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Profilo Aziendale

Vertex Pharmaceuticals Incorporated opera come azienda biotecnologica negli Stati Uniti, in Europa e a livello internazionale. L'azienda offre farmaci trasformativi per persone con malattie gravi, con un focus sui mercati specialistici, come la fibrosi cistica (FC), l'anemia falciforme (SCD), la beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT) e il dolore acuto. Commercializza TRIKAFTA/KAFTRIO per persone con FC con almeno una mutazione F508del di 2 anni di età e più; ALYFTREK per il trattamento di persone con FC di 6 anni di età e più; SYMDEKO/SYMKEVI per il trattamento di pazienti con FC di 6 anni di età e più; ORKAMBI per pazienti con FC di 1 anno o più; e KALYDECO per il trattamento di pazienti di 1 mese o più con FC con ivacaftor. L'azienda sviluppa anche CASGEVY per il trattamento di SCD e TDT; JOURNAVX per il trattamento del dolore acuto negli adulti; VX-522, un terapeutico mRNA CFTR progettato per trattare la causa sottostante della FC, che è in sperimentazione clinica di Fase 1/2; inaxaplin per il trattamento della malattia renale mediata da APOL1, che è in sperimentazione singola di Fase 2; VX-264 per il trattamento del diabete di tipo 1; VX-670 per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1; e VX-407, un correttore a molecola piccola per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante. L'azienda vende i suoi prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori, grossisti, farmacie al dettaglio, ospedali e cliniche. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.