Mirum Pharma (MIRM) Transcript della conference call sugli utili

Fonte dell'immagine: The Motley Fool.
DATA
Martedì 4 novembre 2025 alle 8:00 ET
PARTECIPANTI ALLA CHIAMATA
-
Chief Executive Officer — Christopher Peetz
-
President and Chief Operating Officer — Peter Radovich
-
Chief Medical Officer — Joanne M. Quan
-
Chief Financial Officer — Eric Bjerkholt
Hai bisogno di una citazione da un analista di Motley Fool? Invia un'email a [email protected]
Trascrizione completa della conference call
Christopher Peetz: Grazie, Andrew, e buon pomeriggio a tutti. Il 2025 continua ad essere un anno eccezionale per Mirum. Abbiamo creato un'azienda leader nelle malattie rare, creata appositamente per creare e fornire farmaci che cambiano la vita dei pazienti. Il nostro successo deriva da questa base. Il team profondamente connesso ai pazienti e alle famiglie, trasformando le loro intuizioni in terapie significative e prestazioni misurabili. Nel terzo trimestre, abbiamo ottenuto forti risultati commerciali, fatto progredire la nostra pipeline clinica e rafforzato la nostra base finanziaria. Sono orgoglioso del modo in cui il nostro team continua a eseguire con concentrazione e coerenza. Innanzitutto, sulla performance commerciale. Abbiamo registrato ricavi nel terzo trimestre pari a 133 milioni di dollari, con un aumento di quasi il 50% anno su anno rispetto allo stesso periodo dell'anno scorso.
Questa performance riflette la forza e l'ampiezza del nostro portafoglio commerciale, compreso il continuo slancio del lancio di PFIC negli Stati Uniti e la crescente domanda dai nostri mercati internazionali. Passando a R&S. Rimaniamo in linea per tre letture potenzialmente fondamentali nei prossimi 18 mesi. La prima è lo studio di Fase IIb VISTAS in PSC. Con l'arruolamento completato, prevediamo di annunciare i dati top line nel secondo trimestre del 2026. Con la riuscita analisi ad interim dello scorso anno e un corpo coerente di dati di supporto con inibitori IBAT in molteplici malattie colestatiche, siamo ottimisti riguardo al potenziale di volixibat di diventare il primo trattamento approvato in questo contesto.
Stiamo anche facendo buoni progressi con il nostro studio VANTAGE su volixibat in PBC, lo studio EXPAND di LIVMARLI in condizioni colestatiche ultra-rare e il nostro studio di Fase II appena avviato su MRM-3379 nella sindrome di Fragile X. Abbiamo anche compiuto passi significativi per rafforzare ulteriormente la nostra performance finanziaria. Questo trimestre, il nostro saldo di cassa è cresciuto in modo significativo e abbiamo registrato per la prima volta un utile netto positivo. Questo è un traguardo importante che evidenzia la leva operativa nel nostro modello commerciale. In sintesi, è stato un altro solido trimestre di esecuzione per Mirum. Voglio ringraziare l'intero team Mirum per la loro continua dedizione ai pazienti.
Abbiamo costruito un'azienda di malattie rare ad alta crescita e positiva per il flusso di cassa, con una pipeline ampia e un'impronta globale, e siamo solo all'inizio. E con questo, passo la parola a Peter. Peter?
Peter Radovich: Grazie, Chris. Il terzo trimestre è stato un altro trimestre eccellente per Mirum con vendite nette di prodotti totali pari a 133 milioni di dollari. Ciò è stato guidato dalla continua solida performance di LIVMARLI sia nei mercati statunitensi che internazionali, nonché dal contributo costante del nostro portafoglio di acidi biliari. Le vendite nette di prodotti LIVMARLI sono state pari a 92 milioni di dollari per il trimestre. Negli Stati Uniti, la domanda di LIVMARLI rimane forte sia nella sindrome di Alagille che nella PFIC, con 64 milioni di dollari di vendite nette. La crescita della sindrome di Alagille rimane duratura e la PFIC continua a contribuire in modo significativo, riflettendo il beneficio nel mondo reale dell'espansione della diagnosi e dell'aumento dello screening genetico.
Mentre iniziamo a raggiungere segmenti più ampi della comunità medica, in particolare i fornitori focalizzati sugli adulti, scopriamo che i test genetici sono ancora meno integrati nella pratica e spesso richiedono maggiore educazione e dialogo. Quindi, vediamo questo come un'area in cui un impegno sostenuto può continuare a generare guadagni incrementali. A livello internazionale, la domanda di LIVMARLI continua a crescere con 28 milioni di dollari di vendite nette questo trimestre. La domanda nei nostri mercati diretti e partner rimane forte, supportata dall'espansione dei rimborsi e dai lanci in nuove aree geografiche. Il terzo trimestre è stato il primo trimestre completo di commercializzazione per il nostro partner, Takeda in Giappone, con dinamiche di adozione sul mercato generalmente coerenti con il lancio di LIVMARLI negli Stati Uniti.
I nostri farmaci a base di acidi biliari, CHOLBAM e CTEXLI, hanno generato 41 milioni di dollari di vendite nette questo trimestre, supportati dall'aumento della ricerca di pazienti CTX a seguito dell'approvazione FDA di CTEXLI all'inizio di quest'anno. E sono felice di dire che ora prevediamo di raggiungere la fascia alta della nostra precedente guidance per l'intero anno 2025, con ricavi compresi tra 500 e 510 milioni di dollari. Ciò riflette la continua forza del nostro business negli Stati Uniti sia nella sindrome di Alagille che nella PFIC, i contributi costanti del nostro portafoglio di acidi biliari, insieme alla tipica variabilità trimestre su trimestre nei modelli di ordinazione internazionali di partner e distributori. Guardando avanti, continuiamo a vedere un potenziale di crescita sostanziale nel nostro portafoglio, con un potenziale di ricavi di picco per LIVMARLI, volixibat e MRM-3379 che supera ciascuno 1 miliardo di dollari.
E con questo, passo la parola a Joanne per un aggiornamento sulla pipeline. Joanne?
Joanne M. Quan: Grazie, Peter. Sono lieta di fornire un aggiornamento sui continui progressi della nostra pipeline clinica, dove stiamo assistendo a una continua collaborazione e slancio con medici e pazienti in tutti i nostri studi in corso. Iniziando con volixibat, abbiamo completato l'arruolamento nello studio di Fase IIb VISTAS sulla colangite sclerosante primitiva, o PSC, e prevediamo di annunciare i dati top line nel secondo trimestre del 2026. La PSC rappresenta un'area significativa di bisogni insoddisfatti, senza terapie approvate e opzioni di trattamento limitate. Siamo profondamente grati agli investigatori e alla comunità di pazienti PSC per la loro collaborazione nel far progredire questo importante studio. Come promemoria, l'esito dell'analisi ad interim dello studio VISTAS dello scorso anno è stato quello che speravamo.
La raccomandazione è stata di mantenere la dimensione attuale del campione, che riteniamo rifletta un forte segnale per l'analisi finale. Vale la pena notare che lo studio è stato dimensionato utilizzando ipotesi conservative, un effetto del trattamento aggiustato per il placebo di 1,75 punti e una deviazione standard di 3. Una serie di casi viene presentata all'AASLD di 8 pazienti PSC trattati con maralixibat nell'ambito del nostro programma di uso compassionevole, una continuazione di una serie di casi presentata in precedenza quest'anno al DDW. Tutti questi pazienti hanno avuto riduzioni significative del prurito e 4 degli 8 hanno avuto una risoluzione completa. Questi dati supportano il ruolo dell'inibizione IBAT come trattamento per la PSC. Passando alla PBC.
Lo studio VANTAGE continua a progredire bene e prevediamo di completare l'arruolamento l'anno prossimo. I dati ad interim presentati l'anno scorso hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo del prurito, riduzioni significative degli acidi biliari sierici e miglioramenti incoraggianti della fatica. Siamo entusiasti di far progredire questo studio attraverso la fase di conferma. Ulteriori analisi dai dati ad interim di VANTAGE saranno presentate all'AASLD, che evidenziano le riduzioni della fatica e il miglioramento del sonno nei pazienti trattati con volixibat, oltre a mostrare una diminuzione dell'IL-31 nei pazienti trattati. Anche il nostro studio EXPAND che valuta LIVMARLI in ulteriori contesti di prurito colestatico sta arruolando bene. Questo studio è progettato per ampliare l'accesso ai pazienti in molteplici malattie colestatiche rare che attualmente hanno poche o nessuna opzione di trattamento.
Rappresenta un'opportunità significativa di espansione dell'etichetta e miriamo al completamento dell'arruolamento nel 2026. Infine, sono entusiasta di condividere che abbiamo avviato il nostro studio di Fase II su MRM-3379, il nostro inibitore PDE4D che penetra nel cervello per la sindrome di Fragile X. I dati preclinici che abbiamo recentemente presentato da un modello murino FMR1 knockout di Fragile X, hanno mostrato che MRM-3379 ha invertito il fenotipo della malattia in molteplici valutazioni comportamentali e aumenta la nostra fiducia nell'importanza di questa via nella sindrome di Fragile X. Nel complesso, siamo molto incoraggiati dai progressi dei nostri programmi di sviluppo e attendiamo con impazienza le prossime tappe nel 2026. Con questo, passo la parola a Eric per discutere i nostri risultati finanziari. Eric?
Eric Bjerkholt: Grazie, Joanne, e buon pomeriggio a tutti. Abbiamo ottenuto un altro solido trimestre di performance finanziaria, evidenziato da ricavi netti totali per 133 milioni di dollari, con un aumento del 47% rispetto all'anno precedente e riflettendo la crescita di tutti i nostri farmaci commerciali. Questo trimestre includeva circa 5 milioni di dollari di vendite al nostro partner, Takeda in Giappone. Non prevediamo vendite aggiuntive a Takeda nel quarto trimestre di quest'anno. Le spese operative totali per il trimestre terminato il 30 settembre sono state di 130 milioni di dollari, che includono spese di R&S per 43 milioni di dollari, spese SG&A per 62 milioni di dollari e costo delle vendite per 26 milioni di dollari. Le spese per il trimestre includevano spese non monetarie per compensi basati su azioni per 18 milioni di dollari e ammortamento di intangibili e altre voci non monetarie per 6 milioni di dollari.
L'ammortamento di intangibili e altre voci non monetarie è in gran parte riflesso nel nostro costo delle vendite. I nostri margini operativi in contanti hanno continuato a migliorare e abbiamo ottenuto la redditività GAAP nel terzo trimestre, generando circa 3 milioni di dollari di utile netto. Sebbene ciò rifletta la forza e la scalabilità del nostro modello di business, consideriamo la redditività GAAP trimestrale una pietra miliare, non ancora un'aspettativa costante poiché continuiamo a investire nella crescita. Cassa, equivalenti di cassa e investimenti erano pari a 378 milioni di dollari al 30 settembre, con un aumento di 85 milioni di dollari rispetto all'inizio dell'anno. Continuiamo ad essere ben finanziati e finanziariamente indipendenti, fornendoci le risorse necessarie per espandere il nostro impatto sui pazienti e far crescere la nostra attività.
Con questo, restituisco la parola a Chris.
Christopher Peetz: Grazie, Eric. Prima di aprire la chiamata alle domande, voglio concludere riflettendo su quello che è stato un trimestre incredibilmente produttivo. In ogni dimensione della nostra attività, commerciale, clinica e operativa, continuiamo a eseguire con scopo e disciplina, ancorati allo stesso approccio incentrato sul paziente che ha guidato il nostro successo fin dall'inizio. Questo è ciò che ci ha permesso di diventare un'azienda leader nelle malattie rare, ad alta crescita e positiva per il flusso di cassa. Grazie ancora al team Mirum e ai pazienti e alle famiglie che ispirano il nostro lavoro ogni giorno. Con questo, operatore, apra la chiamata alle domande.
Operatore: [Istruzioni per l'operatore] La nostra prima domanda verrà dalla linea di Jessica Fye con JPMorgan.
Abdulqudus Tahlil: Qui Abdul per Jess. Abbiamo solo due domande. Quali saranno i principali motori della performance di LIVMARLI guardando al 2026? E potete parlare del perché il punto medio della nuova gamma di guidance implica ora che le vendite del quarto trimestre siano piatte sequenzialmente rispetto al terzo trimestre? Non credo che abbiamo visto questa dinamica l'anno scorso.
Christopher Peetz: Abdul, grazie per la domanda. Sui principali motori per il 2026, voglio dire, vediamo molto di quello che abbiamo oggi che si estende all'anno prossimo. Ci aspettiamo che probabilmente forniremo una guidance all'inizio dell'anno prossimo su come sarà quell'anno. Ma siamo nelle prime fasi del lancio di PFIC, sia negli Stati Uniti che a livello internazionale. Quindi aspettatevi che continui a crescere nel tempo. E penso che per la guidance di quest'anno per il quarto trimestre, forse chiedo a Peter di parlare di ciò che vediamo dalle dinamiche trimestre su trimestre...
Peter Radovich: Grazie, Chris. Sì, e apprezzo la domanda, Abdul. La dinamica principale è cercare di evidenziarla nelle nostre dichiarazioni preparate. Vediamo una crescita per LIVMARLI negli Stati Uniti. Vediamo il portafoglio di acidi biliari continuare a fare quello che fa. È davvero la linea LIVMARLI internazionale dove ci aspettiamo variabilità mentre ci spostiamo di trimestre in trimestre. Come abbiamo detto prima, quel business ha ordini periodici di grandi dimensioni dai distributori, e li abbiamo visti arrivare nel terzo trimestre. Abbiamo anche menzionato che abbiamo avuto entrate da Takeda nel terzo trimestre, che abbiamo avuto anche nel primo e secondo trimestre che non ci aspettiamo nel quarto trimestre. Quindi c'è una buona parte di accumulo di scorte lì. Quindi questa è davvero la dinamica che si trova nella linea LIVMARLI internazionale.
Operatore: La prossima domanda verrà dalla linea di Josh Schimmer con Cantor.
Joshua Schimmer: Forse ho due domande veloci. Innanzitutto, quali tendenze state osservando in termini di adozione della formulazione in compresse solide di LIVMARLI? E quale percentuale delle vendite è per questa rispetto al liquido? E poi per volixibat, cosa state pensando in termini di analoghi di prezzo appropriati, soprattutto dopo aver visto un aumento significativo dei prezzi delle malattie rare orfane forse nell'ultimo anno, in particolare per condizioni che sono forse meno prevalenti della PBC e più allineate alla PSC.
Peter Radovich: Grazie per le domande, Josh. Sì. Quindi, per quanto riguarda la compressa solida, è stata lanciata negli Stati Uniti a metà giugno. Quindi questo è davvero il nostro primo trimestre completo con essa. E quello che abbiamo visto è un assorbimento molto incoraggiante e in realtà passaggi dalle forme liquide. Quindi, se guardate le informazioni prescrittive, i pazienti sono idonei a passare se hanno almeno 25 chili. Penso che quello che potrei dire è che una proporzione sostanziale di coloro che sono idonei in base al loro peso, stanno passando. Quindi certamente entusiasti di ciò che ciò può significare a lungo termine in termini di persistenza e aderenza e un formato più semplice di una singola compressa per dose che sarà preferito da questi adolescenti e adulti.
Quindi entusiasti di questa dinamica. E poi sì, il prezzo di volixibat. Ovviamente, non ho preso una decisione finale lì, ho monitorato quelle dinamiche di cui stai parlando. Abbiamo una base di pensiero, puoi guardare gli altri -- PPAR e gli altri prodotti che sono approvati in PBC a 130-150, ma stiamo ancora analizzando. Penso che sia troppo presto per dire quale sia la giusta strategia di prezzo per volixibat.
Operatore: La prossima domanda verrà dalla linea di Gavin Clark-Gartner con Evercore.
Gavin Clark-Gartner: Ne avevo solo una. Qual è la vostra aspettativa per i presentatori di Paragraph IV? Forse è utile delineare la vostra fiducia nell'intero portafoglio IP, in particolare attorno ai brevetti di metodo e includendo volixibat.
Christopher Peetz: Gavin, grazie per la domanda. Nel complesso, voglio dire, siamo nella finestra in cui potremmo potenzialmente vederlo e tutto è di routine per questo punto del ciclo di vita di LIVMARLI, e siamo piuttosto fiduciosi nella nostra posizione IP complessiva. In particolare, hai menzionato i brevetti di metodo specifici per il dosaggio di LIVMARLI in queste indicazioni. Quindi abbiamo visto che questa è stata davvero l'osservazione fondamentale che ha reso possibile tutto Mirum e la proprietà intellettuale dietro di essa, la vediamo come piuttosto forte e in un'ottima posizione e preparata a difenderla. Quindi ci sarà altro da dire se e quando vedremo dei presentatori, ma niente finora.
Operatore: La prossima domanda verrà dalla linea di James Condulis con Stifel.
Mark Hitrik: Qui Mark per James. Quindi di recente, Shionogi ha suggerito che è ancora una questione aperta su quale sia esattamente il miglior endpoint per il loro studio sulla sindrome di Fragile X. Volevo vedere se voi aveste delle prospettive su questo e sulle implicazioni per il vostro programma che avete avviato quest'anno. E poi avevamo una seconda domanda sulla PSC. E questi pazienti tipicamente hanno una malattia infiammatoria, come delle comorbidità. E sappiamo che gli inibitori IBAT per natura hanno alcuni di questi effetti collaterali gastrointestinali. Quindi siamo curiosi dei vostri pensieri su questo s