Dieses Biotech-Unternehmen hat eine Pipeline, die seinen gesamten Therapiebereich neu definieren könnte

Wichtige Punkte
CRISPR Therapeutics hat ein Paar Kandidaten, die die Behandlung bestimmter Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen revolutionieren könnten.
Es sind auch nicht die einzigen vielversprechenden Kandidaten in der Pipeline.
Allerdings birgt CRISPR Therapeutics überdurchschnittliche Risiken.
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CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) hat in den letzten fünf Jahren deutlich hinter den breiteren Aktienmärkten zurückgeblieben. Dafür gibt es mehrere Gründe. Schwierige wirtschaftliche Bedingungen haben dazu geführt, dass Anleger ihr Geld aus eher spekulativen Anlagen abgezogen haben, und es hilft auch nicht, dass das einzige zugelassene Medikament des Biotech-Unternehmens bisher nur geringe Einnahmen erzielt hat. Es gibt jedoch einen Hauptgrund, warum die Aktie langfristig immer noch herausragende Renditen erzielen könnte: Ihre Pipeline könnte dazu beitragen, einen gesamten Therapiebereich neu zu definieren. Lassen Sie uns das genauer betrachten.
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Auf die Sterne abzielen
CRISPR Therapeutics hat eine beträchtliche Anzahl von Pipeline-Kandidaten für ein Biotech-Unternehmen mit einer Bewertung von etwas unter 5 Milliarden US-Dollar. Mithilfe seiner Gen-Editing-Plattform zielt das Unternehmen auf verschiedene Bereiche mit hohem ungedecktem Bedarf ab. Einige seiner vielversprechendsten Produkte in der Entwicklung zielen darauf ab, Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu behandeln. Betrachten wir zum Beispiel CTX310, das für bestimmte Patienten mit hohem LDL-Cholesterin- und Triglyceridspiegel (TGs) aufgrund verschiedener Erkrankungen, einschließlich einiger genetischer Störungen, entwickelt wird.
CTX310 zielt auf das ANGPTL3-Gen ab (hemmt die Funktion des ANGPTL3-Proteins), das eine wichtige Rolle bei der Regulierung von LDL und TGs spielt; beide können in hohen Konzentrationen zu koronarer Herzkrankheit führen. Warum könnte CTX310 diesen Therapiebereich neu definieren? Erstens konzentriert sich CRISPR Therapeutics auf Hochrisikopatienten, für die die aktuellen Behandlungsoptionen etwas begrenzt sind.
Zweitens, während Patienten typischerweise bestehende Therapien einnehmen, um LDL und TGs über lange Zeiträume zu senken, könnte CTX310 ein einmaliges Gen-Editing-Medikament sein. CRISPR Therapeutics schätzt, dass 40 Millionen Menschen in den USA hohe TG- und LDL-Werte haben.
Das Unternehmen wird nicht alle mit CTX310 ansprechen, aber selbst eine adressierbare Population, die einen winzigen Teil dieses Marktes ausmacht, wie 0,1 % (oder 40.000 Menschen), wäre ziemlich groß, da die Therapie einen hohen ungedeckten Bedarf für diese Patienten decken würde.
CTX320 von CRISPR Therapeutics zielt ebenfalls darauf ab, Lipoprotein(a) – ein Risikofaktor für schwere kardiovaskuläre Ereignisse – bei bestimmten Patienten zu senken. Es könnte auch eine einmalige Heilung für berechtigte Personen sein. Diese beiden Kandidaten wären, falls zugelassen, wichtige Durchbrüche. Darüber hinaus hat CRISPR Therapeutics weitere spannende Pipeline-Programme, darunter mindestens eines, das eine funktionelle Heilung für Typ-1-Diabetes sein könnte – auch das wäre ein bedeutender klinischer Erfolg.
Bei all dem gesagt, ist es wichtig hervorzuheben, dass hier erhebliche Risiken bestehen. CRISPR Therapeutics erzielt geringe Einnahmen und ist unprofitabel. Obwohl es eine vielversprechende Pipeline hat, werden klinische oder regulatorische Rückschläge seinen Aktienkurs zum Absturz bringen. Hier ist die Quintessenz: CRISPR Therapeutics ist eine vielversprechende Mid-Cap-Biotech-Aktie, die sich für Anleger eignet, die mit erhöhten Risiken und Volatilität zurechtkommen. Risikoscheue Anleger hingegen sollten sich fernhalten.
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Prosper Junior Bakiny hält keine Positionen in den genannten Aktien. The Motley Fool hat Positionen in und empfiehlt CRISPR Therapeutics. The Motley Fool hat eine Offenlegungspolitik.
Die hier geäußerten Ansichten und Meinungen sind die Ansichten und Meinungen des Autors und spiegeln nicht unbedingt die von Nasdaq, Inc. wider.