Ist diese Biotech-Aktie Ihre beste Chance, eine millionenschwere Position aufzubauen?

Wichtige Punkte
CRISPR Therapeutics ist die zweitgrößte Beteiligung am Ark Innovation ETF von Cathie Wood.
Bevorstehende Daten aus klinischen Studien könnten die Aktie in diesem Jahr in die Höhe schnellen lassen.
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Investoren, die nach Aktien suchen, die ein bescheidenes Portfolio in ein millionenschweres Vermögen verwandeln können, werden oft in der Biotech-Branche fündig. Seit mehreren Jahren zieht CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) Investitionen von Cathie Woods Ark Innovation ETF an. Derzeit ist es die zweitgrößte Beteiligung des Fonds mit 6,6 % des Gesamtportfolios.
Man muss keine Milliarden beherrschen wie Wood, um zu verstehen, was CRISPR Therapeutics zu einer millionenschweren Aktie macht. Das Unternehmen verfügt bereits über eine zugelassene Therapie, Casgevy, und einen gut aufgestellten Partner, Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX), zur Herstellung und Vermarktung.
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Wachsende Verkäufe von Casgevy und neue Kandidaten aus der Entwicklungspipeline von CRISPR Therapeutics könnten die jüngsten Verluste des Unternehmens in riesige Gewinne verwandeln, aber der Erfolg ist noch lange nicht garantiert. Hier ist ein Blick auf einige der Herausforderungen, denen sich CRISPR Therapeutics gegenübersieht, um seine Chancen auf millionenschwere Renditen einzuschätzen.
Warum die Casgevy-Verkäufe die Anleger weiterhin enttäuschen könnten
CRISPR Therapeutics hat Anspruch auf einen Anteil an den Gewinnen, die verbleiben, nachdem Vertex Pharmaceuticals die Herstellung und Vermarktung von Casgevy bezahlt hat. Obwohl Vertex 2023 die Zulassung erhielt, erzielte es im vergangenen Jahr keinen Gewinn aus Casgevy, den es mit CRISPR Therapeutics teilen konnte.
Vertex kann mit der Herstellung von Casgevy erst beginnen, wenn die Stammzellen von den Patienten gesammelt wurden. Leider war die Gewinnung lebensfähiger Stammzellen von Patienten mit Sichelzellenerkrankungen und deren Verwendung zur Herstellung von Casgevy äußerst schwierig. Im Jahr 2024 unterzogen sich 54 Patienten ihrer ersten Stammzellensammlung, aber nur fünf erhielten das Endprodukt. Im Jahr 2025 erhielten 64 Patienten eine Casgevy-Infusion, aber die Mehrheit der Patienten, die mit dem Zellgewinnungsprozess begonnen hatten, erhielt bis Ende des Jahres nicht das Endprodukt.
Die Herstellungsprobleme von Vertex und CRISPR Therapeutics bedeuten Ärger für die Anleger, da es eine konkurrierende Therapie gibt, die Patienten mit Sichelzellenerkrankungen ebenfalls eine dauerhafte Linderung von Bluttransfusionen bietet. Genetix, früher bluebird bio, ist ein privat geführtes Unternehmen, das eine zellbasierte Therapie für Patienten mit Sichelzellenerkrankungen namens Lyfgenia vermarktet. Genetix meldete im vergangenen Jahr über 100 Lyfgenia-Infusionen, und die überwiegende Mehrheit benötigte nur eine Stammzellensammlung.
Wetten auf Pipeline-Fortschritte
Die Geschäftstätigkeit von CRISPR Therapeutics verzeichnete im vergangenen Jahr einen Verlust von beeindruckenden 664,6 Millionen US-Dollar. Da Casgevy wahrscheinlich keine signifikanten Einnahmen generieren wird, verlassen sich die Anleger von CRISPR Therapeutics auf die neuen Medikamentenkandidaten des Unternehmens, um die Lücke zu schließen.
In der zweiten Jahreshälfte 2026 erwartet CRISPR Therapeutics eine Aktualisierung zu CTX310, einer mRNA-basierten Behandlung, die darauf abzielt, das ANGPTL3-Gen auszuschalten. In einer kleinen Phase-1-Studie half eine Einzeldosis Patienten mit schwerer Dyslipidämie, ihre Cholesterin- und Triglyceridwerte um etwa die Hälfte zu senken.
Eine Einmalheilung für Patienten mit schwerer Dyslipidämie könnte einen Jahresumsatz von mehreren Milliarden Dollar wert sein, aber es gibt immer noch viel, was wir über das langfristige Sicherheitsprofil von CTX310 nicht wissen. Es ist wahrscheinlich am besten, abzuwarten, bis wir eine weitere Aktualisierung sehen, bevor wir davon ausgehen, dass dies Ihre beste Chance ist, eine millionenschwere Position aufzubauen.
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Cory Renauer hält keine Positionen in den genannten Aktien. The Motley Fool hat Positionen in und empfiehlt CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals. The Motley Fool hat eine Offenlegungspolitik.
Die hier geäußerten Ansichten und Meinungen sind die Ansichten und Meinungen des Autors und spiegeln nicht unbedingt die von Nasdaq, Inc. wider.