这家生物技术公司拥有可能重新定义其整个治疗领域的管线

要点
CRISPR Therapeutics 有两个候选药物可能改变我们治疗某些心血管疾病风险因素的方式。
它们并非是管线中唯一有前景的候选药物。
然而，CRISPR Therapeutics 的风险高于平均水平。
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CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) 在过去五年中明显落后于大盘。原因有几个。充满挑战的经济环境导致投资者将资金从一些投机性投资中撤出，而且该生物技术公司唯一获批的药物迄今为止收入甚微，也无济于事。然而，有一个关键原因可能使其股票在长期内仍能带来可观的回报：其管线可能有助于重新定义整个治疗领域。让我们深入了解一下。
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志存高远
对于一家市值略低于 50 亿美元的生物技术公司来说，CRISPR Therapeutics 拥有相当数量的管线候选药物。利用其基因编辑平台，该公司正在针对各种需求未得到满足的领域。其一些最有前途的在研产品旨在解决心血管疾病的风险因素。例如，考虑 CTX310，它正在为患有高 LDL 胆固醇和甘油三酯 (TG) 的某些患者开发，这些患者是由于包括某些遗传性疾病在内的各种疾病引起的。
CTX310 靶向 ANGPTL3 基因（抑制 ANGPTL3 蛋白功能），该基因在调节 LDL 和 TG 中起着重要作用；两者在高水平时都可能导致冠状动脉疾病。为什么 CTX310 能够重新定义这个治疗领域？首先，CRISPR Therapeutics 专注于当前治疗选择有限的高风险患者。
其次， whereas 患者通常需要长期服用现有疗法来降低 LDL 和 TG，CTX310 可能是一种一次性的基因编辑药物。CRISPR Therapeutics 估计，美国有 4000 万人患有高 TG 和 LDL 水平。
该公司不会用 CTX310 针对所有这些人，但即使是占该市场一小部分（例如 0.1%，即 40,000 人）的可及人群，鉴于该疗法将满足这些患者高度未满足的需求，也将相当可观。
CRISPR Therapeutics 的 CTX320 同样旨在降低某些患者的脂蛋白(a)——这是主要心血管事件的一个风险因素。它也可能成为符合条件的个人的终身治愈方法。这两种候选药物如果获得批准，将是重要的突破。此外，CRISPR Therapeutics 还有其他令人兴奋的管线项目，包括至少一个可能治愈 1 型糖尿病的功能性疗法——这也将是一个重大的临床成功。
尽管如此，需要强调的是，这里存在重大风险。CRISPR Therapeutics 的收入很少，并且无利可图。尽管其管线前景广阔，但临床或监管方面的挫折将导致其股价下跌。底线是：CRISPR Therapeutics 是一家有前景的中盘生物技术股票，适合那些能够承受更高风险和波动性的投资者。另一方面，风险规避型投资者应远离。
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Prosper Junior Bakiny 未持有任何提及的股票头寸。The Motley Fool 持有并推荐 CRISPR Therapeutics 的股票。The Motley Fool 拥有披露政策。
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