Intellia Therapeutics, CRISPR 기반 치료법이 주요 임상시험에서 성공했다고 발표

Intellia Therapeutics는 희귀 부종 질환에 대한 CRISPR 기반 치료법이 후기 단계 임상시험에서 목표를 달성했다고 발표했으며, 이는 유전자 편집 분야의 이정표를 세우고 회사가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 추진할 수 있도록 궤도에 올렸습니다.

이 회사의 치료법은 노벨상 수상 기술인 CRISPR를 사용하여 DNA를 편집하고 유전성 혈관부종 환자에게서 과활성되어 잠재적으로 생명을 위협하는 부종 발작을 경험하게 하는 펩타이드 생성을 조절하는 유전자를 차단합니다. Intellia의 치료법은 한 번의 시간 소모적인 주입을 통해 투여되며, 간에서 직접 편집을 수행합니다.

Intellia는 일회성 치료가 위약 대비 발작을 87% 감소시켜 연구의 주요 목표를 달성했다고 밝혔습니다. 치료 후 6개월 동안 환자의 62%는 발작 없이 다른 치료법을 사용하지 않았다고 Intellia는 말했습니다.

이 회사는 치료법의 안전성과 내약성을 "긍정적"이라고 설명하며, 가장 흔한 부작용으로 주입 관련 반응, 두통 및 피로를 보고했습니다. 분석가들은 Intellia의 다른 치료법에 대한 별도 임상시험에서 환자 한 명이 간 독성으로 사망했기 때문에 임상시험에서 안전성을 면밀히 주시하고 있었습니다.

Intellia CEO John Leonard는 "CRISPR를 시작했던 12년 전의 근본적인 통찰력을 생각하면, 무엇이 가능할지에 대한 많은 이야기가 있었고, 우리는 이정표에 대한 보고를 받아왔지만, 이것은 실제 질병을 유발하는 유전자를 변경하는 생체 내 CRISPR에 대한 최초의 3상 데이터입니다."라고 말했습니다.

FDA 승인을 받은 CRISPR 기반 의약품은 Vertex Pharmaceuticals에서 나왔습니다. Casgevy라고 불리는 이 유전자 편집은 체외에서 수행됩니다. 이 과정은 사람의 혈액 세포를 채취하여 체외에서 편집한 다음 환자에게 다시 주입해야 합니다. 한편 Intellia의 치료법은 체내에서 편집을 수행합니다.

Intellia는 FDA와 순차 신청을 시작했으며 올해 하반기에 제출을 완료할 계획이라고 밝혔습니다. 회사는 승인될 경우 내년 상반기에 미국에서 치료법을 출시할 것으로 예상합니다.

승인될 경우, Intellia의 치료법인 lonvoguran ziclumeran은 HAE에 대한 약 12가지 다른 만성 약물과 경쟁하게 됩니다. 일회성 치료의 매력에도 불구하고 유전자 치료제는 항상 상업적으로 성공하지는 못했습니다. 예를 들어 BioMarin은 판매 부진으로 인해 혈우병 A 유전자 치료제를 철수했습니다.

Leonard는 두 가지 사이에 중요한 차이가 있다고 말했습니다. 예를 들어 BioMarin의 치료법은 효과가 얼마나 오래 지속될지에 대한 의문이 제기되었습니다. 대조적으로, 그는 Intellia가 거의 6년 동안 효과가 시간이 지남에 따라 감소한 단일 사례를 보지 못했다고 말했습니다.

결과에도 불구하고 그는 Intellia의 치료법을 기능적 완치라고 부르는 것을 꺼립니다.

Leonard는 "이것은 질병의 전환점이자 생체 내 CRISPR 치료법의 전환점이라고 생각합니다. 여기서 변화를 만들면 영구적입니다."라고 말했습니다. "그리고 우리가 알 수 있는 한, 우리는 이 프로그램이나 다른 프로그램에서 우리가 유전자에 대해 한 일의 효과나 질병 자체의 임상적 측면에서 본 효과가 감소한 단일 환자도 없습니다. 그래서 매우 흥미롭습니다."