このバイオテクノロジー株は、100万ドルを生み出すポジションを構築するための最良の選択肢でしょうか？

Key Points
CRISPR Therapeutics は、Cathie Wood の Ark Innovation ETF における第 2 の最大の保有株式です。
来たる臨床試験データが今年中に株価を急騰させる可能性があります。
- これらの 10 株が次の百万ドル単位の富を築く波を生み出す可能性は？
少額のポートフォリオを数億ドルのネストエッグに変えることができる株を求める投資家は、バイオテクノロジー業界でそれらを見つけることがよくあります。 CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) は、数年間にわたって Cathie Wood の Ark Innovation ETF から投資を引き付けてきました。 現在、ファンドの第 2 の最大の保有株式であり、全体ポートフォリオの 6.6% を占めています。
Wood が持つ数数十億ドルを頼りにする必要はありません。すでに承認された治療法である Casgevy をすでに持っており、Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) との強力なパートナーシップにより、製造および商業化することができます。
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Casgevy の販売の増加と CRISPR Therapeutics の開発パイプラインからの新候補の出現により、会社の最近の損失を大きな利益に変える可能性がありますが、成功は依然として保証されていません。 CRISPR Therapeutics が百万ドル単位の収益を生み出す可能性を評価するための課題をいくつかご紹介します。
Casgevy の販売が投資家の失望を続ける理由
CRISPR Therapeutics は、Vertex Pharmaceuticals が Casgevy の製造および商業化の支払いを終えるまで、残りの利益のシェアを受け取ります。 2023 年に承認されたにもかかわらず、Vertex は昨年 Casgevy から利益を生成しておらず、CRISPR Therapeutics と共有することができませんでした。
Vertex は、患者から採取した幹細胞を調製するまで Casgevy の製造を開始できません。 残念ながら、鎌状赤血球症患者から有効な幹細胞を収集し、それらを使用して Casgevy を製造することは非常に困難でした。 2024 年には 54 人の患者が最初の幹細胞収集を受けましたが、そのうち 5 人だけが最終製品を投与されました。 2025 年には 64 人の患者が Casgevy の投与を受けましたが、細胞収集プロセスを開始した患者の大多数は、その年の終わりまでに最終製品を受け取ることはありませんでした。
Vertex と CRISPR Therapeutics の製造上の課題は、投資家にとって問題であり、患者に血尿の永続的な緩和を提供する競合療法があります。 Genetix、以前は bluebird bio と呼ばれる会社は、鎌状赤血球症患者向けの細胞ベース療法である Lyfgenia を市場に導入しています。 Genetix は昨年 100 件以上の Lyfgenia の投与を実施し、そのほとんどは 1 つの幹細胞収集手順で完了しました。
パイプラインの進歩への投資
CRISPR Therapeutics の事業は昨年驚異的な 66460 万ドルの損失を出しました。 Casgevy が大幅な収益を生み出す可能性がない場合、CRISPR Therapeutics の投資家は、同社の新薬候補が穴を埋めることを頼っています。
2026 年の第 2 四半期に、CRISPR Therapeutics は、ANGPTL3 遺伝子をオフにすることを目的とした mRNA ベースの治療法である CTX310 に関するアップデートを提供すると予想しています。 小さな第 1 相試験では、単一投与により、重度の脂質異常症患者のコレステロールとトランス脂肪酸を約半減させました。
重度の脂質異常症患者に対して 1 回の投与で治療できる可能性のある治療法は数十億ドルの年間売上高を生み出す可能性がありますが、CTX310 の長期的な安全性プロファイルについてはまだ多くのことがわかりません。 これは、あなたの百万ドル単位のポジションを構築する最良のチャンスであると仮定する前に、別のアップデートを見た後であることを考えると、最善の行動です。
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Cory Renauer は、記事に記載されているどの株式にも保有ポジションはありません。 The Motley Fool は CRISPR Therapeutics と Vertex Pharmaceuticals を推奨しており、推奨ポジションを持っています。 The Motley Fool は開示ポリシーを持っています。
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