Mirum Pharma (MIRM) Telefonkonferenz-Transkript

Bildquelle: The Motley Fool.
DATUM
Dienstag, 4. Nov. 2025 um 8 Uhr ET
TEILNEHMER DES CALLS
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Chief Executive Officer — Christopher Peetz
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President and Chief Operating Officer — Peter Radovich
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Chief Medical Officer — Joanne M. Quan
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Chief Financial Officer — Eric Bjerkholt
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Vollständiges Transkript der Telefonkonferenz
Christopher Peetz: Danke, Andrew, und guten Nachmittag allerseits. 2025 ist weiterhin ein herausragendes Jahr für Mirum. Wir haben ein führendes Unternehmen für seltene Krankheiten geschaffen, das speziell dafür entwickelt wurde, lebensverändernde Medikamente für Patienten zu entwickeln und bereitzustellen. Unser Erfolg beruht auf dieser Grundlage. Das Team ist tief mit Patienten und Familien verbunden und wandelt deren Erkenntnisse in wirksame Therapien und messbare Ergebnisse um. Im dritten Quartal erzielten wir starke kommerzielle Ergebnisse, trieben unsere klinische Pipeline voran und stärkten unsere finanzielle Grundlage. Ich bin stolz darauf, wie unser Team weiterhin mit Fokus und Konsistenz agiert. Erstens, zur kommerziellen Leistung. Wir verzeichneten im dritten Quartal einen Umsatz von 133 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von fast 50 % gegenüber dem Vorjahreszeitraum entspricht.
Diese Leistung spiegelt die Stärke und Breite unseres kommerziellen Portfolios wider, einschließlich des anhaltenden Schwungs nach der Einführung von PFIC in den USA und der wachsenden Nachfrage aus unseren internationalen Märkten. Nun zu F&E. Wir bleiben auf Kurs für drei potenziell wegweisende Ergebnisse in den nächsten 18 Monaten. Zuerst die VISTAS Phase-IIb-Studie bei PSC. Da die Rekrutierung abgeschlossen ist, erwarten wir, die Topline-Daten im zweiten Quartal 2026 bekannt zu geben. Mit der erfolgreichen Zwischenanalyse im letzten Jahr und einer konsistenten Datenlage mit IBAT-Inhibitoren bei mehreren cholestatischen Erkrankungen sind wir optimistisch, was das Potenzial von Volixibat angeht, die erste zugelassene Behandlung in diesem Bereich zu werden.
Wir machen auch gute Fortschritte mit unserer VANTAGE-Studie zu Volixibat bei PBC, der EXPAND-Studie zu LIVMARLI bei ultra-seltenen cholestatischen Erkrankungen und unserer neu initiierten Phase-II-Studie zu MRM-3379 bei Fragilem X-Syndrom. Wir haben auch bedeutende Schritte unternommen, um unsere finanzielle Leistung weiter zu stärken. In diesem Quartal wuchs unser Kassenbestand erheblich, und wir verzeichneten zum ersten Mal einen positiven Nettogewinn. Dies ist ein wichtiger Meilenstein, der den operativen Hebel in unserem Geschäftsmodell unterstreicht. Zusammenfassend lässt sich sagen, dass es für Mirum ein weiteres solides Quartal der Umsetzung war. Ich möchte dem gesamten Mirum-Team für sein anhaltendes Engagement für die Patienten danken.
Wir haben ein wachstumsstarkes, Cashflow-positives Unternehmen für seltene Krankheiten mit einer breiten Pipeline und globaler Präsenz aufgebaut, und wir fangen gerade erst an. Und damit übergebe ich das Wort an Peter. Peter?
Peter Radovich: Danke, Chris. Q3 war ein weiteres ausgezeichnetes Quartal für Mirum mit Gesamtumsätzen aus Produktverkäufen von 133 Millionen US-Dollar. Dies wurde durch die anhaltend robuste Leistung von LIVMARLI sowohl in den USA als auch in internationalen Märkten sowie durch den stetigen Beitrag unseres Gallensäure-Portfolios angetrieben. Die Nettoumsätze von LIVMARLI beliefen sich im Quartal auf 92 Millionen US-Dollar. In den USA bleibt die Nachfrage nach LIVMARLI sowohl bei Alagille-Syndrom als auch bei PFIC stark, mit Nettoumsätzen von 64 Millionen US-Dollar. Das Wachstum bei Alagille-Syndrom bleibt nachhaltig, und PFIC trägt weiterhin erheblich bei, was den realen Nutzen einer erweiterten Diagnose und verstärkten genetischen Screenings widerspiegelt.
Da wir beginnen, breitere Segmente der medizinischen Gemeinschaft zu erreichen, insbesondere erwachsenenorientierte Anbieter, stellen wir fest, dass genetische Tests noch weniger etabliert sind und oft mehr Aufklärung und Dialog erfordern. Wir sehen dies daher als einen Bereich, in dem anhaltendes Engagement weiterhin inkrementelle Gewinne erzielen kann. International wächst die Nachfrage nach LIVMARLI weiter mit 28 Millionen US-Dollar Nettoumsatz in diesem Quartal. Die Nachfrage in unseren direkten Märkten und Partnermärkten bleibt robust, unterstützt durch eine erweiterte Kostenerstattung und Markteinführungen in neuen Regionen. Q3 war das erste volle Quartal der Kommerzialisierung für unseren Partner Takeda in Japan, wobei die Marktakzeptanz weitgehend mit der Markteinführung von LIVMARLI in den USA übereinstimmt.
Unsere Gallensäure-Medikamente, CHOLBAM und CTEXLI, erzielten in diesem Quartal einen Nettoumsatz von 41 Millionen US-Dollar, unterstützt durch eine erhöhte Patientensuche nach CTX nach der FDA-Zulassung von CTEXLI Anfang dieses Jahres. Und ich freue mich, sagen zu können, dass wir nun am oberen Ende unserer bisherigen Prognose für das Gesamtjahr 2025 mit einem Umsatz von 500 bis 510 Millionen US-Dollar landen werden. Dies spiegelt die anhaltende Stärke unseres US-Geschäfts sowohl bei Alagille-Syndrom als auch bei PFIC, stetige Beiträge unseres Gallensäure-Portfolios sowie die typische quartalsweise Variabilität bei internationalen Partner- und Händlerbestellmustern wider. Mit Blick auf die Zukunft sehen wir weiterhin erhebliches Wachstumspotenzial in unserem Portfolio, wobei das Spitzenumsatzpotenzial für LIVMARLI, Volixibat und MRM-3379 jeweils über 1 Milliarde US-Dollar übersteigt.
Und damit übergebe ich das Wort an Joanne für ein Update zur Pipeline. Joanne?
Joanne M. Quan: Danke, Peter. Ich freue mich, ein Update über die fortlaufenden Fortschritte in unserer klinischen Pipeline zu geben, wo wir eine kontinuierliche Zusammenarbeit und Dynamik mit Ärzten und Patienten in all unseren laufenden Studien sehen. Beginnend mit Volixibat haben wir die Rekrutierung für die Phase-IIb-Studie VISTAS bei primär sklerosierender Cholangitis (PSC) abgeschlossen und erwarten, die Topline-Daten im zweiten Quartal 2026 bekannt zu geben. PSC stellt einen erheblichen Bereich mit ungedecktem Bedarf dar, ohne zugelassene Therapien und mit begrenzten Behandlungsoptionen. Wir sind den Prüfärzten und der PSC-Patientengemeinschaft für ihre Partnerschaft bei der Weiterentwicklung dieser wichtigen Studie sehr dankbar. Zur Erinnerung: Das Ergebnis der Zwischenanalyse der VISTAS-Studie im letzten Jahr entsprach unseren Erwartungen.
Die Empfehlung war, die aktuelle Stichprobengröße beizubehalten, was unserer Meinung nach ein starkes Signal für die Endanalyse darstellt. Es ist erwähnenswert, dass die Studie auf konservativen Annahmen basierte, einem placebo-adjustierten Behandlungseffekt von 1,75 Punkten und einer Standardabweichung von 3. Eine Fallserie von 8 PSC-Patienten, die mit Maralixibat im Rahmen unseres Compassionate-Use-Programms behandelt wurden, wird auf der AASLD vorgestellt, eine Fortsetzung einer Fallserie, die Anfang dieses Jahres auf der DDW vorgestellt wurde. Alle diese Patienten zeigten eine signifikante Reduzierung des Pruritus, und 4 von 8 hatten eine vollständige Remission. Diese Daten unterstützen die Rolle der IBAT-Inhibition als Behandlung für PSC. Nun zu PBC.
Die VANTAGE-Studie macht weiterhin gute Fortschritte, und wir erwarten, die Rekrutierung im nächsten Jahr abzuschließen. Zwischenergebnisse, die letztes Jahr vorgestellt wurden, zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung des Pruritus, eine signifikante Reduzierung der Serumgallensäuren und ermutigende Verbesserungen der Müdigkeit. Wir freuen uns darauf, diese Studie durch die Bestätigungsphase zu bringen. Zusätzliche Analysen der VANTAGE-Zwischenergebnisse werden auf der AASLD präsentiert, die die Verringerung von Müdigkeit und Verbesserung des Schlafs bei Volixibat-Patienten sowie eine Verringerung von IL-31 bei behandelten Patienten hervorheben. Unsere EXPAND-Studie zur Bewertung von LIVMARLI in zusätzlichen cholestatischen Pruritus-Indikationen rekrutiert ebenfalls gut. Diese Studie soll den Zugang für Patienten mit mehreren seltenen cholestatischen Erkrankungen erweitern, die derzeit nur wenige oder keine Behandlungsoptionen haben.
Sie stellt eine bedeutende Möglichkeit zur Erweiterung der Zulassung dar, und wir streben den Abschluss der Rekrutierung im Jahr 2026 an. Schließlich freue ich mich, mitteilen zu können, dass wir unsere Phase-II-Studie zu MRM-3379, unserem hirngängigen PDE4D-Inhibitor für das Fragile X-Syndrom, initiiert haben. Die präklinischen Daten, die wir kürzlich aus einem FMR1-Knockout-Mausmodell des Fragilen X-Syndroms vorgestellt haben, zeigten, dass MRM-3379 das Krankheitsphänotyp bei mehreren Verhaltensbewertungen umkehrte und unser Vertrauen in die Bedeutung dieses Signalwegs beim Fragilen X-Syndrom stärkt. Insgesamt sind wir sehr ermutigt durch die Fortschritte in unseren Entwicklungsprogrammen und freuen uns auf die bevorstehenden Meilensteine im Jahr 2026. Damit übergebe ich das Wort an Eric, um unsere Finanzergebnisse zu besprechen. Eric?
Eric Bjerkholt: Danke, Joanne, und guten Nachmittag allerseits. Wir haben ein weiteres solides Quartal mit Finanzergebnissen erzielt, das durch einen Gesamtumsatz von 133 Millionen US-Dollar gekennzeichnet ist, was einem Anstieg von 47 % gegenüber dem Vorjahr entspricht und das Wachstum über alle unsere kommerziellen Medikamente hinweg widerspiegelt. Dieses Quartal beinhaltete rund 5 Millionen US-Dollar Umsatz an unseren Partner Takeda in Japan. Wir erwarten keine zusätzlichen Umsätze an Takeda im 4. Quartal dieses Jahres. Die gesamten Betriebsausgaben für das am 30. September endende Quartal beliefen sich auf 130 Millionen US-Dollar, darunter F&E-Aufwendungen von 43 Millionen US-Dollar, SG&A-Aufwendungen von 62 Millionen US-Dollar und Herstellungskosten von 26 Millionen US-Dollar. Die Ausgaben für das Quartal beinhalteten nicht-zahlungswirksame Aufwendungen für aktienbasierte Vergütung von 18 Millionen US-Dollar sowie Amortisation immaterieller Vermögenswerte und andere nicht-zahlungswirksame Posten von 6 Millionen US-Dollar.
Die Amortisation immaterieller Vermögenswerte und andere nicht-zahlungswirksame Posten sind größtenteils in unseren Herstellungskosten enthalten. Unsere operativen Cash-Margen verbesserten sich weiter, und wir erzielten im dritten Quartal eine GAAP-Profitabilität mit einem Nettogewinn von rund 3 Millionen US-Dollar. Dies spiegelt zwar die Stärke und Skalierbarkeit unseres Geschäftsmodells wider, wir betrachten die quartalsweise GAAP-Profitabilität jedoch als Meilenstein und noch nicht als konsistente Erwartung, da wir weiterhin in Wachstum investieren. Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und Investitionen beliefen sich am 30. September auf 378 Millionen US-Dollar, ein Anstieg von 85 Millionen US-Dollar gegenüber dem Jahresanfang. Wir sind weiterhin gut finanziert und finanziell unabhängig, was uns die erforderlichen Ressourcen zur Verfügung stellt, um unsere Patientenwirkung zu erweitern und unser Geschäft auszubauen.
Damit übergebe ich das Wort wieder an Chris.
Christopher Peetz: Danke, Eric. Bevor wir die Fragerunde eröffnen, möchte ich zum Abschluss auf ein unglaublich produktives Quartal zurückblicken. In allen Dimensionen unseres Geschäfts, kommerziell, klinisch und operativ, setzen wir uns weiterhin mit Zielstrebigkeit und Disziplin um, verankert im selben patientenzentrierten Ansatz, der unseren Erfolg von Anfang an bestimmt hat. Das hat uns ermöglicht, ein wachstumsstarkes, Cashflow-positives, führendes Unternehmen für seltene Krankheiten zu werden. Nochmals vielen Dank an das Mirum-Team und an die Patienten und Familien, die unsere Arbeit jeden Tag inspirieren. Damit, Herr Operator, eröffnen Sie bitte die Fragerunde.
Operator: [Anweisungen des Operators] Unsere erste Frage kommt von Jessica Fye von JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: Hier ist Abdul für Jess. Wir haben nur zwei Fragen. Was werden die Haupttreiber für die Leistung von LIVMARLI im Hinblick auf 2026 sein? Und können Sie erläutern, warum der Mittelpunkt der neuen Prognosespanne nun 4Q-Umsätze impliziert, die sequenziell gegenüber 3Q flach sind? Ich glaube nicht, dass wir diese Dynamik letztes Jahr gesehen haben.
Christopher Peetz: Abdul, danke für die Frage. Zu den Haupttreibern für 2026: Wir sehen, dass vieles von dem, was wir heute haben, im nächsten Jahr fortgesetzt wird. Wir erwarten, dass wir wahrscheinlich Anfang nächsten Jahres eine Prognose für das kommende Jahr abgeben werden. Aber wir befinden uns noch in den Anfängen der PFIC-Einführung, sowohl in den USA als auch international. Erwarten Sie also, dass dies im Laufe der Zeit weiter zunehmen wird. Und ich denke, für die Prognose für dieses Jahr für Q4, vielleicht bitte ich Peter, etwas zu den quartalsweisen Dynamiken zu sagen...
Peter Radovich: Danke, Chris. Ja, und ich schätze die Frage, Abdul. Die Hauptdynamik habe ich in unseren vorbereiteten Bemerkungen versucht hervorzuheben. Wir sehen Wachstum für LIVMARLI USA. Wir sehen, dass das Gallensäure-Portfolio weiterhin das tut, was es tut. Es ist wirklich die LIVMARLI International-Linie, bei der wir Schwankungen von Quartal zu Quartal erwarten. Wie wir bereits erwähnt haben, hat dieses Geschäft periodisch große Bestellungen von Distributoren, und wir haben diese im 3. Quartal erhalten. Wir haben auch erwähnt, dass wir im 3. Quartal Takeda-Umsätze hatten, die wir auch im 1. und 2. Quartal hatten, die wir im 4. Quartal nicht erwarten. Es gibt also eine beträchtliche Lageraufstockung. Das ist also wirklich die Dynamik, die in der LIVMARLI International-Linie liegt.
Operator: Die nächste Frage kommt von Josh Schimmer von Cantor.
Joshua Schimmer: Vielleicht habe ich zwei schnelle. Erstens, welche Trends sehen Sie bei der Einführung der festen Tablettenformulierung von LIVMARLI? Und welcher Prozentsatz der Verkäufe entfällt darauf im Vergleich zur Flüssigkeit? Und dann für Volixibat, was denken Sie über die geeigneten Preisvergleiche, insbesondere nachdem wir in den letzten Jahren einen erheblichen Anstieg der Preise für seltene Orphan-Krankheiten gesehen haben, insbesondere für Zustände, die vielleicht weniger verbreitet sind als PBC und eher mit PSC übereinstimmen.
Peter Radovich: Danke für die Fragen, Josh. Ja. Was die feste Tablette betrifft, sie wurde Mitte Juni in den USA eingeführt. Dies ist also wirklich unser erstes volles Quartal damit. Und wir haben eine sehr ermutigende Akzeptanz und tatsächlich Umstellungen von den Flüssigkeiten gesehen. Wenn man sich die Verschreibungsinformationen ansieht, sind Patienten berechtigt, umzusteigen, wenn sie mindestens 25 Kilo wiegen. Ich denke, ich kann sagen, dass ein erheblicher Teil derer, die aufgrund ihres Gewichts berechtigt sind, umsteigt. Wir sind also auf jeden Fall begeistert von dem, was das langfristig für Persistenz und Adhärenz bedeuten kann, und einem einfacheren Einzeltabletten-Format pro Dosis, das von diesen Jugendlichen und Erwachsenen bevorzugt wird.
Wir freuen uns also über diese Dynamik. Und dann ja, Volixibat-Preisgestaltung. Offensichtlich habe ich dort noch keine endgültige Entscheidung getroffen, ich beobachte diese von Ihnen angesprochenen Dynamiken. Wir haben eine Basisszenario-Überlegung, Sie können sich die anderen – PPARs und die anderen Produkte ansehen, die in PBC zu 130 bis 150 zugelassen sind, aber wir analysieren noch. Ich denke, es ist noch zu früh, um zu sagen, was die richtige Preisstrategie für Volixibat ist.
Operator: Die nächste Frage kommt von Gavin Clark-Gartner von Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Ich hatte nur eine. Was ist Ihre Erwartung für Paragraph IV-Einreicher? Vielleicht ist es hilfreich, Ihr Vertrauen in Ihr gesamtes IP-Portfolio darzulegen, insbesondere in Bezug auf die Methodikpatente und einschließlich Volixibat.
Christopher Peetz: Gavin, danke für die Frage. Insgesamt befinden wir uns in dem Zeitfenster, in dem wir das potenziell sehen könnten, und das ist für diesen Zeitpunkt im Lebenszyklus von LIVMARLI ganz normal, und wir sind wirklich sehr zuversichtlich in unsere gesamte IP-Position. Insbesondere haben Sie die Methodikpatente erwähnt, die spezifisch für die Dosierung von LIVMARLI bei diesen Indikationen sind. Wir haben gesehen, dass dies die grundlegende Beobachtung war, die Mirum überhaupt erst möglich gemacht hat, und das dahinterstehende IP halten wir für sehr stark und in einer großartigen Position und bereit, es zu verteidigen. Es wird mehr kommen, wenn und wann wir Anmelder sehen, aber bisher nichts.
Operator: Die nächste Frage kommt von James Condulis von Stifel.
Mark Hitrik: Hier ist Mark für James. Kürzlich auf einer Gewinnveranstaltung schien Shionogi anzudeuten, dass es immer noch eine offene Frage ist, was genau der beste Endpunkt für ihre Fragile X-Studie ist. Ich wollte sehen, ob Sie dazu irgendwelche Perspektiven haben und welche Auswirkungen das auf Ihr Programm hat, das Sie dieses Jahr gestartet haben. Und dann hatten wir eine zweite Frage zu PSC. Und diese Patienten haben typischerweise eine entzündliche Erkrankung mit Komorbiditäten. Und wir wissen, dass IBAT-Inhibitoren von Natur aus einige dieser GI-Nebenwirkungen haben. Daher sind wir neugierig auf Ihre Gedanken zu s