธมิตรและผู้จัดจำหน่ายในต่างประเทศ เมื่อมองไปข้างหน้า เรายังคงมองเห็นศักยภาพการเติบโตที่สำคัญทั่วทั้งพอร์ตโฟลิโอของเรา โดยมีศักยภาพรายได้สูงสุดสำหรับ LIVMARLI, volixibat และ MRM-3379 แต่ละรายการเกิน 1 พันล้านดอลลาร์
และด้วยเหตุนี้ ฉันจะส่งต่อให้ Joanne เพื่ออัปเดตเกี่ยวกับท่อส่ง Joanne?
Joanne M. Quan: ขอบคุณ Peter ฉันยินดีที่จะให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับความคืบหน้าอย่างต่อเนื่องในท่อส่งทางคลินิกของเรา ซึ่งเราเห็นความร่วมมือและโมเมนตัมอย่างต่อเนื่องกับแพทย์และผู้ป่วยในทุกการศึกษาของเราที่กำลังดำเนินอยู่ เริ่มต้นด้วย volixibat เราได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนในการศึกษา Phase IIb VISTAS ใน primary sclerosing cholangitis หรือ PSC และคาดว่าจะประกาศข้อมูลระดับบนสุดในไตรมาสที่สองของปี 2026 PSC เป็นพื้นที่ที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก โดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติและมีทางเลือกในการรักษาน้อย เราขอขอบคุณนักวิจัยและชุมชนผู้ป่วย PSC เป็นอย่างยิ่งสำหรับความร่วมมือในการพัฒนาการศึกษานี้ที่สำคัญ เพื่อเป็นการเตือนความจำ ผลลัพธ์ของการวิเคราะห์เบื้องต้นของการศึกษา VISTAS เมื่อปีที่แล้วเป็นไปตามที่เราคาดหวัง
คำแนะนำคือให้คงจำนวนตัวอย่างปัจจุบันไว้ ซึ่งเราเชื่อว่าสะท้อนถึงสัญญาณที่แข็งแกร่งสำหรับการวิเคราะห์ขั้นสุดท้าย เป็นที่น่าสังเกตว่าการศึกษานี้มีกำลังจากการใช้สมมติฐานที่อนุรักษ์นิยม ผลการรักษาที่ปรับด้วยยาหลอก 1.75 จุด และค่าเบี่ยงเบนมาตรฐาน 3 ชุดกรณีศึกษาจะถูกนำเสนอที่ AASLD ของผู้ป่วย PSC 8 รายที่ได้รับการรักษาด้วย maralixibat ภายใต้โปรแกรมการใช้ยาด้วยความเมตตาของเรา ซึ่งเป็นการต่อเนื่องของชุดกรณีศึกษาที่นำเสนอเมื่อต้นปีนี้ที่ DDW ผู้ป่วยเหล่านี้ทั้งหมดมีการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของอาการคัน และ 4 ใน 8 รายมีการหายขาดอย่างสมบูรณ์ ข้อมูลนี้สนับสนุนบทบาทของการยับยั้ง IBAT ในฐานะการรักษา PSC หันไปทาง PBC
การศึกษา VANTAGE ยังคงมีความคืบหน้าอย่างดี และเราคาดว่าจะเสร็จสิ้นการลงทะเบียนในปีหน้า ข้อมูลเบื้องต้นที่นำเสนอเมื่อปีที่แล้วแสดงให้เห็นการปรับปรุงอาการคันอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ การลดลงของกรดน้ำดีในซีรั่มอย่างมีนัยสำคัญ และการปรับปรุงอาการเหนื่อยล้าที่น่าพอใจ เราตื่นเต้นที่จะพัฒนาการศึกษานี้ผ่านขั้นตอนการยืนยัน การวิเคราะห์เพิ่มเติมจากการวิเคราะห์เบื้องต้นของ VANTAGE จะถูกนำเสนอที่ AASLD ซึ่งเน้นการลดลงของอาการเหนื่อยล้าและการปรับปรุงการนอนหลับในผู้ป่วย volixibat รวมถึงการแสดงให้เห็นถึงการลดลงของ IL-31 ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา การศึกษา EXPAND ของเราที่ประเมิน LIVMARLI ในภาวะคันจากโรคคอลเลสเตอรอลเพิ่มเติมก็กำลังลงทะเบียนได้ดีเช่นกัน การศึกษานี้ออกแบบมาเพื่อขยายการเข้าถึงผู้ป่วยในโรคคอลเลสเตอรอลที่หายากหลายชนิดซึ่งปัจจุบันมีทางเลือกในการรักษาเพียงเล็กน้อยหรือไม่เลย สิ่งนี้แสดงถึงโอกาสในการขยายฉลากที่มีความหมาย และเราตั้งเป้าที่จะเสร็จสิ้นการลงทะเบียนในปี 2026 สุดท้าย ฉันตื่นเต้นที่จะแจ้งให้ทราบว่าเราได้เริ่มการศึกษา Phase II ของ MRM-3379 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง PDE4D ที่ทะลุผ่านสมองของเราสำหรับกลุ่มอาการ Fragile X ข้อมูลก่อนคลินิกที่เรานำเสนอเมื่อเร็วๆ นี้จากแบบจำลองหนู FMR1 knockout ของ Fragile X แสดงให้เห็นว่า MRM-3379 สามารถย้อนกลับปรากฏการณ์ของโรคในการประเมินพฤติกรรมหลายอย่าง และเพิ่มความมั่นใจของเราในความสำคัญของเส้นทางนี้ใน Fragile X โดยรวมแล้ว เราได้รับกำลังใจอย่างมากจากความคืบหน้าในโปรแกรมการพัฒนาของเรา และตั้งตารอเหตุการณ์สำคัญที่จะมาถึงในปี 2026 ด้วยเหตุนี้ ฉันจะส่งต่อการประชุมให้ Eric เพื่อหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงินของเรา Eric?
Eric Bjerkholt: ขอบคุณ Joanne และสวัสดีตอนบ่ายทุกคน เราส่งมอบผลการดำเนินงานทางการเงินที่แข็งแกร่งอีกไตรมาสหนึ่ง โดยมีรายได้ผลิตภัณฑ์สุทธิรวม 133 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพิ่มขึ้น 47% เมื่อเทียบกับปีก่อน และสะท้อนถึงการเติบโตของยาทุกชนิดที่เราทำการค้า ไตรมาสนี้รวมยอดขายประมาณ 5 ล้านดอลลาร์ให้กับ Takeda พันธมิตรของเราในญี่ปุ่น เราไม่คาดว่าจะมียอดขายเพิ่มเติมให้กับ Takeda ใน Q4 ของปีนี้ ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานทั้งหมดสำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน คือ 130 ล้านดอลลาร์ ซึ่งรวมถึงค่าใช้จ่าย R&D 43 ล้านดอลลาร์ ค่าใช้จ่าย SG&A 62 ล้านดอลลาร์ และต้นทุนขาย 26 ล้านดอลลาร์ ค่าใช้จ่ายสำหรับไตรมาสนี้รวมถึงค่าใช้จ่ายค่าตอบแทนจากการใช้หุ้นที่ไม่ใช่เงินสด 18 ล้านดอลลาร์ และค่าตัดจำหน่ายสินทรัพย์ไม่มีตัวตนและรายการที่ไม่ใช่เงินสดอื่นๆ 6 ล้านดอลลาร์
ค่าตัดจำหน่ายสินทรัพย์ไม่มีตัวตนและรายการที่ไม่ใช่เงินสดอื่นๆ ส่วนใหญ่สะท้อนอยู่ในต้นทุนการขายของเรา อัตรากำไรจากการดำเนินงานด้วยเงินสดของเรายังคงปรับปรุงอย่างต่อเนื่อง และเรามีกำไร GAAP ในไตรมาสที่สาม โดยสร้างรายได้สุทธิประมาณ 3 ล้านดอลลาร์ แม้ว่าสิ่งนี้จะสะท้อนถึงความแข็งแกร่งและความสามารถในการปรับขนาดของรูปแบบธุรกิจของเรา เรามองว่ากำไร GAAP รายไตรมาสเป็นเหตุการณ์สำคัญ ไม่ใช่ความคาดหวังที่สม่ำเสมอในขณะที่เรายังคงลงทุนเพื่อการเติบโต เงินสด เงินสดเทียบเท่า และการลงทุนมีมูลค่า 378 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 กันยายน เพิ่มขึ้น 85 ล้านดอลลาร์จากต้นปี เรายังคงมีเงินทุนเพียงพอและเป็นอิสระทางการเงิน ซึ่งทำให้เรามีทรัพยากรที่จำเป็นในการขยายผลกระทบต่อผู้ป่วยและขยายธุรกิจของเรา
ด้วยเหตุนี้ ฉันจะส่งต่อการประชุมให้ Chris
Christopher Peetz: ขอบคุณ Eric ก่อนที่เราจะเปิดการประชุมเพื่อถามคำถาม ฉันต้องการปิดท้ายด้วยการทบทวนไตรมาสที่ให้ผลผลิตอย่างไม่น่าเชื่อ ในทุกมิติของธุรกิจของเรา ทั้งทางการค้า ทางคลินิก และการดำเนินงาน เรายังคงดำเนินการด้วยวัตถุประสงค์และวินัย โดยยึดมั่นในแนวทางที่มุ่งเน้นผู้ป่วยแบบเดียวกันที่ขับเคลื่อนความสำเร็จของเราตั้งแต่เริ่มต้น นั่นคือสิ่งที่ทำให้เรากลายเป็นบริษัทโรคหายากชั้นนำที่มีการเติบโตสูงและมีกระแสเงินสดเป็นบวก ขอขอบคุณทีม Mirum อีกครั้ง และผู้ป่วยและครอบครัวที่เป็นแรงบันดาลใจในการทำงานของเราทุกวัน ด้วยเหตุนี้ เจ้าหน้าที่ โปรดเปิดการประชุมเพื่อถามคำถาม
Operator: [คำแนะนำผู้ดำเนินการ] คำถามแรกของเราจะมาจากสายของ Jessica Fye จาก JPMorgan
Abdulqudus Tahlil: นี่คือ Abdul แทน Jess เรามีเพียงสองคำถาม อะไรคือปัจจัยขับเคลื่อนหลักของผลการดำเนินงานของ LIVMARLI เมื่อเรามองไปถึงปี 2026? และคุณสามารถพูดถึงเหตุผลที่ค่ากลางของช่วงการคาดการณ์ใหม่บ่งชี้ว่ายอดขาย 4Q ทรงตัวเมื่อเทียบกับ 3Q? ฉันไม่คิดว่าเราเห็นพลวัตเช่นนั้นเมื่อปีที่แล้ว
Christopher Peetz: Abdul ขอบคุณสำหรับคำถามเกี่ยวกับปัจจัยขับเคลื่อนหลักในปี 2026 ฉันหมายถึง เราเห็นหลายสิ่งหลายอย่างที่เกิดขึ้นในปัจจุบันและจะดำเนินต่อไปในปีหน้า เราคาดว่าเราอาจจะให้การคาดการณ์ในช่วงต้นปีหน้าเกี่ยวกับลักษณะของปีนั้น แต่เรายังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของการเปิดตัว PFIC ทั้งในสหรัฐอเมริกาและต่างประเทศ ดังนั้นคาดว่าสิ่งนั้นจะค่อยๆ เพิ่มขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป และฉันคิดว่าสำหรับการคาดการณ์ในปีนี้สำหรับ Q4 บางทีฉันอาจจะขอให้ Peter พูดถึงสิ่งที่เราเห็นจากพลวัตแบบไตรมาสต่อไตรมาส...
Peter Radovich: ขอบคุณ Chris ใช่ และฉันขอขอบคุณสำหรับคำถาม Abdul พลวัตหลักคือการพยายามเน้นย้ำในคำกล่าวเตรียมของเรา เราเห็นการเติบโตของ LIVMARLI ในสหรัฐอเมริกา เราเห็นพอร์ตโฟลิโอของกรดน้ำดีดำเนินต่อไปตามที่มันเป็น มันคือสาย LIVMARLI ในต่างประเทศจริงๆ ที่เราคาดว่าจะมีความผันผวนเมื่อเราย้ายจากไตรมาสต่อไตรมาส ดังที่เราเคยพูดถึงมาก่อน ธุรกิจนั้นมีการสั่งซื้อจำนวนมากเป็นระยะๆ จากผู้จัดจำหน่าย และเราเห็นสิ่งเหล่านั้นเข้ามาใน Q3 เรายังกล่าวถึงว่าเรามียอดขาย Takeda ใน Q3 ซึ่งเราก็มียอดขายใน Q1 และ Q2 ด้วยที่เราไม่คาดว่าจะมียอดขายใน Q4 ดังนั้นจึงมีการสะสมสินค้าคงคลังอยู่พอสมควร ดังนั้นนั่นคือพลวัตที่แท้จริงในสาย LIVMARLI ในต่างประเทศ
Operator: คำถามถัดไปจะมาจากสายของ Josh Schimmer จาก Cantor
Joshua Schimmer: บางทีฉันอาจมีสองคำถามสั้นๆ ก่อนอื่น คุณเห็นแนวโน้มอะไรบ้างเกี่ยวกับการยอมรับรูปแบบยาเม็ดแข็งของ LIVMARLI? และสัดส่วนยอดขายเป็นเท่าใดสำหรับรูปแบบนั้นเทียบกับรูปแบบของเหลว? และสำหรับ volixibat คุณคิดอย่างไรเกี่ยวกับค่าเปรียบเทียบราคาที่เหมาะสม โดยเฉพาะอย่างยิ่งหลังจากที่เราได้เห็นการเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญของราคาโรคหายากกำพร้าในช่วงหนึ่งปีที่ผ่านมา โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับภาวะที่อาจมีความชุกน้อยกว่า PBC และสอดคล้องกับ PSC มากกว่า
Peter Radovich: ขอบคุณสำหรับคำถาม Josh ใช่ ดังนั้นในแง่ของยาเม็ดแข็ง เพิ่งเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาเมื่อกลางเดือนมิถุนายน ดังนั้นนี่เป็นไตรมาสแรกเต็มรูปแบบของเรากับมัน และสิ่งที่เราเห็นคือการตอบรับที่น่าพอใจอย่างยิ่งและจริงๆ แล้วเป็นการเปลี่ยนจากรูปแบบของเหลว ดังนั้นหากคุณดูข้อมูลการสั่งจ่าย ผู้ป่วยมีสิทธิ์เปลี่ยนหากมีน้ำหนักอย่างน้อย 25 กิโลกรัม ฉันคิดว่าสิ่งที่ฉันสามารถพูดได้คือสัดส่วนที่สำคัญของผู้ที่มีสิทธิ์ตามน้ำหนักของพวกเขา กำลังเปลี่ยน ดังนั้นแน่นอนว่าตื่นเต้นกับสิ่งที่สามารถหมายถึงในระยะยาวในแง่ของการคงอยู่และการยึดมั่น และรูปแบบยาเม็ดเดียวที่ง่ายต่อการรับประทานซึ่งจะได้รับความนิยมจากวัยรุ่นและผู้ใหญ่เหล่านี้
ดังนั้นจึงตื่นเต้นกับพลวัตนั้น และใช่ ราคา volixibat แน่นอนว่าฉันยังไม่ได้ตัดสินใจขั้นสุดท้ายเกี่ยวกับเรื่องนั้น เฝ้าติดตามพลวัตที่คุณกำลังพูดถึง เรามีการคิดแบบพื้นฐาน คุณสามารถดู PPAR อื่นๆ และผลิตภัณฑ์อื่นๆ ที่ได้รับการอนุมัติใน PBC ที่ราคา 130 ถึง 150 แต่เรายังคงวิเคราะห์อยู่ ฉันคิดว่ายังเร็วเกินไปที่จะบอกว่ากลยุทธ์การกำหนดราคาที่เหมาะสมสำหรับ volixibat คืออะไร
Operator: คำถามถัดไปจะมาจากสายของ Gavin Clark-Gartner จาก Evercore
Gavin Clark-Gartner: มีเพียงหนึ่งคำถามเท่านั้น ความคาดหวังของคุณสำหรับผู้ยื่นขอ Paragraph IV คืออะไร? บางทีอาจจะเป็นประโยชน์ในการวางแผนความมั่นใจของคุณในพอร์ต IP ทั้งหมดของคุณ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเกี่ยวกับสิทธิบัตรวิธีการและรวมถึง volixibat
Christopher Peetz: Gavin ขอบคุณสำหรับคำถาม โดยรวมแล้ว ฉันหมายถึง เราอยู่ในช่วงที่เราอาจจะเห็นสิ่งนั้น และค่อนข้างเป็นไปตามปกติสำหรับจุดนี้ในวงจรชีวิตของ LIVMARLI และค่อนข้างมั่นใจในตำแหน่ง IP โดยรวมของเรา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง คุณกล่าวถึงสิทธิบัตรวิธีการที่เฉพาะเจาะจงกับการให้ยา LIVMARLI ในข้อบ่งชี้นี้ ดังนั้นเราได้เห็นว่านี่เป็นข้อสังเกตพื้นฐานที่สำคัญที่ทำให้ Mirum ทั้งหมดเป็นไปได้ และ IP เบื้องหลัง เราเห็นว่าค่อนข้างแข็งแกร่งและอยู่ในตำแหน่งที่ดีและพร้อมที่จะปกป้อง ดังนั้นจะมีอะไรเพิ่มเติมหากและเมื่อเราเห็นผู้ยื่นขอใดๆ แต่ยังไม่มีจนถึงปัจจุบัน
Operator: คำถามถัดไปจะมาจากสายของ James Condulis จาก Stifel
Mark Hitrik: นี่คือ Mark แทน James ดังนั้นเมื่อเร็วๆ นี้ในการประชุมผลประกอบการ Shionogi ดูเหมือนจะแนะนำว่ายังคงเป็นคำถามที่เปิดกว้างเกี่ยวกับสิ่งที่แน่นอนคือจุดสิ้นสุดที่ดีที่สุดสำหรับการศึกษา Fragile X ของพวกเขา ฉันต้องการดูว่าพวกคุณมีความคิดเห็นเกี่ยวกับเรื่องนั้นหรือไม่ และนัยยะสำหรับโปรแกรมของคุณที่คุณริเริ่มในปีนี้ และจากนั้นเรามีคำถามที่สองเกี่ยวกับ PSC และผู้ป่วยเหล่านี้มักจะมีโรคอักเสบ เช่น โรคร่วม และเรารู้ว่าสารยับยั้ง IBAT โดยธรรมชาติแล้วมีผลข้างเคียงทางเดินอาหารบางอย่าง ดังนั้นจึงอยากทราบความคิดเห็นของคุณเกี่ยวกับ s