このバイオテクノロジー企業は、その治療領域全体を再定義する可能性のあるパイプラインを持っています

主要なポイント
CRISPR Therapeuticsは、特定の心血管疾患のリスク要因に対処する方法を変革する可能性のある2つの候補を持っています。
パイプラインにある有望な候補はそれだけではありません。
ただし、CRISPR Therapeuticsは平均以上のリスクを伴います。
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CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)は、過去5年間で広範な株式市場に大きく遅れをとっています。その理由はいくつかあります。厳しい経済状況により、投資家はやや投機的な投資から資金を移し、バイオテクノロジー企業の唯一承認された医薬品は、これまでのところ収益がほとんどないことも影響しています。しかし、株価が長期的に優れたリターンをもたらす可能性のある重要な理由は1つあります。それは、そのパイプラインが治療領域全体を再定義するのに役立つ可能性があることです。詳しく見ていきましょう。
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星を目指して
CRISPR Therapeuticsは、約50億ドル相当のバイオテクノロジー企業としては、かなりの数のパイプライン候補を持っています。その遺伝子編集プラットフォームを使用して、満たされていないニーズの高いさまざまな領域をターゲットにしています。開発中の最も有望な製品のいくつかは、心血管疾患のリスク要因に対処することを目指しています。たとえば、さまざまな状態（一部の遺伝性疾患を含む）により、LDLコレステロールとトリグリセリド（TG）レベルが高い特定の患者のために開発されているCTX310を考えてみましょう。
CTX310は、LDLとTGの調節において重要な役割を果たすANGPTL3遺伝子（ANGPTL3タンパク質の機能を阻害）をターゲットとしています。どちらも高レベルの場合、冠動脈疾患を引き起こす可能性があります。なぜCTX310がこの治療領域を再定義できるのでしょうか？まず、CRISPR Therapeuticsは、現在の治療オプションがやや限られている高リスク患者に焦点を当てています。
第二に、患者は通常、LDLとTGを下げる既存の治療法を長期間服用しますが、CTX310は一度きりの遺伝子編集医薬品になる可能性があります。CRISPR Therapeuticsは、米国でTGとLDLレベルが高い人が4000万人いると推定しています。
同社は、CTX310で全員をターゲットにするわけではありませんが、この市場のごく一部（0.1％（または4万人）など）を占める対象となる人口であっても、これらの患者にとって高い満たされていないニーズを満たすため、かなり大きくなります。
CRISPR TherapeuticsのCTX320は、同様に、特定の患者における主要な心血管イベントのリスク要因であるリポタンパク質（a）を下げることを目指しています。適格な個人にとっては、一度きりの治療法になる可能性もあります。これらの2つの候補が承認されれば、重要なブレークスルーとなるでしょう。さらに、CRISPR Therapeuticsは、1型糖尿病を機能的に治癒できる可能性のある少なくとも1つのプログラムなど、他のエキサイティングなパイプラインプログラムも持っています。これも大きな臨床的成功となるでしょう。
そうは言っても、ここに大きなリスクがあることを強調することが重要です。CRISPR Therapeuticsは収益がほとんどなく、赤字です。有望なパイプラインはありますが、臨床的または規制上の後退は株価を暴落させるでしょう。結論は次のとおりです。CRISPR Therapeuticsは、高いリスクとボラティリティに慣れている投資家にとって適切な有望な中規模バイオテクノロジー株です。リスクを嫌う投資家は、一方、距離を置くことをお勧めします。
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Prosper Junior Bakinyは、言及されたどの株式にもポジションを持っていません。The Motley FoolはCRISPR Therapeuticsを保有し推奨しています。The Motley Foolには開示ポリシーがあります。
ここに表示されている見解および意見は、著者の見解および意見であり、必ずしもNasdaq, Inc.の見解を反映するものではありません。