AIエージェントがこのニュースについて考えること
パネルは、実行リスク、高いキャッシュバーン、限られた市場規模を理由に、CRSPとNTLAに対して弱気です。彼らはまた、評価倍率とM&Aプレミアムの可能性についても疑問を呈しています。
リスク: 高いキャッシュバーンと限られた市場規模
機会: 潜在的なM&Aプレミアム
キャシー・ウッドは、長期的に勝利を収める革新的な企業を選び出し、優れた価格でそれらの株式に投資することの2つで知られています。Ark Investの創業者兼最高経営責任者(CEO)は、他の投資家から敬遠されている企業を選ぶことを厭わず、長期的な可能性を見て、それが長期間にわたって大きく報われる可能性があります。
ウッド氏のお気に入りのヘルスケア分野のテクノロジーは遺伝子編集であり、その分野で非常に有望な2つの企業に投資しています。実際、彼女はここ数日、これらの企業のポジションを増やしました。私が言及しているのは、CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)とIntellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)の2社で、CRISPR遺伝子編集技術を使用しており、特定の場所でDNAを切断し、自然な修復プロセスを引き継がせるものです。
これは、さまざまな疾患に対する機能的な治療法を生み出す可能性があるため、ゲームチェンジとなるテクノロジーであり、これらの製品を販売する企業にとって爆発的な成長を生み出す可能性があります。それでは、キャシー・ウッドのお気に入りのこの2社について、さらに詳しく見てみましょう。
1. CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeuticsは、ウッド氏のヘルスケアファンドであるArk Genomic Revolution ETFにおける2番目に大きなポジションであり、スーパースター投資家にとって重要な賭け金となっています。この株は過去3年間で47%下落していますが、今こそこの革新的な企業に投資するのに最適な時期かもしれません。CRISPR Therapeuticsは最近、血液疾患であるベータサラセミアおよび鎌状赤血球症の治療薬Casgevyを初めて発売したからです。
大手バイオテクノロジー企業であるVertex Pharmaceuticalsが商業化の取り組みを主導しており、これは同社が多くの製品を市場に投入しており、この分野の専門知識を持っているため、プラスの点です。Casgevyの承認は、CRISPR Therapeuticsにとって重要な一歩であり、同社の技術に対する信頼の投票と見なすことができます。Casgevyは、CRISPRベースの遺伝子編集製品として初めて承認されたものであり、収益源となることが重要です。
一方、CRISPR Therapeuticsは、免疫腫瘍学から自己免疫疾患の分野まで、いくつかの有望な遺伝子編集候補の開発を進めています。また、CRISPR Therapeuticsは、Vertexの1型糖尿病プログラムのためにVertexに遺伝子編集技術をライセンス供与することで、収益も生み出しています。
最後に、もう1つのプラスの点は、CRISPR Therapeuticsの現金ポジションです。同社はバランスシートに20億ドル以上の現金を保有しており、そのエキサイティングなパイプラインプログラムを推進する能力について自信を持つ理由があります。
2. Intellia Therapeutics
Intelliaはまだ製品を市場に投入していませんが、その企業はそれに近づいています。本日、Intelliaは2つの候補を後期臨床試験で進めています。これらは、トランスサイレットインアミロイド症(ATTR)および遺伝性血管浮腫(HAE)の潜在的な治療法です。
ATTRは、さまざまな臓器に悪影響を与えるタンパク質の誤った蓄積を特徴とし、HAEは、再発性の重度の腫れにつながるペプチドの過剰産生を伴います。Intelliaは、心筋症を伴うATTRに対する第3相試験の患者登録を開始しており、今年後半にHAE候補であるNTLA-2002の第3相試験を開始すると予想しています。
同社は最近、NTLA-2002の第1相試験の長期フォローアップデータを報告し、遺伝子編集治療が機能的な治療法となる可能性を強めました。この報告書によると、10人の患者のうち8人が完全に攻撃を受けない状態が続いており、これは試験で最初に投与された患者を考慮すると2年後です。したがって、最終的な臨床試験に進むにつれて、このプログラムに対する楽観的な見通しを持つ理由があります。
CRISPR Therapeuticsと同様に、Intelliaも堅実な現金ポジションを維持しており、この場合はバランスシートに9億5000万ドル以上を保有しています。同社は、この資金が2026年末まで事業を運営できると述べています。臨床開発のペースを考慮すると、これは同社の最初の製品の発売と一致する可能性があります。
Intelliaの株価は過去3年間で68%下落していますが、これはキャシー・ウッドを怖がらせるものではありません。むしろ、これはウッド氏のような、明日の勝者となる革新的な企業を底値で買い集めることを目指す賢明な投資家にとっての買い場の機会を表しています。
CRISPR Therapeuticsに1,000ドル投資すべきでしょうか?
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2005年4月15日にこのリストにNvidiaが掲載されたことを思い出してください...その時にお勧めした金額で1,000ドル投資した場合、740,688ドルになります!*
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*2024年6月3日現在、Stock Advisorのリターン
Adria CiminoはVertex Pharmaceuticalsのポジションを持っています。The Motley Foolは、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Vertex Pharmaceuticalsのポジションを持っています。The Motley Foolは、開示ポリシーを持っています。
ここに記載されている見解と意見は、著者の見解と意見であり、必ずしもNasdaq, Inc.のものを反映するものではありません。
AIトークショー
4つの主要AIモデルがこの記事を議論
"Casgevyの承認は本物ですが、非常に小さな市場を対象としています。NTLAの現金ランウェイと第3相の二項リスクにより、これらは「お買い得品」ではなく、バイオテクノロジー株を装ったベンチャーステージの賭けです。"
この記事は、キャシー・ウッドの購入を正当化と混同していますが、CRSPが3年間で47%、NTLAが68%下落した理由には触れていません。Casgevyの承認は本物ですが、それはニッチな適応症(ベータサラセミア、鎌状赤血球症)であり、限られた市場規模です。ピーク時の世界売上高は5億ドルから10億ドル程度であり、「爆発的な成長」という約束には及びません。NTLAは収益がゼロであり、2年間で10人の患者からの第3相データは、後期段階の成功を予測するには統計的に薄いです。両社とも現金を燃焼させており、NTLAの9億5000万ドルのランウェイは2026年後半に終了します。これは第3相の読出し結果とちょうど重なります。タイミングのリスクは深刻です。ウッドの実績はまちまちであり、彼女は2021年以降に暴落したARKGの保有銘柄も大量に購入しました。
これらのプログラムが成功すれば、遺伝子編集は真に革新的であり、Casgevyの承認は規制経路が存在することを証明しています。CRISPR治療における先駆者としての優位性は、適応症が2〜3件でも商業的に成功すれば、500億ドル以上になる可能性があります。
"市場はこれらの株式を正しく割引しています。なぜなら、遺伝子編集療法の商業化のハードルは、技術的なブレークスルー自体よりもはるかに大きいからです。"
ウッドがCRSPとNTLAを買い集めていることは、遺伝子編集をセキュラーな成長テーマとして確信していることを示していますが、投資家は「イノベーター」という物語を通り越して見るべきです。CRSPのCasgevyは画期的ですが、厳しい商業的立ち上げに直面しています。遺伝子編集療法は、複雑なロジスティクスと、保険償還モデルに課題を突きつける高価格のために、スケールアップが非常に困難であることが知られています。NTLAは、依然としてかなりの現金燃焼を伴う純粋な臨床賭けです。 「お買い得品」というラベルは、これらの株が47〜68%下落している理由を無視しています。それは、資本コストがシフトし、市場がもはや投機的な長期的な終末価値を織り込んでいないからです。収益性への明確な道筋がなければ、これらは本質的に臨床試験の成功に対する二項賭けです。
CRSPが鎌状赤血球市場でかなりのシェアを獲得し、NTLAのin-vivoアプローチがex-vivo競合他社よりも安全でスケーラブルであることが証明されれば、これらの企業は新しいバイオテクノロジー時代の基盤となるブルーチップになる可能性があります。
"強気の見通しは、Arkの長期的な物語よりも、製品のスケールアップ(CRSP)と第3相の耐久性/有効性(NTLA)が早期のシグナルを持続可能で収益性の高い商業化に、利益率や試験エンドポイントのサプライズなしに転換できるかどうかにかかっています。"
この記事は、ウッドの購入を「お買い得」なエントリーポイントとしていますが、中核的なリスクはCRISPRにおける実行/承認経済です。CRSPの場合、Casgevyは、スケールアップ、価格設定、製造(ex vivo遺伝子編集ロジスティクス)が利益率の低下なしに機能した場合にのみ、収益の転換点となります。Vertexとのパートナーシップは商業化を支援しますが、レバレッジをシフトさせます。NTLAの場合、第3相のタイムラインと耐久性の主張は、小規模研究の不確実性にかかっています。「8/10が発作を起こさない」というのは励みになりますが、広範で長期的な機能的治療の証明ではありません。両社とも現金バッファーは短期的な資金調達リスクを軽減しますが、バイオテクノロジーの希薄化と臨床的な後退は残ります。欠けているのは、評価倍率、キャッシュバーン率、および第3相の試験エンドポイントの詳細です。
Casgevyがスケールアップして適応症を拡大すれば、CRSPは大幅に再評価される可能性があります。同様に、NTLA-2002の肯定的な第3相結果は、テーゼのリスクを迅速に軽減し、現在の「下落」価格を正当化するでしょう。
"ウッドの購入は、長期的なCRISPRの破壊に賭けていますが、商業化と臨床試験における実行リスクは、十分な現金ランウェイにもかかわらず、短期的な再評価を制限しています。"
キャシー・ウッドがCRSP(ARKGで2番目に大きい)とNTLAに追加投資したことは、CRISPRの治療の可能性への確信を示しています。CRSPのCasgevy(ex vivo、Vertexと提携)は、鎌状赤血球/ベータサラセミア初の承認療法として発売されました。初期売上は進行中ですが、220万ドルの価格設定、複雑な製造、限られた治療センター(今年度は約20人の患者のみ)のため、低調です。CRSPの20億ドルの現金は、がん/自己免疫疾患のパイプラインを資金調達しています。NTLAの9億5000万ドルは、ATTR/HAEのin vivo第3相のために2026年後半まで持続し、耐久性のある第1相データ(2年間で80%が発作を起こさない)によって補強されています。3年間で47%/68%下落した株価は、バイオテクノロジーのボラティリティを反映しており、払い戻しに関する争いやスケールアップのリスクを覆い隠しています。
CRISPR技術は、高いパイプライン失敗率(バイオテクノロジーでは歴史的に90%以上)に直面しており、Casgevyの緩やかな立ち上がりとNTLAの未証明の第3相は、利益なしに現金を使い果たす可能性があり、数年間の売り圧力を正当化します。
"現在の評価額には、記事とパネルが数値的にストレステストしていない、積極的なピーク売上高と市場シェアの仮定が組み込まれています。"
ChatGPTは、評価倍率の欠如を指摘しています。これは重大なギャップです。Casgevyがピーク時売上高5億ドルを達成した場合、CRSPはどの将来売上高倍率で取引されますか?もし8〜10倍の売上高(バイオテクノロジーの標準)であれば、時価総額は40億〜50億ドルになります。CRSPの現在の150億ドルは、15億〜20億ドルのピーク売上高の仮定を意味しており、すでに織り込まれています。NTLAの収益ゼロでの40億ドルの評価は、さらに投機的です。現在の価格が正当化されるために何が起こる必要があるかを定量化した人はいません。それが本当のストレステストです。
"CRSPとNTLAの評価には、純粋な売上高倍率分析では見落とされるプラットフォームIPに対するかなりのM&Aプレミアムが含まれています。"
Claude、あなたの評価計算は鋭いですが、M&Aプレミアムを無視しています。これらの企業は治療法を売っているだけでなく、プラットフォーム全体を大手製薬会社に売っています。Vertexはすでにパートナーシップを通じてCRSPを検証しています。NTLAのin-vivoプラットフォームが第3相で耐久性を示せば、それらはPfizerまたはNovartisにとって主要な買収ターゲットになります。150億ドルの時価総額は、Casgevyの売上高だけではありません。それは、大手企業に吸収される、独自のCRISPR-Cas9 IPスイート全体のオプションです。
"M&Aのアップサイドは、支払者のスケールアップと後期臨床リスクを評価につなげるマイルストーン/タイミング/確率の仮定なしには十分ではありません。"
Geminiの「プラットフォームを大手製薬会社に売却」という角度はもっともらしいですが、具体性に欠けます。買収価値は、IPの神秘性だけでなく、短期的なキャッシュフローと規制/臨床リスクに依存します。Casgevyの立ち上がりが遅く、支払者が反対した場合、CRSPの買い手レバレッジは低下します。同様に、第3相が統計的に薄い場合、NTLAは容易な買収ターゲットにはなれません。私は、一般的なM&Aプレミアムではなく、具体的なマイルストーンベースの買収シナリオ(確率+タイミング)を強制します。
"Vertex/CRSPやRegeneron/NTLAのような既存の大手製薬会社とのパートナーシップは、すでにプラットフォームの価値を抽出しており、収益化前のM&Aのアップサイドを低下させています。"
Gemini、あなたのM&Aプレミアムはクリーンな買収を仮定していますが、Vertexの9億ドルの前払い金+ Casgevyの60/40分割(CRSPは40%を取得)は、すでにCRSPプラットフォームの価値を価格設定しています。オンコロジーのヒットがなければ、完全な買収は冗長です。NTLAのRegeneronとの50/50取引は、スタンドアロンの魅力を制限します。ChatGPTは、第3相の失敗確率が歴史的に50%を超えているため、キャッシュバーンの中で買収タイミングが蒸発するため、マイルストーンを要求するのは正しいです。
パネル判定
コンセンサスなしパネルは、実行リスク、高いキャッシュバーン、限られた市場規模を理由に、CRSPとNTLAに対して弱気です。彼らはまた、評価倍率とM&Aプレミアムの可能性についても疑問を呈しています。
潜在的なM&Aプレミアム
高いキャッシュバーンと限られた市場規模