Mirum Pharma (MIRM) Transcript de la conferencia sobre resultados

Fuente de la imagen: The Motley Fool.
FECHA
Martes, 4 de nov. de 2025 a las 8 a.m. ET
PARTICIPANTES DE LA LLAMADA
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Director Ejecutivo — Christopher Peetz
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Presidente y Director de Operaciones — Peter Radovich
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Director Médico — Joanne M. Quan
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Director Financiero — Eric Bjerkholt
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Transcripción completa de la conferencia telefónica
Christopher Peetz: Gracias, Andrew, y buenas tardes a todos. 2025 continúa siendo un año excepcional para Mirum. Hemos creado una empresa líder en enfermedades raras, creada específicamente para crear y ofrecer medicamentos que cambian la vida de los pacientes. Nuestro éxito proviene de esa base. El equipo está profundamente conectado con los pacientes y sus familias, convirtiendo sus ideas en terapias significativas y un rendimiento medible. En el tercer trimestre, logramos sólidos resultados comerciales, avanzamos en nuestra cartera clínica y fortalecimos nuestra base financiera. Estoy orgulloso de la forma en que nuestro equipo continúa ejecutando con enfoque y consistencia. Primero, sobre el rendimiento comercial. Informamos ingresos del tercer trimestre de $133 millones, lo que representa un aumento interanual de casi el 50% con respecto al mismo período del año pasado.
Este rendimiento refleja la fortaleza y amplitud de nuestra cartera comercial, incluido el impulso continuo del lanzamiento de PFIC en EE. UU. y la creciente demanda de nuestros mercados internacionales. Pasando a I+D. Estamos en camino de obtener tres lecturas potencialmente cruciales en los próximos 18 meses. La primera es el estudio VISTAS Fase IIb en PSC. Con la inscripción completa, esperamos anunciar los datos principales en el segundo trimestre de 2026. Con el exitoso análisis provisional del año pasado y un conjunto consistente de datos de apoyo con inhibidores de IBAT en múltiples enfermedades colestásicas, somos optimistas sobre el potencial de volixibat para convertirse en el primer tratamiento aprobado en esta indicación.
También estamos progresando bien con nuestro estudio VANTAGE de volixibat en PBC, el estudio EXPAND de LIVMARLI en afecciones colestásicas ultra raras y nuestro estudio de Fase II recién iniciado de MRM-3379 en el síndrome de X frágil. También hemos tomado medidas significativas para fortalecer aún más nuestro rendimiento financiero. Este trimestre, nuestro saldo de efectivo creció significativamente y obtuvimos ingresos netos positivos por primera vez. Este es un hito importante que resalta el apalancamiento operativo en nuestro modelo comercial. En resumen, ha sido otro trimestre sólido de ejecución para Mirum. Quiero agradecer a todo el equipo de Mirum por su continua dedicación a los pacientes.
Hemos construido una empresa de enfermedades raras de alto crecimiento y flujo de caja positivo con una amplia cartera y presencia global, y apenas estamos comenzando. Y con eso, le cedo la palabra a Peter. ¿Peter?
Peter Radovich: Gracias, Chris. El tercer trimestre fue otro excelente trimestre para Mirum con ventas netas totales de productos de $133 millones. Esto fue impulsado por el continuo y sólido rendimiento de LIVMARLI tanto en los mercados de EE. UU. como en los internacionales, así como por la contribución constante de nuestra cartera de ácidos biliares. Las ventas netas de productos de LIVMARLI ascendieron a $92 millones para el trimestre. En EE. UU., la demanda de LIVMARLI sigue siendo saludable tanto en el síndrome de Alagille como en la PFIC, con $64 millones en ventas netas de productos. El crecimiento del síndrome de Alagille sigue siendo duradero, y la PFIC continúa contribuyendo significativamente, lo que refleja el beneficio en el mundo real de un diagnóstico ampliado y un aumento de las pruebas genéticas.
A medida que comenzamos a llegar a segmentos más amplios de la comunidad médica, particularmente a los proveedores centrados en adultos, encontramos que las pruebas genéticas todavía están menos integradas en la práctica y a menudo requieren más educación y diálogo. Por lo tanto, vemos esto como un área donde la participación sostenida puede continuar impulsando ganancias incrementales. A nivel internacional, la demanda de LIVMARLI continúa creciendo con $28 millones en ventas netas de productos este trimestre. La demanda en nuestros mercados directos y de socios sigue siendo sólida, respaldada por la expansión del reembolso y los lanzamientos en nuevas geografías. El tercer trimestre fue el primer trimestre completo de comercialización para nuestro socio, Takeda en Japón, con dinámicas de adopción en el mercado generalmente consistentes con el lanzamiento de LIVMARLI en EE. UU.
Nuestros medicamentos de ácidos biliares, CHOLBAM y CTEXLI, generaron $41 millones en ventas netas de productos este trimestre, respaldados por un aumento en la detección de pacientes con CTX tras la aprobación de CTEXLI por parte de la FDA a principios de este año. Y me complace decir que ahora esperamos alcanzar el extremo superior de nuestro rango de guía anterior para todo el año 2025, con ingresos de $500 millones a $510 millones. Esto refleja la continua fortaleza de nuestro negocio en EE. UU. tanto en el síndrome de Alagille como en la PFIC, las contribuciones constantes de nuestra cartera de ácidos biliares, junto con la variabilidad típica de trimestre a trimestre en los patrones de pedidos de socios y distribuidores internacionales. Mirando hacia el futuro, continuamos viendo un potencial de crecimiento sustancial en toda nuestra cartera, con un potencial de ingresos máximos para LIVMARLI, volixibat y MRM-3379 superando cada uno los $1 mil millones.
Y con eso, le cedo la palabra a Joanne para una actualización sobre la cartera. ¿Joanne?
Joanne M. Quan: Gracias, Peter. Me complace proporcionar una actualización sobre el progreso continuo en nuestra cartera clínica, donde estamos viendo una colaboración y un impulso continuos con médicos y pacientes en todos nuestros estudios en curso. Comenzando con volixibat, completamos la inscripción en el estudio VISTAS Fase IIb en colangitis esclerosante primaria, o PSC, y esperamos anunciar los datos principales en el segundo trimestre de 2026. La PSC representa un área significativa de necesidad no satisfecha sin terapias aprobadas y opciones de tratamiento limitadas. Estamos profundamente agradecidos a los investigadores y a la comunidad de pacientes con PSC por su colaboración en el avance de este importante estudio. Como recordatorio, el resultado del análisis provisional del estudio VISTAS el año pasado fue lo que esperábamos.
La recomendación fue mantener el tamaño de muestra actual, lo que creemos que refleja una fuerte señal para el análisis final. Vale la pena señalar que el estudio se calculó utilizando suposiciones conservadoras, un efecto de tratamiento ajustado por placebo de 1.75 puntos y una desviación estándar de 3. Se presentará una serie de casos en AASLD de 8 pacientes con PSC tratados con maralixibat bajo nuestro programa de uso compasivo, una continuación de una serie de casos presentada anteriormente este año en DDW. Todos estos pacientes tuvieron reducciones significativas en el prurito y 4 de los 8 tuvieron una resolución completa. Estos datos respaldan el papel de la inhibición de IBAT como tratamiento para la PSC. Pasando a la PBC.
El estudio VANTAGE continúa progresando bien y esperamos completar la inscripción el próximo año. Los datos provisionales presentados el año pasado demostraron una mejora estadísticamente significativa en el prurito, reducciones significativas en los ácidos biliares séricos y mejoras alentadoras en la fatiga. Estamos entusiasmados de avanzar en este estudio a través de la etapa de confirmación. Se presentarán análisis adicionales de los datos provisionales de VANTAGE en AASLD, que resaltan las disminuciones en la fatiga y la mejora del sueño en pacientes con volixibat, así como una disminución en IL-31 en pacientes tratados. Nuestro estudio EXPAND que evalúa LIVMARLI en entornos adicionales de prurito colestásico también se está inscribiendo bien. Este estudio está diseñado para ampliar el acceso a pacientes con múltiples enfermedades colestásicas raras que actualmente tienen pocas o ninguna opción de tratamiento.
Representa una oportunidad significativa de expansión de etiqueta, y nuestro objetivo es completar la inscripción en 2026. Finalmente, me complace compartir que hemos iniciado nuestro estudio de Fase II de MRM-3379, nuestro inhibidor de PDE4D que penetra en el cerebro para el síndrome de X frágil. Los datos preclínicos que presentamos recientemente de un modelo de ratón knockout FMR1 de X frágil, mostraron que MRM-3379 revirtió el fenotipo de la enfermedad en múltiples evaluaciones conductuales y aumenta nuestra confianza en la importancia de esta vía en el X frágil. En general, nos sentimos muy alentados por el progreso en nuestros programas de desarrollo y esperamos los próximos hitos en 2026. Con eso, le cedo la palabra a Eric para discutir nuestros resultados financieros. ¿Eric?
Eric Bjerkholt: Gracias, Joanne, y buenas tardes a todos. Entregamos otro trimestre sólido de rendimiento financiero, destacado por ingresos netos totales de productos de $133 millones, lo que representa un aumento del 47% con respecto al año anterior y refleja el crecimiento en todos nuestros medicamentos comerciales. Este trimestre incluyó aproximadamente $5 millones en ventas a nuestro socio, Takeda en Japón. No esperamos ventas adicionales a Takeda en el cuarto trimestre de este año. El gasto operativo total para el trimestre finalizado el 30 de septiembre fue de $130 millones, que incluye gastos de I+D de $43 millones, gastos de SG&A de $62 millones y costo de ventas de $26 millones. Los gastos del trimestre incluyeron gastos de compensación basada en acciones no monetarias de $18 millones y amortización de intangibles y otros elementos no monetarios de $6 millones.
La amortización de intangibles y otros gastos no monetarios se reflejan en gran medida en nuestro costo de ventas. Nuestros márgenes operativos en efectivo continuaron mejorando y logramos rentabilidad GAAP en el tercer trimestre, generando aproximadamente $3 millones en ingresos netos. Si bien esto refleja la fortaleza y escalabilidad de nuestro modelo de negocio, consideramos la rentabilidad GAAP trimestral como un hito, no todavía una expectativa consistente, ya que continuamos invirtiendo en crecimiento. El efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones fueron de $378 millones al 30 de septiembre, un aumento de $85 millones desde el comienzo del año. Continuamos bien financiados e financieramente independientes, lo que nos proporciona los recursos necesarios para expandir nuestro impacto en los pacientes y hacer crecer nuestro negocio.
Con eso, le devuelvo la llamada a Chris.
Christopher Peetz: Gracias, Eric. Antes de abrir la llamada a preguntas, quiero cerrar reflexionando sobre lo que ha sido un trimestre increíblemente productivo. En todas las dimensiones de nuestro negocio, comercial, clínico y operativo, continuamos ejecutando con propósito y disciplina, anclados por el mismo enfoque centrado en el paciente que ha impulsado nuestro éxito desde el principio. Eso es lo que nos ha permitido convertirnos en una empresa líder en enfermedades raras de alto crecimiento y flujo de caja positivo. Gracias nuevamente al equipo de Mirum y a los pacientes y familias que inspiran nuestro trabajo cada día. Con eso, operador, por favor, abra la llamada a preguntas.
Operador: [Instrucciones del operador] Nuestra primera pregunta será de la línea de Jessica Fye con JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: Este es Abdul en lugar de Jess. Solo tenemos dos preguntas. ¿Cuáles serán los impulsores clave del rendimiento de LIVMARLI al mirar hacia 2026? Y ¿pueden hablar sobre por qué el punto medio del nuevo rango de guía ahora implica que las ventas del cuarto trimestre se mantendrán estables secuencialmente desde el tercer trimestre? No creo que hayamos visto esa dinámica el año pasado.
Christopher Peetz: Abdul, gracias por la pregunta. Sobre los impulsores clave para 2026, quiero decir, vemos mucho de lo que tenemos hoy extendiéndose al próximo año. Esperamos que probablemente proporcionemos una guía a principios del próximo año sobre cómo será ese año. Pero estamos en las primeras etapas del lanzamiento de PFIC, tanto en EE. UU. como a nivel internacional. Así que esperamos que eso continúe construyéndose con el tiempo. Y creo que para la guía de este año para el cuarto trimestre, tal vez le pido a Peter que hable sobre lo que vemos en cuanto a las dinámicas de trimestre a trimestre...
Peter Radovich: Gracias, Chris. Sí, y aprecio la pregunta, Abdul. La dinámica principal es tratar de destacar en nuestros comentarios preparados. Vemos crecimiento para LIVMARLI en EE. UU. Vemos que la cartera de ácidos biliares continúa haciendo lo que hace. Es realmente la línea internacional de LIVMARLI donde esperamos variabilidad a medida que avanzamos de trimestre a trimestre. Como hemos dicho antes, ese negocio tiene pedidos grandes periódicos de distribuidores, y los vimos llegar en el tercer trimestre. También mencionamos que tuvimos ingresos de Takeda en el tercer trimestre, que también tuvimos en el primer y segundo trimestre y que no esperamos en el cuarto trimestre. Así que hay una acumulación de inventario considerable allí. Así que esa es realmente la dinámica que está en la línea internacional de LIVMARLI.
Operador: La siguiente pregunta será de la línea de Josh Schimmer con Cantor.
Joshua Schimmer: Quizás tengo dos rápidas. Primero, ¿qué tendencias están viendo en términos de adopción de la formulación de tabletas sólidas de LIVMARLI? ¿Y qué porcentaje de las ventas son para esa en comparación con la líquida? Y luego, para volixibat, ¿qué están pensando en términos de los análogos de precios apropiados, especialmente después de que hemos visto un aumento significativo en los precios de las enfermedades raras huérfanas, quizás durante el último año, particularmente para afecciones que quizás son menos prevalentes que la PBC y más alineadas con la PSC?
Peter Radovich: Gracias por las preguntas, Josh. Sí. Entonces, en términos de la tableta sólida, se lanzó en EE. UU. a mediados de junio. Así que este es realmente nuestro primer trimestre completo con ella. Y lo que hemos visto es una adopción muy alentadora y realmente cambios de las líquidas. Entonces, si se fijan en la información de prescripción, los pacientes son elegibles para cambiar si tienen al menos 25 kilos. Creo que lo que podría decir es que una proporción sustancial de aquellos que son elegibles según su peso, están cambiando. Así que ciertamente estamos entusiasmados con lo que eso puede significar a largo plazo en términos de persistencia y adherencia y un formato más fácil de una tableta por dosis que será preferido por estos adolescentes y adultos.
Así que estamos entusiasmados con esa dinámica. Y luego sí, el precio de volixibat. Obviamente, no he tomado una decisión final allí, he monitoreado esas dinámicas de las que estás hablando. Tenemos un pensamiento de caso base, puedes mirar los otros -- PPARs y los otros productos que están aprobados en PBC entre 130 y 150, pero todavía estamos analizando. Creo que es demasiado pronto para decir cuál es la estrategia de precios correcta para volixibat.
Operador: La siguiente pregunta será de la línea de Gavin Clark-Gartner con Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Solo tenía una. ¿Cuál es su expectativa para los presentadores de la Párrafo IV? Quizás sea útil exponer su confianza en toda su cartera de propiedad intelectual, especialmente en torno a las patentes de métodos, incluido volixibat.
Christopher Peetz: Gavin, gracias por la pregunta. En general, quiero decir, estamos en la ventana en la que podríamos verlo y es bastante rutinario para este punto del ciclo de vida de LIVMARLI, y realmente tenemos mucha confianza en nuestra posición general de propiedad intelectual. En particular, mencionó las patentes de métodos que son específicas de la dosificación de LIVMARLI en estas indicaciones. Así que hemos visto que esta ha sido realmente la observación fundamental clave que ha hecho posible todo Mirum y la propiedad intelectual detrás de ella, vemos que es bastante sólida y en una excelente posición y preparada para defenderla. Así que habrá más información si y cuando veamos algún presentador, pero nada hasta la fecha.
Operador: La siguiente pregunta será de la línea de James Condulis con Stifel.
Mark Hitrik: Este es Mark en lugar de James. Recientemente, en los resultados, Shionogi pareció sugerir que todavía es una pregunta abierta sobre cuál es exactamente el mejor punto final para su estudio de X frágil. Quería ver si ustedes tenían alguna perspectiva sobre eso y las implicaciones para su programa que iniciaron este año. Y luego tuvimos una segunda pregunta sobre PSC. Y estos pacientes típicamente tienen enfermedades inflamatorias, como comorbilidades. Y sabemos que los inhibidores de IBAT, por naturaleza, tienen algunos de estos efectos secundarios gastrointestinales. Así que tengo curiosidad por sus pensamientos sobre la s