Questa azienda biotech ha una pipeline che potrebbe ridefinire la sua intera area terapeutica

Punti chiave
CRISPR Therapeutics ha una coppia di candidati che potrebbero trasformare il modo in cui affrontiamo alcuni fattori di rischio per le condizioni cardiovascolari.
Non sono nemmeno gli unici candidati promettenti nella pipeline.
Tuttavia, CRISPR Therapeutics comporta un rischio superiore alla media.
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CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) ha significativamente sottoperformato i mercati azionari più ampi negli ultimi cinque anni. Ci sono diverse ragioni per questo. Le difficili condizioni economiche hanno portato gli investitori a spostare i loro soldi da investimenti un po' speculativi, e non aiuta nemmeno il fatto che l'unica medicina approvata dalla biotech abbia finora generato poche entrate. Tuttavia, c'è una ragione chiave per cui il titolo potrebbe ancora offrire rendimenti eccezionali a lungo termine: la sua pipeline potrebbe contribuire a ridefinire un'intera area terapeutica. Analizziamo più a fondo.
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Mirando alle stelle
CRISPR Therapeutics ha un discreto numero di candidati nella pipeline per una biotech del valore di poco meno di 5 miliardi di dollari. Utilizzando la sua piattaforma di editing genetico, l'azienda sta prendendo di mira diverse aree con elevate esigenze insoddisfatte. Alcuni dei suoi prodotti più promettenti in fase di sviluppo mirano ad affrontare i fattori di rischio per le malattie cardiovascolari. Consideriamo, ad esempio, CTX310, in fase di sviluppo per alcuni pazienti con alti livelli di colesterolo LDL e trigliceridi (TG) dovuti a varie condizioni, tra cui alcuni disturbi genetici.
CTX310 prende di mira il gene ANGPTL3 (inibendo la funzione della proteina ANGPTL3), che svolge un ruolo importante nella regolazione di LDL e TG; entrambi, ad alti livelli, possono causare malattie coronariche. Perché CTX310 potrebbe ridefinire quest'area terapeutica? In primo luogo, CRISPR Therapeutics si sta concentrando su pazienti ad alto rischio per i quali le attuali opzioni di trattamento sono piuttosto limitate.
In secondo luogo, mentre i pazienti in genere assumono terapie esistenti per abbassare LDL e TG per lunghi periodi, CTX310 potrebbe essere un farmaco di editing genetico "una tantum". CRISPR Therapeutics stima che 40 milioni di persone negli Stati Uniti abbiano alti livelli di TG e LDL.
L'azienda non prenderà di mira tutti loro con CTX310, ma anche una popolazione raggiungibile che comprende una piccola parte di questo mercato, come lo 0,1% (o 40.000 persone), sarebbe piuttosto ampia, dato che la terapia soddisferebbe un'elevata esigenza insoddisfatta per questi pazienti.
CTX320 di CRISPR Therapeutics sta similmente cercando di ridurre la lipoproteina(a) -- un fattore di rischio per eventi cardiovascolari maggiori -- in alcuni pazienti. Potrebbe anche essere una cura una tantum per gli individui idonei. Questi due candidati, se approvati, sarebbero importanti scoperte. Inoltre, CRISPR Therapeutics ha altri programmi promettenti nella pipeline, tra cui almeno uno che potrebbe essere una cura funzionale per il diabete di tipo 1 -- anche questo sarebbe un significativo successo clinico.
Detto tutto questo, è importante sottolineare che ci sono rischi significativi qui. CRISPR Therapeutics genera poche entrate ed è in perdita. Sebbene abbia una pipeline promettente, battute d'arresto cliniche o normative faranno crollare il prezzo delle sue azioni. Ecco il punto cruciale: CRISPR Therapeutics è un promettente titolo biotech mid-cap adatto agli investitori a proprio agio con rischi e volatilità elevati. Gli investitori avversi al rischio, d'altra parte, vorranno stare alla larga.
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Prosper Junior Bakiny non detiene posizioni in nessuna delle azioni menzionate. The Motley Fool ha posizioni e raccomanda CRISPR Therapeutics. The Motley Fool ha una politica di divulgazione.
Le opinioni e i pareri espressi qui sono le opinioni e i pareri dell'autore e non riflettono necessariamente quelli di Nasdaq, Inc.