RZADKI SUKCES BADANIA Fazy 3 DTX301

PARAGRAPH 1 --- Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) odnotował wzrost nastrojów wzrostowych po pozytywnych wynikach badań III fazy. 12 marca Ultragenyx ogłosił pomyślne wyniki badania DTX301 fazy III w leczeniu niedoboru ornitynotranskarbylazy (OTC). Następnie, 2 kwietnia, FDA zaakceptowała ponownie złożony przez Ultragenyx BLA dla UX111, badanej terapii genowej AAV9 dla zespołu Sanfilippo. Morgan Stanley również podniósł swój cel cenowy dla Ultragenyx z 50 USD do 67 USD, wskazując na potencjał wzrostu przekraczający 178%.

PARAGRAPH 2 --- Te wydarzenia wzbudziły znaczące zainteresowanie Ultragenyx i szerszym sektorem terapii genowych. Ultragenyx został wymieniony wśród 10 niedocenianych spółek wzrostowych i 10 najlepszych spółek biotechnologicznych z wysokim potencjałem wzrostu. Sukces terapii genowych Ultragenyx, wraz z leczeniem opartym na CRISPR firmy Intellia Therapeutics, zwiększył zaufanie inwestorów do potencjału technologii edycji genów. Ta narracja spowodowała wzrost ceny akcji Ultragenyx, z cenami akcji oscylującymi wokół 25 USD na początku marca i osiągającymi ponad 40 USD w połowie kwietnia.

PARAGRAPH 3 --- Patrząc w przyszłość, inwestorzy powinni obserwować następujące katalizatory: 1) Decyzja FDA w sprawie UX111, której spodziewamy się w drugiej połowie 2023 roku, będzie miała znaczący wpływ na wycenę Ultragenyx i szerszy sektor terapii genowych. 2) Wyniki badania fazy III Angelman dla GTX-102, spodziewane w drugiej połowie 2023 roku, dostarczą dalszych informacji na temat portfolio i perspektyw wzrostu Ultragenyx. 3) Nadchodzące raporty zysków spółki, z kolejnym zaplanowanym na koniec kwietnia, dostarczą więcej szczegółów na temat jej kondycji finansowej i przyszłych prognoz.