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Vertex Pharmaceuticals Incorporated operiert als Biotechnologieunternehmen in den Vereinigten Staaten, Europa und international. Das Unternehmen bietet transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten an, mit einem Schwerpunkt auf Spezialmärkten wie Mukoviszidose (CF), Sichelzellkrankheit (SCD), transfusionabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und akuten Schmerzen. Es vermarktet TRIKAFTA/KAFTRIO für Menschen mit CF mit mindestens einer F508del-Mutation ab 2 Jahren; ALYFTREK zur Behandlung von Menschen mit CF ab 6 Jahren; SYMDEKO/SYMKEVI zur Behandlung von Patienten mit CF ab 6 Jahren; ORKAMBI für CF-Patienten ab 1 Jahr; und KALYDECO zur Behandlung von Patienten ab 1 Monat mit CF mit Ivacaftor. Das Unternehmen entwickelt auch CASGEVY zur Behandlung von SCD und TDT; JOURNAVX zur Behandlung von akuten Schmerzen bei Erwachsenen; VX-522, ein CFTR-mRNA-Therapeutikum zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF, das sich in einer Phase-1/2-Klinikstudie befindet; Inaxaplin zur Behandlung von APOL1-vermittelter Nierenerkrankung, das sich in einer einzelnen Phase-2-Studie befindet; VX-264 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes; VX-670 zur Behandlung von Myotoner Dystrophie Typ 1; und VX-407, ein niedermolekularer Korrektor zur Behandlung von autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung. Das Unternehmen verkauft seine Produkte hauptsächlich an Spezialapotheken und Distributoren, Großhändler, Einzelhandelsapotheken, Krankenhäuser und Kliniken. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.