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公司简介

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家在美国、欧洲和国际上运营的生物技术公司。该公司专注于专业市场，为患有严重疾病的人们提供变革性药物，例如囊性纤维化 (CF)、镰状细胞病 (SCD)、输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 和急性疼痛。该公司销售 TRIKAFTA/KAFTRIO 用于治疗 2 岁及以上至少有一种 F508del 突变的 CF 患者；ALYFTREK 用于治疗 6 岁及以上 CF 患者；SYMDEKO/SYMKEVI 用于治疗 6 岁及以上 CF 患者；ORKAMBI 用于治疗 1 岁及以上 CF 患者；以及 KALYDECO 用于治疗患有 CF 并使用 ivacaftor 的 1 个月及以上患者。该公司还在开发 CASGEVY 用于治疗 SCD 和 TDT；JOURNAVX 用于治疗成人急性疼痛；VX-522，一种 CFTR mRNA 疗法，旨在治疗 CF 的根本原因，目前处于 I/II 期临床试验中；inaxaplin 用于治疗 APOL1 介导的肾脏疾病，目前处于单项 II 期试验中；VX-264 用于治疗 1 型糖尿病；VX-670 用于治疗强直性肌营养不良 1 型；以及 VX-407，一种用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病的口服小分子校正剂。该公司主要将其产品销售给专业药房和分销商、批发商、零售药房、医院和诊所。Vertex Pharmaceuticals Incorporated 成立于 1989 年，总部位于马萨诸塞州波士顿。