Intellia Therapeutics diz que seu tratamento baseado em Crispr tem sucesso em ensaio pivotal

A Intellia Therapeutics disse que seu tratamento baseado em Crispr para uma rara condição de inchaço atingiu seus objetivos em um ensaio de estágio avançado, marcando um marco para o campo de edição genética e colocando a empresa no caminho certo para buscar a aprovação da Food and Drug Administration dos EUA.

O tratamento da empresa usa a tecnologia Crispr, vencedora do Prêmio Nobel, para editar o DNA e desligar o gene que controla a produção de um peptídeo que está hiperativo em pessoas com angioedema hereditário, fazendo com que elas experimentem ataques de inchaço potencialmente fatais. O tratamento da Intellia é administrado uma vez por meio de uma infusão de várias horas, fazendo as edições diretamente no fígado.

A Intellia disse que o tratamento único reduziu os ataques em 87% em comparação com um placebo, atingindo o objetivo principal do estudo. Seis meses após o tratamento, 62% dos pacientes estavam livres de ataques e não estavam usando outras terapias, disse a Intellia.

A empresa descreveu a segurança e a tolerabilidade do tratamento como "favoráveis", relatando que os efeitos colaterais mais comuns foram reações relacionadas à infusão, dores de cabeça e fadiga. Analistas estavam acompanhando de perto a segurança no ensaio, já que um paciente em um ensaio separado de um tratamento diferente da Intellia morreu de toxicidade hepática.

"Quando você pensa sobre onde começamos com Crispr, apenas 12 anos atrás com algumas das ideias fundamentais, acho que houve muita conversa sobre o que poderia ser possível, e tivemos relatórios ao longo do caminho em termos de marcos, mas estes são os primeiros dados de Fase 3 em qualquer indicação com Crispr in vivo onde você está realmente mudando um gene que causa doença", disse o CEO da Intellia, John Leonard.

O único medicamento aprovado pela FDA baseado em Crispr vem da Vertex Pharmaceuticals. Chamado Casgevy, a edição genética é feita fora do corpo, ou ex vivo. O processo requer a coleta de células sanguíneas de uma pessoa, fazendo as edições fora do corpo e, em seguida, reinfundindo-as de volta em um paciente. O tratamento da Intellia, enquanto isso, faz as edições dentro do corpo, ou in vivo.

A Intellia disse que iniciou uma aplicação contínua com a FDA e planeja concluir o registro na segunda metade deste ano. A empresa espera lançar o tratamento nos EUA na primeira metade do próximo ano, se for aprovado.

Se aprovado, o tratamento da Intellia, lonvoguran ziclumeran, competirá com cerca de uma dúzia de outros medicamentos crônicos para HAE. Apesar do apelo de um tratamento único, as terapias genéticas nem sempre foram sucessos comerciais. A BioMarin retirou sua terapia gênica para Hemofilia A devido a vendas fracas, por exemplo.

Leonard disse que existem diferenças importantes entre os dois, como o fato de que a terapia da BioMarin enfrentou dúvidas sobre quanto tempo os efeitos durariam. Em contraste, ele disse que a Intellia não viu um único caso em quase seis anos em que os efeitos diminuíram com o tempo.

Apesar dos resultados, ele reluta em chamar o tratamento da Intellia de cura funcional.

"Eu acho que este é um ponto de virada para a doença e um ponto de virada para a terapia in vivo baseada em Crispr onde você pode fazer uma mudança [e] é permanente", disse Leonard. "E, até onde sabemos, não temos um único paciente neste programa ou em outro programa onde houve qualquer diminuição do efeito do que fizemos com o gene ou do efeito do que vimos com os aspectos clínicos da própria doença. Então é muito animador."