Mirum Pharma (MIRM) 決算説明会書き起こし

画像ソース：The Motley Fool。
日付
2025年11月4日火曜日 午前8時（米国東部時間）
参加者
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最高経営責任者 — Christopher Peetz
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社長兼最高執行責任者 — Peter Radovich
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最高医療責任者 — Joanne M. Quan
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最高財務責任者 — Eric Bjerkholt
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完全な電話会議の文字起こし
Christopher Peetz：Andrew、皆様、こんにちは。2025年はMirumにとって素晴らしい年であり続けています。当社は、患者さんに生活を変える薬を創製し、提供することに特化した、主要な希少疾患企業を創設しました。このことが当社の成功の基盤となっています。患者さんとそのご家族と深くつながり、彼らの洞察を意味のある治療法と測定可能な成果に変換するチームです。第3四半期には、強力な商業実績を上げ、臨床パイプラインを前進させ、財務基盤を強化しました。チームが集中力と一貫性を持って実行し続けていることに誇りを感じています。まず、商業実績について。第3四半期の収益は1億3300万ドルで、前年同期比で約50％の増加となりました。
この実績は、継続的なU.S. PFICの発売と国際市場の需要拡大により、当社の商業ポートフォリオの強さと広がりを反映しています。研究開発について。当社は、今後18か月で3つの潜在的に画期的な結果が出る見込みを維持しています。まず、PSCにおけるVISTAS第IIb試験です。登録が完了し、2026年第2四半期に主要なデータを発表する予定です。昨年の中間解析の成功と、胆汁うっ滞性疾患の多岐にわたるIBAT阻害剤に関する一貫した支持データにより、ボリキシバットがこの分野で最初の承認治療薬となる可能性について楽観視しています。
当社は、PBCにおけるボリキシバットのVANTAGE試験、超希少胆汁うっ滞性疾患におけるLIVMARLIのEXPAND試験、および新たに開始された脆弱X症候群におけるMRM-3379の第II試験についても順調に進めています。また、財務実績をさらに強化するための重要な一歩を踏み出しました。今四半期、現金残高が大幅に増加し、初めて正の純利益を計上しました。これは、当社の商業モデルにおけるオペレーション・レバレッジを強調する重要なマイルストーンです。総合的に見て、Mirumにとってもう1つの堅実な四半期でした。患者さんへの継続的な献身に、Mirumチーム全体に感謝します。
当社は、広範なパイプラインとグローバルなプレゼンスを持つ、成長著しいキャッシュフロープラスの希少疾患企業を構築しました。そして、これはほんの始まりに過ぎません。さて、皆様からの質問を受け付けます。
Peter Radovich：Chris、ありがとうございます。第3四半期は、Mirumにとって総計1億3300万ドルの純製品売上高を記録した、もう1つの素晴らしい四半期でした。これは、米国および国際市場の両方におけるLIVMARLIの堅調な実績と、胆汁酸ポートフォリオからの安定した貢献によって牽引されました。LIVMARLIの純製品売上高は、今四半期9200万ドルでした。米国では、LIVMARLIの需要は、Alagille症候群とPFICの両方で依然として良好で、純製品売上高は6400万ドルでした。Alagille症候群の成長は依然として持続可能であり、PFICは拡大した診断と遺伝子スクリーニングの恩恵を反映して、引き続き大きく貢献しています。
より広範な医療コミュニティ、特に成人専門の医療提供者へのリーチを開始するにつれて、遺伝子検査はまだ診療に十分に組み込まれておらず、多くの場合、より多くの教育と対話が必要であることを認識しています。したがって、持続的なエンゲージメントが継続的な漸進的な利益を推進できる分野として認識しています。国際的には、LIVMARLIの需要は引き続き成長しており、今四半期は純製品売上高が2800万ドルでした。直接市場とパートナー市場の両方で、需要は拡大する償還と新たな地域への発売によって支えられています。第3四半期は、パートナーである武田の日本での商業化の最初のフル四半期であり、市場での採用状況は、LIVMARLIの米国での発売と一般的に一貫しています。
胆汁酸薬、CHOLBAMとCTEXLIは、今四半期に純製品売上高が4100万ドルを記録し、今年初めにFDAがCTEXLIを承認した後のCTX患者の発見が増加したことを背景に、サポートされました。そして、2025年の年間収益の以前のガイダンスレンジの上限に到達すると予想しています。5億ドルから5億1000万ドルです。これは、Alagille症候群とPFICの両方における米国の事業の継続的な強さ、胆汁酸ポートフォリオからの安定した貢献、および国際的なパートナーとディストリビューターの注文パターンの四半期ごとの変動の典型的なものによるものです。今後の展望として、当社はポートフォリオ全体で大幅な成長の可能性を継続的に見通しており、LIVMARLI、ボリキシバット、MRM-3379のピーク収益の可能性はそれぞれ10億ドルを超えています。
さて、パイプラインのアップデートについて、Joanneにバトンタッチします。
Joanne M. Quan：Peter、ありがとうございます。臨床パイプラインの継続的な進捗状況についてアップデートできることを嬉しく思います。すべての進行中の研究において、医師や患者との継続的な協力と勢いが見られます。ボリキシバットについて言えば、原発性硬化性胆管炎（PSC）の第IIb VISTAS試験の登録を完了し、2026年第2四半期に主要なデータを発表する予定です。PSCは、承認された治療法がなく、治療オプションが限られている、大きな未充足ニーズの分野です。この重要な研究を前進させるために、調査者とPSC患者コミュニティに深く感謝しています。リマインダーとして、昨年の中間解析の結果は、我々が望んでいたものでした。現在のサンプルサイズを維持することをお勧めしました。これは、最終解析に対する強力なシグナルを反映していると信じています。研究は、1.75ポイントのプラセボ調整治療効果と3の標準偏差という保守的な仮定を使用して設計されています。AASLDで8人のPSC患者の症例シリーズが発表されます。これらの患者は、当社の思いやりのある使用プログラムの下でマラリキシバットで治療を受けました。このプログラムは、今年初めにDDWで発表された症例シリーズの継続です。これらの患者はすべて、かゆみの顕著な軽減を示し、そのうち4人は8人のうちかゆみの完全な解消を示しました。このデータは、PSCの治療におけるIBAT阻害の役割を支持しています。PBCについて。
VANTAGE試験は順調に進んでおり、来年登録を完了する予定です。昨年発表された中間データは、かゆみの統計的に有意な改善、血清胆汁酸の有意な減少、疲労の有望な改善を示しました。この試験を確証段階に進めることを楽しみにしています。AASLDで発表されるVANTAGEの中間解析の追加分析は、ボリキシバット患者における疲労の減少と睡眠の改善、および治療された患者におけるIL-31の減少を示しています。また、希少性のある胆汁うっ滞性疾患の追加設定におけるLIVMARLIを評価するEXPAND試験も、良好な登録状況です。この試験は、複数の希少胆汁うっ滞性疾患の患者へのアクセスを広げるように設計されており、現在ほとんどまたは全く治療オプションがありません。これは、重要なラベル拡張の機会を表しており、2026年に登録完了を目指しています。最後に、脆弱X症候群の脳浸透性PDE4D阻害剤であるMRM-3379の第II試験を開始したことをお知らせできることを嬉しく思います。当社が最近発表した脆弱X症候群のFMR1ノックアウトマウスモデルからの事前臨床データは、MRM-3379が複数の行動評価にわたって疾患表現型を逆転させ、脆弱Xにおけるこの経路の重要性に対する当社の自信を高めたことを示しました。全体的に見て、当社は開発プログラムの進捗状況に非常に満足しており、2026年の今後のマイルストーンを楽しみにしています。さて、財務結果についてEricにバトンタッチします。
Eric Bjerkholt：Joanne、ありがとうございます。皆様、こんにちは。総計純製品売上高が1億3300万ドルで、前年比で47％増加し、すべての商業医薬品で成長を反映した、もう1つの堅実な財務実績を達成しました。今四半期には、パートナーである武田の日本での売上高が約500万ドル含まれていました。今年第4四半期に武田への追加売上高は予想していません。今四半期の営業費用は9月30日現在1億3000万ドルで、研究開発費が4300万ドル、SG&A費用が6200万ドル、売上原価が2600万ドルが含まれています。今四半期の費用には、1800万ドルの非現金ストックベースの補償費用と600万ドルの無形償却およびその他の非現金項目が含まれていました。
無形償却およびその他の非現金項目費用は、主に売上原価に反映されています。当社の営業キャッシュフローマージンは引き続き改善し、第3四半期にGAAPの収益性を達成し、約300万ドルの純利益を計上しました。これは、当社のビジネスモデルの強さとスケーラビリティを反映していますが、成長に投資を継続しているため、四半期ごとのGAAPの収益性を一貫した期待とは考えていません。現金、現金同等物、および投資は9月30日現在3億7800万ドルで、年初からの8500万ドルの増加でした。当社は引き続き十分な資金と財務的に独立しており、患者さんの影響を拡大し、事業を成長させるために必要なリソースを提供しています。
さて、Chrisにバトンタッチします。
Christopher Peetz：Eric、ありがとうございます。質問を受け付ける前に、非常に生産的な四半期であったことを振り返りたいと思います。商業、臨床、運営のあらゆる側面において、当社は引き続き目的と規律を持って実行し、常に患者中心のアプローチに支えられています。それが、当社を成長著しいキャッシュフロープラスの主要な希少疾患企業にするために役立ちました。Mirumチームと、私たちの仕事に毎日インスピレーションを与えてくれる患者さんとそのご家族に改めて感謝します。さて、オペレーター、質問を受け付けます。
オペレーター：[オペレーター指示] 最初の質問は、JPMorganのジェシカ・ファイ氏からです。
Abdulqudus Tahlil：ジェスに代わって参加しているアブドゥルです。2つの質問があります。2026年を見据えて、LIVMARLIのパフォーマンスを牽引する主な要因は何でしょうか。そして、新しいガイダンスレンジの中央値が現在、第4四半期のレップが第3四半期から四半期ごとにフラットになることを示唆している理由について説明していただけますか。昨年はそうした動態は見られませんでした。
Christopher Peetz：アブドゥル、ご質問ありがとうございます。2026年を見据えた主要な推進要因について言えば、今日持っているものがすべて来年まで繰り越されると予想しています。来年、ガイダンスを年初に提供する予定です。当社は、PFICの発売の初期段階にあり、時間の経過とともに成長し続けると予想しています。第4四半期のガイダンスについて、四半期ごとの動態について話すために、Peterにバトンタッチします。
Peter Radovich：Chris、ありがとうございます。ご質問ありがとうございます、アブドゥル。主な動態は、準備されたスピーチで強調したとおりです。LIVMARLIの米国、胆汁酸ポートフォリオの継続的な貢献について、成長が見込まれます。本当にLIVMARLIの国際線で四半期ごとに変動が見られます。以前にもお話したように、この事業には、定期的に大規模な注文がディストリビューターから入る傾向があります。また、第3四半期に武田からの収益があったことも強調しました。今年第4四半期には、それらを追加しないと予想しています。したがって、LIVMARLIの国際線で起こる動態はこれらです。
オペレーター：次の質問は、EvercoreのGavin Clark-Gartner氏からです。
Gavin Clark-Gartner：1つだけあります。第4四半期にパラグラフIVのファイラーをどの程度期待していますか。特にボリキシバットに関して、IPポートフォリオ全体、特に方法特許について自信を持っていることを説明していただけますか。
Christopher Peetz：Gavin、ご質問ありがとうございます。全体的に見て、当社は、この段階のライフサイクルで潜在的にそれらを見ることができ、この時点でルーチンであるウィンドウにあります。特にLIVMARLIの適応に関する方法特許について、当社のIPポジションは非常に確信しています。特に、LIVMARLIの投与量とこれらの適応に関する特許は、Mirumを可能にした基本的な観察であり、そのIPは非常に強力であり、優れた位置にあり、防衛する準備ができています。これまでにファイラーが見られることはありませんが、今後の展開があればお知らせします。
オペレーター：次の質問は、StifelのJames Condulis氏からです。
Mark Hitrik：ジェームズに代わって参加しているマークです。最近、Shionogiは、Fragile Xの研究における最適なエンドポイントがどのようなものかについて、まだオープンな問題であるように思われることを示唆していました。当社は、この年にお客様が開始したプログラムに対する見解について知りたいと思います。そして、第2の質問はPSCについてです。これらの患者は通常、炎症性疾患のような合併症を抱えています。また、IBAT阻害剤は本質的にいくつかのGI副作用があることを知っています。この点について、お客様の考えをお聞かせください。