Mirum Pharma (MIRM) 财报电话会议记录

图片来源：The Motley Fool。
日期
2025 年 11 月 4 日星期二，美国东部时间上午 8 点
电话会议参与者
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首席执行官 — Christopher Peetz
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总裁兼首席运营官 — Peter Radovich
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首席医疗官 — Joanne M. Quan
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首席财务官 — Eric Bjerkholt
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完整电话会议记录
Christopher Peetz：谢谢 Andrew，大家下午好。2025 年对 Mirum 来说仍然是出色的一年。我们已经建立了一家领先的罕见病公司，专门致力于为患者创造和提供改变生活的药物。我们的成功源于这个基础。团队与患者和家属紧密联系，将他们的见解转化为有意义的疗法和可衡量的业绩。在第三季度，我们取得了强劲的商业业绩，推进了我们的临床管线，并加强了我们的财务基础。我为我们团队能够持续专注和一致地执行感到自豪。首先，关于商业业绩。我们报告的第三季度收入为 1.33 亿美元，比去年同期增长了近 50%。
这一业绩反映了我们商业产品组合的实力和广度，包括美国 PFIC 上市的持续势头以及我们国际市场不断增长的需求。转向研发。我们有望在未来 18 个月内获得三项可能具有里程碑意义的读数。首先是 VISTAS IIb 期 PSC 研究。Enrollment 已完成，我们预计将在 2026 年第二季度公布顶线数据。随着去年成功的中期分析以及 IBAT 抑制剂在多种胆汁淤积性疾病中的一致支持数据，我们对 volixibat 成为该领域首个获批疗法的潜力感到乐观。
我们也在稳步推进我们的 VANTAGE 研究（volixibat 用于 PBC）、EXPAND 研究（LIVMARLI 用于超罕见胆汁淤积性疾病）以及我们新启动的 MRM-3379 研究（用于脆性 X 综合征）的进展。我们还采取了有意义的措施来进一步加强我们的财务业绩。本季度，我们的现金余额显著增长，并且我们首次实现了正净收入。这是一个重要的里程碑，凸显了我们商业模式的运营杠杆。总而言之，Mirum 又取得了一个扎实的季度执行。我要感谢整个 Mirum 团队对患者的持续奉献。
我们建立了一家高增长、现金流为正的罕见病公司，拥有广泛的管线和全球业务，而我们才刚刚起步。现在，我将把电话交给 Peter。Peter？
Peter Radovich：谢谢 Chris。第三季度是 Mirum 又一个出色的季度，总净产品销售额为 1.33 亿美元。这得益于 LIVMARLI 在美国和国际市场的持续强劲表现，以及我们胆汁酸产品组合的稳定贡献。本季度 LIVMARLI 的净产品销售额为 9200 万美元。在美国，LIVMARLI 在 Alagille 综合征和 PFIC 中的需求保持健康，净产品销售额为 6400 万美元。Alagille 综合征的增长保持稳健，PFIC 继续做出有意义的贡献，这反映了扩大诊断和增加基因筛查的实际益处。
当我们开始接触更广泛的医疗界，特别是以成人为中心的医生时，我们发现基因检测在实践中仍然不太普及，并且通常需要更多的教育和对话。因此，我们认为这是一个可以通过持续参与来持续推动增量收益的领域。在国际上，LIVMARLI 的需求持续增长，本季度净产品销售额为 2800 万美元。我们直接和合作伙伴市场的需求保持强劲，这得益于不断扩大的报销范围和在新地区的上市。第三季度是我们合作伙伴 Takeda 在日本全面商业化的第一个季度，市场采纳动态与 LIVMARLI 的美国上市基本一致。
本季度，我们的胆汁酸药物 CHOLBAM 和 CTEXLI 的净产品销售额为 4100 万美元，这得益于 CTEXLI 今年早些时候获得 FDA 批准后 CTX 患者的发现增加。我很高兴地说，我们现在预计将达到我们之前 2025 年全年指导范围的上限，收入在 5 亿至 5.1 亿美元之间。这反映了我们美国业务在 Alagille 综合征和 PFIC 中的持续实力，我们胆汁酸产品组合的稳定贡献，以及国际合作伙伴和分销商订单模式通常存在的季度间波动。展望未来，我们继续看到我们产品组合的巨大增长潜力，LIVMARLI、volixibat 和 MRM-3379 的峰值收入潜力均超过 10 亿美元。
然后，我将把电话转交给 Joanne，让她介绍一下管线更新。Joanne？
Joanne M. Quan：谢谢 Peter。我很高兴向大家介绍我们临床管线持续进展的最新情况，我们在所有正在进行的研究中都看到了与医生和患者的持续合作和势头。首先是 volixibat，我们完成了原发性胆管炎（PSC）的 IIb 期 VISTAS 研究的 enrollment，并预计在 2026 年第二季度公布顶线数据。PSC 代表了重大的未满足医疗需求领域，没有批准的疗法，治疗选择有限。我们非常感谢研究人员和 PSC 患者社区在推进这项重要研究中的合作。提醒一下，去年 VISTAS 研究中期分析的结果符合我们的预期。
建议保持当前的样本量，我们认为这反映了最终分析的强烈信号。值得注意的是，该研究是使用保守假设进行动力学计算的，调整后的安慰剂治疗效果为 1.75 点，标准差为 3。在 AASLD 上将介绍一项关于 8 名 PSC 患者接受我们同情用药计划下的 maralixibat 治疗的病例系列，这是今年早些时候在 DDW 上介绍的病例系列的延续。所有这些患者的瘙痒感都有明显减轻，其中 8 名患者中有 4 名完全缓解。这些数据支持 IBAT 抑制作为 PSC 治疗的作用。转向 PBC。
VANTAGE 研究继续稳步进展，我们预计将在明年完成 enrollment。去年公布的中期数据显示，瘙痒感在统计学上显著改善，胆汁酸水平明显降低，疲劳感也有令人鼓舞的改善。我们很高兴能将这项研究推进到确证阶段。VANTAGE 中期数据的其他分析将在 AASLD 上公布，其中将重点介绍 volixibat 患者疲劳感的降低和睡眠的改善，以及治疗患者 IL-31 的降低。我们评估 LIVMARLI 在其他胆汁淤积性瘙痒症中的 EXPAND 研究也在顺利进行 enrollment。这项研究旨在为目前治疗选择很少或没有治疗选择的多种罕见胆汁淤积性疾病患者提供更广泛的治疗机会。
它代表了一个有意义的标签扩展机会，我们目标是在 2026 年完成 enrollment。最后，我很高兴地宣布，我们已经启动了我们的 MRM-3379 的 II 期研究，这是一种用于脆性 X 综合征的脑穿透性 PDE4D 抑制剂。我们最近从脆性 X 小鼠 FMR1 基因敲除模型中公布的临床前数据显示，MRM-3379 在多种行为评估中逆转了疾病表型，并增强了我们对该通路在脆性 X 中重要性的信心。总的来说，我们对我们开发项目取得的进展感到非常鼓舞，并期待着 2026 年即将到来的里程碑。现在，我将把电话转交给 Eric 来讨论我们的财务业绩。Eric？
Eric Bjerkholt：谢谢 Joanne，大家下午好。我们又取得了扎实的季度财务业绩，总净产品收入为 1.33 亿美元，比去年同期增长 47%，反映了我们所有商业药物的增长。本季度包括向我们的合作伙伴 Takeda 在日本销售的约 500 万美元。我们预计今年第四季度不会再向 Takeda 出售。截至 9 月 30 日的季度总运营费用为 1.3 亿美元，其中包括 4300 万美元的研发费用、6200 万美元的销售、一般和行政费用以及 2600 万美元的销售成本。本季度的费用包括 1800 万美元的非现金股票薪酬费用和 600 万美元的无形资产摊销和其他非现金项目。
无形资产摊销和其他非现金项目费用主要反映在我们的销售成本中。我们的现金运营利润率持续改善，并且我们在第三季度实现了 GAAP 盈利，产生了约 300 万美元的净收入。虽然这反映了我们业务模式的实力和可扩展性，但我们认为季度 GAAP 盈利是一个里程碑，而不是一个持续的预期，因为我们将继续投资于增长。截至 9 月 30 日，现金、现金等价物和投资为 3.78 亿美元，比年初增加了 8500 万美元。我们继续资金充足且财务独立，为我们提供了扩展患者影响和发展业务所需的资源。
现在，我将把电话转回给 Chris。
Christopher Peetz：谢谢 Eric。在我们开始提问之前，我想在结束时回顾一下这个极其富有成效的季度。在我们业务的各个方面，商业、临床和运营，我们都继续以目标和纪律执行，并以自始至终驱动我们成功的以患者为中心的方法为基础。这使我们能够成为一家高增长、现金流为正的领先罕见病公司。再次感谢 Mirum 团队以及每天激励我们工作的患者和家属。现在，接线员，请开始提问。
接线员：[接线员指示] 我们的第一个问题将来自摩根大通的 Jessica Fye。
Abdulqudus Tahlil：我是 Abdul，代表 Jess。我们只有两个问题。展望 2026 年，LIVMARLI 的业绩将有哪些主要驱动因素？您能否谈谈为什么新的指导范围的中值现在意味着第四季度销售额与第三季度相比持平？我认为我们去年没有看到这种动态。
Christopher Peetz：Abdul，谢谢你的问题。关于 2026 年的关键驱动因素，我的意思是，我们看到今天的大部分情况将延续到明年。我们预计明年年初可能会给出关于明年情况的指导。但我们正处于 PFIC 上市的早期阶段，无论是在美国还是国际上。所以预计它会随着时间的推移而持续增长。而且我认为关于今年的第四季度指导，也许我请 Peter 来谈谈我们对季度间动态的看法……
Peter Radovich：谢谢 Chris。是的，我感谢你的问题，Abdul。主要动态是我在准备好的发言中强调的。我们看到 LIVMARLI 美国市场的增长。我们看到胆汁酸产品组合继续保持其表现。这 realmente 是 LIVMARLI 国际业务，我们预计季度间会有波动。正如我们之前讨论过的，该业务有分销商的定期大额订单，我们在第三季度收到了这些订单。我们还提到第三季度有 Takeda 的收入，第一季度和第二季度也有，但我们预计第四季度不会有。所以 LIVMARLI 国际业务中存在相当大的库存积压。所以这 realmente 是 LIVMARLI 国际业务中的动态。
接线员：下一个问题将来自 Cantor 的 Josh Schimmer。
Joshua Schimmer：也许我有两个快速的问题。首先，您在采用 LIVMARLI 的固体片剂制剂方面看到了哪些趋势？其中销售额占多少比例，而液体占多少比例？然后对于 volixibat，您认为合适的定价类似物是什么，尤其是在我们看到罕见孤儿病价格在过去一年中大幅上涨之后，特别是对于那些患病率低于 PBC 且与 PSC 更相似的疾病？
Peter Radovich：谢谢你的问题，Josh。是的。所以关于固体片剂，它于 6 月中旬在美国上市。所以这是我们第一个完整季度。我们看到非常令人鼓舞的采用情况，并且确实是从液体剂型转换过来的。所以如果你看处方信息，患者只要体重达到 25 公斤就可以转换。我认为我可以肯定地说，那些符合体重标准的患者中有很大一部分正在进行转换。因此，对于它长期以来在持续性和依从性以及更简单的每剂单片剂型方面可能意味着什么，我们感到非常兴奋，这将是这些青少年和成人更喜欢的。
因此，我们对这种动态感到兴奋。然后是的，volixibat 定价。显然，我还没有做出最终决定，我一直在关注你所说的那些动态。我们基本上是这样想的，你可以看看其他——PPARs 和其他在 PBC 中获批的产品，价格在 130 到 150 之间，但我们仍在分析。我认为现在就说 volixibat 的正确定价策略是什么还为时过早。
接线员：下一个问题将来自 Evercore 的 Gavin Clark-Gartner。
Gavin Clark-Gartner：只有一个问题。您对 Paragraph IV 申请人的期望是什么？也许可以帮助您阐述您对整个知识产权组合的信心，特别是围绕方法专利，包括 volixibat。
Christopher Peetz：Gavin，谢谢你的问题。总的来说，我的意思是——我们正处于可能看到这种情况的窗口期，而且对于 LIVMARLI 的生命周期来说，这都是常规的，而且我们对整体知识产权状况非常有信心。特别是，你提到了针对这些适应症中 LIVMARLI 给药的方法专利。所以我们已经看到，这确实是使 Mirum 成为可能的基本关键观察，而其背后的知识产权，我们认为非常强大，处于有利地位，并准备好捍卫它。所以如果出现任何申请人，我们将有更多信息，但到目前为止还没有。
接线员：下一个问题将来自 Stifel 的 James Condulis。
Mark Hitrik：我是 Mark，代表 James。最近在财报电话会议上，Shionogi 似乎暗示他们用于脆性 X 研究的最佳终点仍然是一个悬而未决的问题。我想看看你们是否对此有任何看法，以及这对你们今年启动的项目有何影响。然后我们有一个关于 PSC 的第二个问题。这些患者通常患有炎症性疾病，如合并症。我们知道 IBAT 抑制剂本质上会产生一些胃肠道副作用。所以我们很好奇你对此的看法 s