Рідкісний успіх фази 3 дослідження DTX301

ПАРАГРАФ 1 --- Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) спостерігав сплеск бичачих настроїв після позитивних результатів своїх досліджень Фази 3. 12 березня Ultragenyx оголосила про успішні результати свого дослідження Фази 3 DTX301 для лікування дефіциту орнітин транскарбамілази (OTC). Згодом, 2 квітня, FDA прийняло повторно подану BLA Ultragenyx для UX111, досліджуваної генної терапії AAV9 для синдрому Санфіліппо. Morgan Stanley також підвищив цільову ціну для Ultragenyx з $50 до $67, вказуючи на потенціал зростання понад 178%.

ПАРАГРАФ 2 --- Ці події викликали значний інтерес до Ultragenyx та ширшого сектора генної терапії. Ultragenyx була названа серед 10 недооцінених акцій зростання та 10 найкращих біотехнологічних акцій з високим потенціалом зростання. Успіх генних терапій Ultragenyx, поряд із лікуванням Intellia Therapeutics на основі CRISPR, підвищив впевненість інвесторів у потенціалі технологій редагування генів. Ця історія призвела до зростання ціни акцій Ultragenyx, які торгувалися близько $25 на початку березня і досягли понад $40 до середини квітня.

ПАРАГРАФ 3 --- Заглядаючи в майбутнє, інвесторам слід стежити за наступними каталізаторами: 1) Рішення FDA щодо UX111, яке очікується у другій половині 2023 року, суттєво вплине на оцінку Ultragenyx та ширший сектор генної терапії. 2) Результати дослідження Фази 3 синдрому Ангельмана для GTX-102, які очікуються у другій половині 2023 року, нададуть подальше розуміння конвеєра та перспектив зростання Ultragenyx. 3) Майбутні звіти компанії про прибутки, наступний з яких запланований на кінець квітня, нададуть більше деталей про її фінансовий стан та майбутні прогнози.