Mirum Pharma (MIRM) Kazanç Çağrısı Dökümü

Görüntü kaynağı: The Motley Fool.
TARİH
Salı, 4 Kasım 2025, 8:00 ET
ÇAĞRI KATILIMCILARI
-
İcra Kurulu Başkanı — Christopher Peetz
-
Başkan ve Operasyon Direktörü — Peter Radovich
-
Tıbbi İşler Direktörü — Joanne M. Quan
-
Finans Direktörü — Eric Bjerkholt
Motley Fool analistinden bir alıntı mı gerekiyor? [email protected] adresine e-posta gönderin
Tam Konferans Çağrısı Dökümü
Christopher Peetz: Teşekkürler Andrew ve herkese iyi günler. 2025, Mirum için olağanüstü bir yıl olmaya devam ediyor. Hastalar için hayat değiştiren ilaçlar yaratmak ve sunmak üzere özel olarak tasarlanmış, önde gelen bir nadir hastalık şirketi oluşturduk. Başarımız bu temelden geliyor. Ekip, hastalar ve ailelerle derinden bağlantılı, onların içgörülerini anlamlı terapilere ve ölçülebilir performansa dönüştürüyor. Üçüncü çeyrekte güçlü ticari sonuçlar elde ettik, klinik hattımızı ilerlettik ve finansal temelimizi güçlendirdik. Ekibimizin odaklanma ve tutarlılıkla uygulamaya devam etme şekliyle gurur duyuyorum. İlk olarak, ticari performans hakkında. Üçüncü çeyrek gelirini, geçen yılın aynı dönemine göre yaklaşık %50'lik bir yıllık artışı temsil eden 133 milyon dolar olarak bildirdik.
Bu performans, ABD PFIC lansmanından elde edilen devam eden ivme ve uluslararası pazarlarımızdan gelen artan talebi içeren ticari portföyümüzün gücünü ve genişliğini yansıtmaktadır. Ar-Ge'ye gelince. Önümüzdeki 18 ay içinde üç potansiyel olarak dönüm noktası niteliğinde okuma için yolunda ilerliyoruz. İlk olarak PSC'de VISTAS Faz IIb çalışması. Kayıt tamamlandı, ikinci çeyrek 2026'da üst düzey verileri açıklamayı bekliyoruz. Geçen yılki başarılı ara analiz ve birden fazla kolestatik hastalıkta IBAT inhibitörlerini destekleyen tutarlı veri kümesiyle, volixibatın bu ortamda ilk onaylanmış tedavi olma potansiyeli konusunda iyimseriz.
Ayrıca PBC'de volixibatın VANTAGE çalışması, ultra nadir kolestatik durumlarda LIVMARLI'nin EXPAND çalışması ve Fragile X sendromunda MRM-3379'un yeni başlattığımız Faz II çalışması ile de iyi ilerliyoruz. Finansal performansımızı daha da güçlendirmek için de anlamlı adımlar attık. Bu çeyrekte nakit bakiyemiz önemli ölçüde arttı ve ilk kez net gelir elde ettik. Bu, ticari modelimizdeki operasyonel kaldıraçı vurgulayan önemli bir kilometre taşıdır. Özetle, Mirum için sağlam bir çeyrek daha oldu. Tüm Mirum ekibine hastalara olan devam eden bağlılıkları için teşekkür etmek istiyorum.
Geniş bir hattı ve küresel ayak izi olan, yüksek büyüme gösteren, nakit akışı pozitif bir nadir hastalık şirketi kurduk ve daha yeni başlıyoruz. Ve bununla, çağrıyı Peter'a devredeceğim. Peter?
Peter Radovich: Teşekkürler Chris. 3. çeyrek, toplam 133 milyon dolarlık net ürün satışıyla Mirum için başka bir mükemmel çeyrek oldu. Bu, hem ABD hem de uluslararası pazarlarda LIVMARLI'nin devam eden güçlü performansı ve safra asidi portföyümüzden gelen istikrarlı katkı ile sağlandı. LIVMARLI net ürün satışları çeyrek için 92 milyon dolar oldu. ABD'de, LIVMARLI talebi hem Alagille sendromunda hem de PFIC'de 64 milyon dolarlık net ürün satışıyla sağlıklı kalmaya devam ediyor. Alagille sendromu büyümesi dayanıklı kalıyor ve PFIC, genişleyen tanı ve artan genetik taramanın gerçek dünya faydasını yansıtan anlamlı katkı sağlamaya devam ediyor.
Tıbbi topluluğun daha geniş kesimlerine, özellikle yetişkin odaklı sağlayıcılara ulaşmaya başladıkça, genetik testlerin uygulamada hala daha az yerleşik olduğunu ve genellikle daha fazla eğitim ve diyalog gerektirdiğini görüyoruz. Bu nedenle bunu, sürekli etkileşimin ek artışlar sağlayabileceği bir alan olarak görüyoruz. Uluslararası alanda, LIVMARLI talebi bu çeyrekte 28 milyon dolarlık net ürün satışıyla artmaya devam ediyor. Doğrudan ve ortak pazarlarımızdaki talep, genişleyen geri ödeme ve yeni coğrafyalarda lansmanlarla desteklenerek güçlü kalıyor. 3. çeyrek, Japonya'daki ortağımız Takeda için ticari hale getirmenin ilk tam çeyreğiydi ve piyasadaki benimseme dinamikleri genel olarak LIVMARLI'nin ABD lansmanıyla tutarlıydı.
Safra Asidi İlaçlarımız CHOLBAM ve CTEXLI, bu çeyrekte 41 milyon dolarlık net ürün satışı elde etti, bu da bu yılın başlarında CTEXLI'nin FDA onayı sonrasında artan CTX hasta bulgusu ile desteklendi. Ve artık 2025 yılı tam yıl rehberlik aralığımızın üst ucunda, 500 milyon ila 510 milyon dolar gelir elde etmeyi beklediğimizi söylemekten memnuniyet duyuyorum. Bu, hem Alagille sendromunda hem de PFIC'de ABD işimizin devam eden gücünü, safra asidi portföyümüzden gelen istikrarlı katkıları ve uluslararası ortak ve distribütör sipariş modellerindeki tipik çeyrekten çeyreğe değişkenliği yansıtmaktadır. İleriye baktığımızda, portföyümüz genelinde önemli bir büyüme potansiyeli görmeye devam ediyoruz; LIVMARLI, volixibat ve MRM-3379'un her biri için zirve gelir potansiyeli 1 milyar doları aştı.
Ve bununla, hat üzerinde Joanne'a devredeceğim. Joanne?
Joanne M. Quan: Teşekkürler Peter. Devam eden tüm çalışmalarımızda doktorlar ve hastalarla devam eden işbirliği ve ivmeyi gördüğümüz klinik hattımızdaki sürekli ilerleme hakkında bir güncelleme sağlamaktan memnuniyet duyuyorum. Volixibat ile başlayarak, primer sklerozan kolanjit veya PSC'de Faz IIb VISTAS çalışmasındaki kaydı tamamladık ve 2026'nın ikinci çeyreğinde üst düzey verileri açıklamayı bekliyoruz. PSC, onaylanmış tedavisi olmayan ve sınırlı tedavi seçenekleri olan önemli bir karşılanmamış ihtiyaç alanını temsil ediyor. Bu önemli çalışmayı ilerletmedeki ortaklıkları için araştırmacılara ve PSC hasta topluluğuna derinden minnettarız. Hatırlatmak gerekirse, geçen yılki VISTAS çalışmasının ara analizinin sonucu umduğumuz gibiydi.
Öneri, mevcut örneklem boyutunu korumaktı, ki bunun nihai analiz için güçlü bir sinyal yansıttığına inanıyoruz. Çalışmanın muhafazakar varsayımlar, plasebo düzeltilmiş 1.75 puanlık tedavi etkisi ve 3 standart sapma kullanılarak güçlendirildiğini belirtmekte fayda var. AASLD'de, şefkatli kullanım programımız kapsamında maralixibat ile tedavi edilen 8 PSC hastasının bir vaka serisi sunuluyor, bu da bu yılın başlarında DDW'de sunulan bir vaka serisinin devamıdır. Bu hastaların tümü kaşıntıda anlamlı azalmalar yaşadı ve 8 hastadan 4'ünde tam iyileşme görüldü. Bu veriler, PSC tedavisi olarak IBAT inhibisyonunun rolünü desteklemektedir. PBC'ye gelince.
VANTAGE çalışması iyi ilerlemeye devam ediyor ve önümüzdeki yıl kaydı tamamlamayı bekliyoruz. Geçen yıl sunulan ara veriler, kaşıntıda istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme, serum safra asitlerinde anlamlı azalmalar ve yorgunlukta cesaret verici iyileşmeler gösterdi. Bu çalışmayı onaylayıcı aşamaya ilerletmekten heyecan duyuyoruz. VANTAGE ara analizinden ek analizler, volixibat hastalarında yorgunlukta azalmaları ve uykuda iyileşmeyi vurgulayan ve tedavi edilen hastalarda IL-31'de azalma gösteren AASLD'de sunulacaktır. Kolestatik kaşıntının ek durumlarında LIVMARLI'yi değerlendiren EXPAND çalışmamız da iyi kayıt alıyor. Bu çalışma, şu anda az veya hiç tedavi seçeneği olmayan birden fazla nadir kolestatik hastalıkta hastalara erişimi genişletmek için tasarlanmıştır.
Anlamlı bir etiket genişletme fırsatını temsil ediyor ve 2026'da kayıt tamamlamayı hedefliyoruz. Son olarak, Fragile X sendromu için beyne nüfuz eden PDE4D inhibitörümüz olan MRM-3379'un Faz II çalışmasını başlattığımızı paylaşmaktan heyecan duyuyorum. Fragile X'in bir fare FMR1 knockout modelinden yakın zamanda sunduğumuz preklinik veriler, MRM-3379'un birden fazla davranışsal değerlendirmede hastalık fenotipini tersine çevirdiğini ve Fragile X'te bu yolun önemine olan güvenimizi artırdığını gösterdi. Genel olarak, geliştirme programlarımızdaki ilerlemeden çok memnunuz ve 2026'daki gelecek kilometre taşlarını dört gözle bekliyoruz. Bununla, finansal sonuçlarımızı görüşmek üzere çağrıyı Eric'e devredeceğim. Eric?
Eric Bjerkholt: Teşekkürler Joanne ve herkese iyi günler. Geçen yıla göre %47 artışla 133 milyon dolarlık toplam net ürün geliri ile bir çeyrek daha sağlam finansal performans sergiledik ve tüm ticari ilaçlarımızda büyüme sağladık. Bu çeyrek, ortağımız Takeda'ya Japonya'da yaklaşık 5 milyon dolarlık satış içeriyordu. Bu yılın 4. çeyreğinde Takeda'ya ek satış beklemiyoruz. 30 Eylül'de sona eren çeyrek için toplam işletme gideri 130 milyon dolardı; bu, 43 milyon dolarlık Ar-Ge gideri, 62 milyon dolarlık SG&A gideri ve 26 milyon dolarlık satış maliyetini içeriyordu. Çeyrekteki giderler, 18 milyon dolarlık nakit dışı hisse bazlı tazminat gideri ve 6 milyon dolarlık maddi olmayan duran varlık amortismanı ve diğer nakit dışı kalemleri içeriyordu.
Maddi olmayan duran varlık amortismanı ve diğer nakit dışı kalem giderleri büyük ölçüde satış maliyetlerimize yansımaktadır. Nakit işletme marjlarımız artmaya devam etti ve üçüncü çeyrekte GAAP karlılığı elde ederek yaklaşık 3 milyon dolarlık net gelir elde ettik. Bu, iş modelimizin gücünü ve ölçeklenebilirliğini yansıtsa da, büyümeye yatırım yapmaya devam ettiğimiz için üç aylık GAAP karlılığını bir kilometre taşı olarak görüyoruz, henüz tutarlı bir beklenti değil. Nakit, nakit benzerleri ve yatırımlar 30 Eylül itibarıyla 378 milyon dolardı, bu da yılın başından bu yana 85 milyon dolarlık bir artış. Finansal olarak iyi finanse edilmiş ve bağımsız olmaya devam ediyoruz, bu da hasta etkisini genişletmek ve işimizi büyütmek için gereken kaynakları bize sağlıyor.
Bununla, çağrıyı Chris'e geri devredeceğim.
Christopher Peetz: Teşekkürler Eric. Çağrıyı sorular için açmadan önce, inanılmaz derecede üretken bir çeyreği yansıtarak kapatmak istiyorum. İşimizin her boyutunda, ticari, klinik ve operasyonel olarak, başlangıçtan beri başarımızı yönlendiren aynı hasta merkezli yaklaşımla desteklenen amaç ve disiplinle uygulamaya devam ediyoruz. Bu, yüksek büyüme gösteren, nakit akışı pozitif, önde gelen bir nadir hastalık şirketi olmamızı sağladı. Mirum ekibine ve her gün çalışmalarımıza ilham veren hastalara ve ailelere tekrar teşekkürler. Bununla, operatör, lütfen çağrıyı sorular için açın.
Operatör: [Operatör Talimatları] İlk sorumuz JPMorgan'dan Jessica Fye'ın hattından gelecek.
Abdulqudus Tahlil: Jess adına Abdul. Sadece iki sorumuz var. 2026'ya bakarken LIVMARLI'nin performansının temel itici güçleri neler olacak? Ve yeni rehberlik aralığının orta noktasının neden şimdi 3. çeyrekten 4. çeyrek satışlarının sıralı olarak sabit olduğunu ima ettiğini anlatabilir misiniz? Geçen yıl böyle bir dinamik görmediğimizi düşünüyorum.
Christopher Peetz: Abdul, soru için teşekkürler. 2026'ya giden temel itici güçler hakkında, bugün sahip olduğumuz şeylerin çoğunun gelecek yıla da devam edeceğini görüyoruz. Muhtemelen gelecek yılın başlarında o yılın nasıl görüneceğine dair rehberlik vereceğimizi bekliyoruz. Ancak PFIC lansmanının hem ABD'de hem de uluslararası alanda ilk aşamalarındayız. Bu nedenle zamanla inşa edilmeye devam etmesini bekleyin. Ve sanırım bu yılın 4. çeyrek rehberliği için, belki de çeyrekten çeyreğe dinamiklerimiz hakkında Peter'a konuşmasını isteyebilirim...
Peter Radovich: Teşekkürler Chris. Evet, ve soruyu takdir ediyorum Abdul. Ana dinamik, hazırladığımız açıklamalarda vurgulamaya çalıştığım şey. LIVMARLI ABD'de büyüme görüyoruz. Safra asidi portföyünün yaptığı işi yapmaya devam ettiğini görüyoruz. Çeyrekten çeyreğe ilerledikçe değişkenlik beklediğimiz yer gerçekten LIVMARLI uluslararası hattıdır. Daha önce de tartıştığımız gibi, o iş periyodik olarak distribütörlerden büyük siparişler alıyor ve bunları 3. çeyrekte aldık. Ayrıca 3. çeyrekte Takeda gelirimiz olduğunu da belirttik, ki bunu 1. ve 2. çeyreklerde de aldık ve 4. çeyrekte beklemiyoruz. Yani orada oldukça fazla bir stok artışı var. Yani bu gerçekten LIVMARLI uluslararası hattındaki dinamik.
Operatör: Bir sonraki soru Cantor'dan Josh Schimmer'ın hattından gelecek.
Joshua Schimmer: Belki iki hızlı sorum var. İlk olarak, LIVMARLI'nin katı tablet formülasyonunun benimsenmesi açısından ne gibi eğilimler görüyorsunuz? Ve satışların yüzde kaçı bunun için, sıvıya karşı? Ve sonra volixibat için, özellikle son bir yılda nadir yetim hastalık fiyatlarında, özellikle PBC'den daha az yaygın olan ve PSC ile daha uyumlu olan durumlar için önemli bir artış gördükten sonra, uygun fiyat karşılaştırmaları açısından ne düşünüyorsunuz?
Peter Radovich: Sorular için teşekkürler Josh. Evet. Yani katı tablet açısından, sadece ABD'de Haziran ortasında piyasaya sürüldü. Yani bu gerçekten onunla ilgili ilk tam çeyreğimiz. Ve çok cesaret verici bir tür benimseme ve gerçekten sıvılardan geçişler gördük. Yani reçete bilgilerine bakarsanız, hastalar 25 kilo veya daha büyükse geçiş yapmaya hak kazanıyor. Sanırım söyleyebileceğim, kilolarına göre uygun olanların önemli bir kısmının geçiş yaptığıdır. Yani uzun vadede kalıcılık ve uyum ve bu ergenler ve yetişkinler tarafından tercih edilecek daha kolay bir tek tabletlik doz formatı açısından ne anlama gelebileceği konusunda kesinlikle heyecanlıyız.
Yani bu dinamikten heyecanlıyız. Ve sonra evet, volixibat fiyatlandırması. Açıkçası, henüz nihai bir karar vermedim, bahsettiğiniz dinamikleri izledim. Temel senaryo düşüncemiz var, PBC'de onaylanmış diğer PPAR'lara ve diğer ürünlere bakabilirsiniz, 130 ila 150 arasında, ancak hala analiz ediyoruz. Volixibat için doğru fiyatlandırma stratejisinin ne olduğunu söylemek için henüz erken olduğunu düşünüyorum.
Operatör: Bir sonraki soru Evercore'dan Gavin Clark-Gartner'ın hattından gelecek.
Gavin Clark-Gartner: Sadece bir tane vardı. Paragraf IV başvuru sahipleri için beklentiniz nedir? Belki de tüm IP portföyünüze olan güveninizi, özellikle dozaj yöntemleri patentleri ve volixibat dahil olmak üzere ortaya koymak faydalı olacaktır.
Christopher Peetz: Gavin, soru için teşekkürler. Genel olarak, yani, potansiyel olarak görebileceğimiz penceredeyiz ve LIVMARLI'nin yaşam döngüsünün bu noktası için her şey rutin ve genel IP konumumuzdan oldukça eminiz. Özellikle, bahsettiğiniz dozaj yöntemleri patentleri, bu endikasyonlarda LIVMARLI'nin dozajına özeldir. Yani bunu gördük, bu gerçekten Mirum'un tamamını mümkün kılan temel temel gözlem oldu ve bunun arkasındaki IP'nin oldukça güçlü ve harika bir konumda olduğunu ve onu savunmaya hazır olduğunu görüyoruz. Yani herhangi bir başvuru sahibi görürsek ve ne zaman görürsek daha fazlası gelecek, ancak bugüne kadar bir şey yok.
Operatör: Bir sonraki soru Stifel'dan James Condulis'in hattından gelecek.
Mark Hitrik: James adına Mark. Yani yakın zamanda kazançlarda, Shionogi, Fragile X çalışmaları için en iyi uç noktanın ne olduğu konusunda hala açık bir soru olduğunu öne sürdü. Bu konuda herhangi bir görüşünüz olup olmadığını ve bu yıl başlattığınız programınız için sonuçları görmek istedim. Ve sonra PSC hakkında ikinci bir sorumuz vardı. Ve bu hastalar tipik olarak iltihaplı hastalık gibi komorbiditelere sahiptir. Ve IBAT inhibitörlerinin doğası gereği, bu tür GI yan etkilerine sahip olduğunu biliyoruz. Yani s hakkındaki düşüncelerinizi merak ediyorum