Tóm tắt Cuộc gọi Thu nhập của Mirum Pharma (MIRM)

Nguồn hình ảnh: The Motley Fool.
NGÀY
Thứ Ba, ngày 4 tháng 11 năm 2025 lúc 8 giờ sáng ET
NGƯỜI THAM GIA CUỘC GỌI
-
Giám đốc điều hành — Christopher Peetz
-
Chủ tịch và Giám đốc điều hành — Peter Radovich
-
Giám đốc Y tế — Joanne M. Quan
-
Giám đốc Tài chính — Eric Bjerkholt
Cần một trích dẫn từ nhà phân tích của Motley Fool? Gửi email đến [email protected]
Bản ghi đầy đủ cuộc gọi hội nghị
Christopher Peetz: Cảm ơn Andrew và chào buổi chiều mọi người. Năm 2025 tiếp tục là một năm xuất sắc đối với Mirum. Chúng tôi đã tạo ra một công ty bệnh hiếm gặp hàng đầu, được xây dựng đặc biệt để tạo ra và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân. Thành công của chúng tôi bắt nguồn từ nền tảng đó. Đội ngũ gắn bó sâu sắc với bệnh nhân và gia đình, biến những hiểu biết sâu sắc của họ thành các liệu pháp ý nghĩa và hiệu suất đo lường được. Trong quý thứ ba, chúng tôi đã đạt được kết quả thương mại mạnh mẽ, thúc đẩy quy trình lâm sàng và củng cố nền tảng tài chính của mình. Tôi tự hào về cách đội ngũ của chúng tôi tiếp tục thực hiện với sự tập trung và nhất quán. Đầu tiên, về hiệu suất thương mại. Chúng tôi báo cáo doanh thu quý thứ ba là 133 triệu đô la, tăng gần 50% so với cùng kỳ năm ngoái.
Hiệu suất này phản ánh sức mạnh và phạm vi của danh mục thương mại của chúng tôi, bao gồm đà tăng liên tục từ việc ra mắt PFIC của Hoa Kỳ và nhu cầu ngày càng tăng từ các thị trường quốc tế của chúng tôi. Chuyển sang R&D. Chúng tôi vẫn đi đúng hướng với ba kết quả quan trọng tiềm năng trong vòng 18 tháng tới. Đầu tiên là nghiên cứu VISTAS Giai đoạn IIb về PSC. Với việc tuyển dụng đã hoàn tất, chúng tôi dự kiến ​​sẽ công bố dữ liệu hàng đầu trong quý thứ hai của năm 2026. Với phân tích tạm thời thành công vào năm ngoái và một lượng dữ liệu hỗ trợ nhất quán với các chất ức chế IBAT trên nhiều bệnh gan mật, chúng tôi lạc quan về tiềm năng của volixibat trở thành phương pháp điều trị được phê duyệt đầu tiên trong bối cảnh này.
Chúng tôi cũng đang tiến triển tốt với nghiên cứu VANTAGE về volixibat trong PBC, nghiên cứu EXPAND về LIVMARLI trong các tình trạng gan mật hiếm gặp và nghiên cứu Giai đoạn II mới bắt đầu về MRM-3379 trong hội chứng Fragile X. Chúng tôi cũng đã thực hiện các bước quan trọng để củng cố hơn nữa hiệu suất tài chính của mình. Trong quý này, số dư tiền mặt của chúng tôi tăng đáng kể và chúng tôi đã ghi nhận thu nhập ròng dương lần đầu tiên. Đây là một cột mốc quan trọng làm nổi bật đòn bẩy hoạt động trong mô hình thương mại của chúng tôi. Tóm lại, đây là một quý thực hiện vững chắc khác cho Mirum. Tôi muốn cảm ơn toàn bộ đội ngũ Mirum vì sự tận tâm liên tục của họ đối với bệnh nhân.
Chúng tôi đã xây dựng một công ty bệnh hiếm gặp tăng trưởng cao, tạo ra dòng tiền dương với quy trình rộng và dấu ấn toàn cầu, và chúng tôi mới chỉ bắt đầu. Và với điều đó, tôi sẽ chuyển cuộc gọi cho Peter. Peter?
Peter Radovich: Cảm ơn, Chris. Quý 3 là một quý tuyệt vời khác cho Mirum với tổng doanh số sản phẩm ròng là 133 triệu đô la. Điều này là do hiệu suất mạnh mẽ liên tục của LIVMARLI ở cả thị trường Hoa Kỳ và quốc tế, cũng như đóng góp ổn định từ danh mục axit mật của chúng tôi. Doanh số sản phẩm ròng của LIVMARLI đạt 92 triệu đô la trong quý này. Ở Hoa Kỳ, nhu cầu về LIVMARLI vẫn ổn định trong cả hội chứng Alagille và PFIC với doanh số sản phẩm ròng là 64 triệu đô la. Tăng trưởng hội chứng Alagille vẫn bền vững và PFIC tiếp tục đóng góp ý nghĩa, phản ánh lợi ích thực tế của việc chẩn đoán mở rộng và sàng lọc di truyền tăng lên.
Khi chúng tôi bắt đầu tiếp cận các phân khúc rộng hơn của cộng đồng y tế, đặc biệt là các nhà cung cấp dịch vụ tập trung vào người lớn, chúng tôi nhận thấy rằng xét nghiệm di truyền vẫn ít được tích hợp trong thực hành và thường đòi hỏi nhiều giáo dục và đối thoại hơn. Vì vậy, chúng tôi coi đây là một lĩnh vực mà sự tham gia liên tục có thể tiếp tục thúc đẩy những lợi ích gia tăng. Ở quốc tế, nhu cầu về LIVMARLI tiếp tục tăng với doanh số sản phẩm ròng là 28 triệu đô la trong quý này. Nhu cầu trên các thị trường đối tác và trực tiếp của chúng tôi vẫn mạnh mẽ, được hỗ trợ bởi việc hoàn trả và ra mắt ở các khu vực địa lý mới. Quý 3 là quý thương mại hóa đầy đủ đầu tiên cho đối tác của chúng tôi, Takeda tại Nhật Bản, với động lực chấp nhận trên thị trường nói chung phù hợp với việc ra mắt LIVMARLI ở Hoa Kỳ.
Thuốc Axit Mật của chúng tôi, CHOLBAM và CTEXLI đã tạo ra doanh số sản phẩm ròng là 41 triệu đô la trong quý này, được hỗ trợ bởi việc tìm kiếm bệnh nhân CTX tăng lên sau khi CTEXLI được FDA phê duyệt vào đầu năm nay. Và tôi rất vui khi nói rằng chúng tôi hiện dự kiến ​​sẽ đạt mức trên cùng của phạm vi hướng dẫn đầy đủ năm 2025 trước đó với doanh thu từ 500 triệu đô la đến 510 triệu đô la. Điều này phản ánh sức mạnh liên tục của hoạt động kinh doanh của chúng tôi ở Hoa Kỳ trong cả hội chứng Alagille và PFIC, đóng góp ổn định từ danh mục axit mật của chúng tôi, cùng với sự biến động thông thường theo quý giữa các đơn đặt hàng của đối tác và nhà phân phối quốc tế. Nhìn về phía trước, chúng tôi tiếp tục thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể trên toàn bộ danh mục đầu tư của mình với tiềm năng doanh thu đỉnh cao cho LIVMARLI, volixibat và MRM-3379, mỗi loại đều vượt quá 1 tỷ đô la.
Và với điều đó, tôi sẽ chuyển cuộc gọi cho Joanne để cập nhật về quy trình. Joanne?
Joanne M. Quan: Cảm ơn, Peter. Tôi rất vui được cung cấp thông tin cập nhật về tiến độ liên tục trên quy trình lâm sàng của chúng tôi, nơi chúng tôi đang thấy sự hợp tác và động lực liên tục với các bác sĩ và bệnh nhân trong tất cả các nghiên cứu đang diễn ra của chúng tôi. Bắt đầu với volixibat, chúng tôi đã hoàn thành việc tuyển dụng trong nghiên cứu VISTAS Giai đoạn IIb về viêm đường mật xơ hóa nguyên phát, hay PSC, và dự kiến ​​sẽ công bố dữ liệu hàng đầu trong quý thứ hai của năm 2026. PSC đại diện cho một lĩnh vực nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể với không có liệu pháp được phê duyệt và các lựa chọn điều trị hạn chế. Chúng tôi vô cùng biết ơn các nhà điều tra và cộng đồng bệnh nhân PSC vì sự hợp tác của họ trong việc thúc đẩy nghiên cứu quan trọng này. Như một lời nhắc nhở, kết quả của phân tích tạm thời của nghiên cứu VISTAS năm ngoái là điều chúng tôi hy vọng.
Khuyến nghị là giữ nguyên kích thước mẫu hiện tại, điều mà chúng tôi tin rằng phản ánh một tín hiệu mạnh mẽ cho phân tích cuối cùng. Đáng chú ý là nghiên cứu đã được cung cấp năng lượng bằng cách sử dụng các giả định bảo thủ, hiệu quả điều trị điều chỉnh theo giả dược là 1,75 điểm và độ lệch chuẩn là 3. Một loạt ca bệnh đang được trình bày tại AASLD của 8 bệnh nhân PSC được điều trị bằng maralixibat theo chương trình sử dụng từ bi của chúng tôi, tiếp tục một loạt ca bệnh được trình bày trước đó trong năm nay tại DDW. Tất cả những bệnh nhân này đều giảm ngứa đáng kể và 4 trong số 8 người đã khỏi hoàn toàn. Dữ liệu này hỗ trợ vai trò của sự ức chế IBAT như một phương pháp điều trị cho PSC. Chuyển sang PBC.
Nghiên cứu VANTAGE tiếp tục tiến triển tốt và chúng tôi dự kiến ​​sẽ hoàn thành việc tuyển dụng vào năm tới. Dữ liệu tạm thời được trình bày vào năm ngoái cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về ngứa, giảm đáng kể axit mật trong huyết thanh và những cải thiện đáng khích lệ về mệt mỏi. Chúng tôi rất vui mừng được thúc đẩy nghiên cứu này thông qua giai đoạn xác nhận. Các phân tích bổ sung từ VANTAGE tạm thời sẽ được trình bày tại AASLD, làm nổi bật sự giảm mệt mỏi và cải thiện giấc ngủ ở bệnh nhân volixibat cũng như cho thấy sự giảm IL-31 ở bệnh nhân được điều trị. Nghiên cứu EXPAND của chúng tôi đánh giá LIVMARLI trong các cài đặt ngứa gan mật bổ sung cũng đang tuyển dụng tốt. Nghiên cứu này được thiết kế để mở rộng quyền truy cập cho bệnh nhân trên nhiều bệnh gan mật hiếm gặp, những người hiện có ít hoặc không có lựa chọn điều trị.
Nó đại diện cho một cơ hội mở rộng nhãn hiệu có ý nghĩa và chúng tôi đang nhắm mục tiêu hoàn thành việc tuyển dụng vào năm 2026. Cuối cùng, tôi rất vui được chia sẻ rằng chúng tôi đã bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn II về MRM-3379, chất ức chế PDE4D xuyên não của chúng tôi cho hội chứng Fragile X. Dữ liệu tiền lâm sàng mà chúng tôi mới trình bày từ mô hình chuột FMR1 knockout của Fragile X cho thấy MRM-3379 đã đảo ngược kiểu hình bệnh trên nhiều đánh giá hành vi và tăng sự tự tin của chúng tôi vào tầm quan trọng của con đường này trong Fragile X. Nhìn chung, chúng tôi rất khuyến khích bởi tiến độ trên các chương trình phát triển của chúng tôi và mong đợi các cột mốc sắp tới vào năm 2026. Với điều đó, tôi sẽ chuyển cuộc gọi cho Eric để thảo luận về kết quả tài chính của chúng tôi. Eric?
Eric Bjerkholt: Cảm ơn, Joanne và chào buổi chiều mọi người. Chúng tôi đã mang lại một quý hiệu suất tài chính vững chắc khác, nổi bật bởi tổng doanh thu sản phẩm ròng là 133 triệu đô la, tăng 47% so với năm trước và phản ánh sự tăng trưởng trên tất cả các loại thuốc thương mại của chúng tôi. Quý này bao gồm khoảng 5 triệu đô la doanh thu bán hàng cho đối tác của chúng tôi, Takeda tại Nhật Bản. Chúng tôi không kỳ vọng doanh số bán hàng bổ sung cho Takeda trong quý 4 năm nay. Tổng chi phí hoạt động cho quý kết thúc ngày 30 tháng 9 là 130 triệu đô la, bao gồm chi phí R&D là 43 triệu đô la, chi phí SG&A là 62 triệu đô la và chi phí bán hàng là 26 triệu đô la. Chi phí trong quý bao gồm chi phí bù đắp cổ phiếu phi tiền mặt là 18 triệu đô la và khấu hao tài sản vô hình và các khoản mục phi tiền mặt khác là 6 triệu đô la.
Chi phí khấu hao tài sản vô hình và các khoản mục phi tiền mặt khác chủ yếu được phản ánh trong chi phí bán hàng của chúng tôi. Biên lợi nhuận hoạt động tiền mặt của chúng tôi tiếp tục được cải thiện và chúng tôi đã tạo ra lợi nhuận ròng GAAP trong quý thứ ba, tạo ra khoảng 3 triệu đô la thu nhập ròng. Mặc dù điều này phản ánh sức mạnh và khả năng mở rộng của mô hình kinh doanh của chúng tôi, nhưng chúng tôi coi lợi nhuận GAAP hàng quý là một cột mốc, chứ không phải là một kỳ vọng nhất quán khi chúng tôi tiếp tục đầu tư vào tăng trưởng. Tiền mặt, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư là 378 triệu đô la vào ngày 30 tháng 9, tăng 85 triệu đô la so với đầu năm. Chúng tôi tiếp tục được tài trợ tốt và độc lập về tài chính, cung cấp cho chúng tôi các nguồn lực cần thiết để mở rộng tác động của bệnh nhân và phát triển hoạt động kinh doanh của chúng tôi.
Với điều đó, tôi sẽ chuyển cuộc gọi trở lại Chris.
Christopher Peetz: Cảm ơn, Eric. Trước khi chúng tôi mở cuộc gọi để đặt câu hỏi, tôi muốn kết thúc bằng cách suy ngẫm về một quý hiệu quả đáng kinh ngạc. Trên mọi khía cạnh của hoạt động kinh doanh của chúng tôi, thương mại, lâm sàng và hoạt động, chúng tôi tiếp tục thực hiện với mục đích và kỷ luật, được neo bởi cách tiếp cận lấy bệnh nhân làm trung tâm giống như đã thúc đẩy thành công của chúng tôi từ đầu. Đó là điều đã cho phép chúng tôi trở thành một công ty bệnh hiếm gặp tăng trưởng cao, tạo ra dòng tiền dương. Cảm ơn một lần nữa đội ngũ Mirum và những bệnh nhân và gia đình truyền cảm hứng cho công việc của chúng tôi mỗi ngày. Với điều đó, điều hành viên, vui lòng mở cuộc gọi để đặt câu hỏi.
Điều hành viên: [Hướng dẫn của điều hành viên] Câu hỏi đầu tiên sẽ đến từ Jessica Fye của JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: Đây là Abdul thay mặt Jess. Chúng tôi chỉ có hai câu hỏi. Những yếu tố chính thúc đẩy hiệu suất của LIVMARLI khi chúng ta nhìn về năm 2026 là gì? Và bạn có thể nói về lý do tại sao điểm giữa của phạm vi hướng dẫn mới hiện tại ngụ ý Q4 đại diện bằng không so với Q3 không? Tôi không nghĩ chúng ta đã thấy động lực này vào năm ngoái.
Christopher Peetz: Abdul, cảm ơn bạn đã đặt câu hỏi. Về các yếu tố chính vào năm 2026, tôi nghĩ, chúng tôi thấy rất nhiều về những gì chúng ta có ngày hôm nay đang chuyển sang năm tới. Chúng tôi dự kiến ​​sẽ đưa ra hướng dẫn vào đầu năm tới về những gì năm đó sẽ trông như thế nào. Nhưng chúng tôi vẫn đang ở giai đoạn đầu của việc ra mắt PFIC, cả ở Hoa Kỳ và quốc tế. Vì vậy, hãy mong đợi điều đó tiếp tục xây dựng theo thời gian. Và tôi nghĩ đối với hướng dẫn năm nay cho Q4, có lẽ tôi sẽ yêu cầu Peter nói về những gì chúng ta thấy từ động lực theo quý...
Peter Radovich: Cảm ơn, Chris. Vâng, và tôi đánh giá cao câu hỏi của bạn, Abdul. Động lực chính là đã cố gắng làm nổi bật trong phần chuẩn bị của chúng tôi. Chúng tôi thấy sự tăng trưởng cho LIVMARLI ở Hoa Kỳ. Chúng tôi thấy danh mục axit mật tiếp tục làm những gì nó làm. Thực sự là dòng LIVMARLI quốc tế, nơi chúng tôi dự kiến ​​sẽ có sự biến động khi chúng tôi chuyển từ quý này sang quý khác. Như chúng tôi đã nói trước đây, hoạt động kinh doanh này có các đơn đặt hàng lớn định kỳ từ các nhà phân phối và chúng tôi đã thấy những đơn đặt hàng đó đến trong Q3. Chúng tôi cũng đề cập đến việc chúng tôi có doanh thu Takeda trong Q3, mà chúng tôi cũng đã có trong Q1 và Q2 mà chúng tôi không mong đợi trong Q4. Vì vậy, có khá nhiều sự tích lũy hàng tồn kho ở đó. Vì vậy, đó thực sự là động lực đang diễn ra trong dòng LIVMARLI quốc tế.
Điều hành viên: Câu hỏi tiếp theo sẽ đến từ Josh Schimmer của Cantor.
Joshua Schimmer: Có lẽ tôi có hai câu hỏi nhanh. Đầu tiên, bạn đang thấy những xu hướng nào về việc chấp nhận công thức viên nén rắn của LIVMARLI? Và tỷ lệ phần trăm doanh số bán hàng cho công thức đó so với dạng lỏng là bao nhiêu? Và sau đó, đối với volixibat, bạn đang nghĩ gì về các chất tương tự về giá phù hợp, đặc biệt là sau khi chúng ta đã thấy sự gia tăng đáng kể về giá các bệnh hiếm gặp mồ côi có lẽ trong năm qua, đặc biệt là đối với các tình trạng có lẽ ít phổ biến hơn PBC và phù hợp hơn với PSC.
Peter Radovich: Cảm ơn bạn đã đặt câu hỏi, Josh. Vâng. Vì vậy, về viên nén rắn, chỉ mới ra mắt tại Hoa Kỳ vào giữa tháng 6. Vì vậy, đây thực sự là quý đầy đủ đầu tiên của chúng tôi với nó. Và những gì chúng ta đã thấy là sự chấp nhận rất đáng khích lệ và thực sự chuyển đổi từ chất lỏng. Vì vậy, nếu bạn nhìn vào thông tin kê đơn, bệnh nhân đủ điều kiện để chuyển đổi nếu họ ít nhất 25 kg. Tôi nghĩ điều tôi có thể nói là một tỷ lệ đáng kể trong số những người đủ điều kiện dựa trên cân nặng của họ đang chuyển đổi. Vì vậy, chắc chắn là vui mừng về ý nghĩa lâu dài của điều đó về sự kiên trì và tuân thủ và định dạng một viên thuốc duy nhất sẽ được ưu tiên hơn bởi những thanh thiếu niên và người lớn này. Vì vậy, rất vui mừng về động lực đó. Và vâng, định giá volixibat. Rõ ràng, tôi vẫn chưa đưa ra quyết định cuối cùng ở đó, theo dõi những động lực mà bạn đang nói đến. Chúng tôi đã có một trường hợp cơ bản để xem xét các PPAR khác và các sản phẩm khác được phê duyệt trong PBC ở mức 130 đến 150, nhưng chúng tôi vẫn đang phân tích. Tôi nghĩ rằng vẫn còn quá sớm để nói chiến lược định giá phù hợp cho volixibat là gì.
Điều hành viên: Câu hỏi tiếp theo sẽ đến từ Gavin Clark-Gartner của Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Chỉ có một câu hỏi. Bạn mong đợi điều gì về những người nộp đơn Paragraph IV? Có lẽ hữu ích khi phác thảo sự tự tin của bạn vào toàn bộ danh mục đầu tư IP của bạn, đặc biệt là xung quanh các bằng sáng chế phương pháp và bao gồm cả volixibat.
Christopher Peetz: Gavin, cảm ơn bạn đã đặt câu hỏi. Nhìn chung, tôi có nghĩa là, cửa sổ mà chúng ta có thể thấy điều đó và khá điển hình vào thời điểm này trong vòng đời của LIVMARLI, và thực sự tự tin vào vị trí IP tổng thể của chúng ta. Đặc biệt, bạn đã đề cập đến các bằng sáng chế phương pháp cụ thể để định lượng LIVMARLI trong các chỉ định này. Vì vậy, chúng tôi thấy rằng đây thực sự là khám phá chính yếu đã làm cho tất cả Mirum có thể và IP đằng sau nó, chúng tôi thấy là khá mạnh mẽ và ở một vị trí tuyệt vời và sẵn sàng bảo vệ nó. Vì vậy, sẽ có thêm thông tin nếu và khi chúng ta thấy bất kỳ người nộp đơn nào, nhưng không có gì cho đến nay.
Điều hành viên: Câu hỏi tiếp theo sẽ đến từ Mark Hitrik của Stifel.
Mark Hitrik: Đây là Mark thay mặt James. Gần đây, trong các báo cáo thu nhập, Shionogi dường như gợi ý rằng vẫn còn một câu hỏi mở về việc chính xác thì điểm cuối tốt nhất là gì cho nghiên cứu Fragile X của họ. Tôi muốn xem liệu các bạn có quan điểm nào về điều đó và ý nghĩa của nó đối với chương trình mà các bạn đã khởi xướng trong năm nay không. Và sau đó, chúng tôi có một câu hỏi thứ hai về PSC. Và những bệnh nhân này thường có các bệnh đồng mắc như bệnh viêm. Và chúng ta biết rằng các chất ức chế IBAT về bản chất có một số tác dụng phụ về đường tiêu hóa này. Vì vậy, tôi tò mò về suy nghĩ của bạn về s